ITM Isotope Technologies Munichは2026年8月10日、胃腸膵神経内分泌腫瘍（GEP-NET）向けの放射性医薬品ITM-11について、米食品医薬品局（FDA）から8月7日付で審査完了報告通知（CRL）を受領したと発表しました。
FDAは現状の新薬承認申請を承認できないと判断しています。
指摘はCMCと第三者の商用製造施設に関する項目です。一方、臨床・非臨床データや安全性プロファイルへの懸念は示されず、追加の臨床試験または非臨床試験も求められていません。
本記事では、CRLの内容、COMPETE試験の結果、再申請に向けて公表されている動きを確認します。
ニュースのポイント
- FDAが承認を見送った理由
- 臨床データに対するFDAの判断
- COMPETE試験の主要結果
- 再申請とCOMPOSE試験の予定
ITM-11のFDA承認見送りの要点
今回の発表で新たに明らかになったのは、承認に至らなかった理由が臨床上の有効性や安全性ではなく、CMCと第三者の商用製造施設に関係する事項だったことです。
CRLはCMC項目を指摘
ITMによると、CRLには、承認前に対処が必要なCMC関連事項と第三者の商用製造施設に関する項目が記載されました。ただし、対象施設の名称、査察所見の内容、是正に必要な作業や期限は公表されていません。
今回確認された範囲
FDAは現状の申請を承認できないと通知しましたが、ITM-11の臨床・非臨床データパッケージや安全性プロファイルに懸念は示していません。また、追加の臨床試験および非臨床試験も要請していないと同社は説明しています。
ITMはFDAの指摘内容を精査し、関係する外部当事者と対応を検討中です。同社は審査を完了させるため、申請を再提出する方針を明らかにしました。ただし、再提出の時期や審査区分、新たな審査期限は未公表です。（出典：ITM「ITM-11のCRL受領に関する発表」）
PDUFA期日前にCRL受領
FDAは2025年にITM-11の新薬承認申請を受理し、PDUFA目標日を2026年8月28日に設定していました。今回のCRLは目標日の21日前に発行されたことになります。
ITM-11はルテチウム177で標識したエドトレオチドで、GEP-NETを対象とする開発中の放射性医薬品です。現時点で、いずれの規制当局からも承認されていません。
ITM-11のFDA承認見送り後の動き
臨床データの追加取得は要請されていないため、今後の公表事項ではCMCへの回答、第三者施設に関する対応、再提出の日程が中心となります。申請の根拠となった第3相試験も継続して追跡されています。
COMPETE試験の結果
新薬承認申請は、手術不能で進行性のグレード1または2のSSTR陽性GEP-NET患者309人を対象とした第3相COMPETE試験に基づきます。ITM-11群とエベロリムス群を2対1で無作為に割り付け、世界49施設で比較しました。
| 評価項目 | ITM-11 | エベロリムス |
|---|---|---|
| 無増悪生存期間中央値 | 23.9カ月 | 14.1カ月 |
| 客観的奏効率 | 22％ | 4％ |
| グレード3・4の治療関連有害事象 | 18％ | 40％ |
無増悪生存期間のハザード比は0.67（95％信頼区間0.48～0.95、p＝0.022）でした。客観的奏効率にも統計学的な差が報告されています。ITMは試験終了後、最大5年間にわたり安全性と全生存期間を追跡する予定です。（出典：ITM「COMPETE試験の主要解析結果」）
COMPOSE試験も継続
ITM-11は、SSTR陽性で高分化型かつ進行性のグレード2または3のGEP-NET患者を対象とする第3相COMPOSE試験でも評価されています。今回のCRLを受け、同試験の中止や変更は発表されていません。
ITMは再提出の意向を示していますが、CMC対応の内容、第三者施設の是正状況、FDAとの協議日程は開示していません。このため、米国での承認審査再開時期や市場投入時期は現段階では確定していません。
ITM-11のFDA承認見送りまとめ
FDAは2026年8月7日、ITM-11の新薬承認申請にCRLを発行しました。指摘対象はCMCと第三者の商用製造施設に関する項目であり、臨床・非臨床データや安全性への懸念、追加試験の要請は公表されていません。ITMはFDAおよび外部関係者と対応を進め、申請を再提出する方針です。今後は、是正内容と再提出日程、FDAによる再審査の予定が確認事項となります。