BioMarin、Alesta買収で低ホスファターゼ症の経口薬候補ALE1を獲得

BioMarin Pharmaceuticalは2026年8月18日、Alesta Therapeuticsを買収する最終契約を締結したと発表しました。

契約一時金は2億7,500万ドルで、開発および規制上のマイルストーン達成に応じて最大2億1,500万ドルを追加で支払います。

買収の中心となる資産は、低ホスファターゼ症（HPP）を対象に開発されている経口低分子化合物「ALE1」です。

現在は第I／IIa相臨床試験で評価されており、承認された場合、HPPの病態に関係する無機ピロリン酸を標的とする初の経口治療薬になる可能性があります。

この買収で、BioMarinはALE1を骨格疾患事業部門へ組み込み、より規模の大きな希少疾患市場での成長につなげる方針です。買収手続きは2026年第3四半期中に完了する予定となっています。

BioMarinによるAlesta買収条件

BioMarinが取得するHPP向け経口治療薬候補「ALE1」

今回の買収は、HPP向け経口治療薬候補ALE1の取得に重点を置いた取引です。

取引完了の直前に、AlestaはALE1以外の全資産を新会社へ分離、Alestaの従業員も分離先へ移ります。今回の買収に伴ってBioMarinへ転籍する従業員はいません。

BioMarinが取得する価値の中心はALE1と同候補薬に関する開発プログラムであり、買収後の大規模な人員統合や非中核資産の整理が必要となる可能性は低いと言えます。

買収完了は2026年第3四半期を予定

今回の買収は、BioMarinとAlestaの両社の取締役会によって承認されています。通常の完了条件を満たしたうえで、2026年第3四半期中に完了する見込みです。

BioMarinは買収完了後、Alesta取得の影響を反映した2026年通期業績予想を公表する予定です。

契約一時金を除くと、今回の取引は2026年の業績に対して小幅な希薄化要因になるとの見通しを示しました。

BioMarinのAlesta買収後に焦点となるALE1の開発状況と今後の予定

ALE1は疾患の中心的な代謝物である無機ピロリン酸を標的とする

ALE1は、ALPL遺伝子変異によるHPPを対象とした経口低分子薬です。

BioMarinによると、疾患の生物学的メカニズムへ全身的に働きかけることで、骨格症状に加えて、HPPに伴うより幅広い症状へ効果をもたらす可能性があります。（参照：ALE1：Alesta Therapeutics)

承認された場合、ALE1は無機ピロリン酸を標的とするHPP初の経口治療薬になる可能性があります。注射剤とは異なる投与方法を提供できることも、患者の治療選択肢を広げるうえで重要な点です。

現在は、健康成人と成人HPP患者を対象とする第1／2a相試験で、安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価中です。

ALE1の全身的な作用により骨格症状と骨格外症状の双方へ影響する可能性は、BioMarinが示した開発上の見通しです。臨床上の有効性が確認された事実とは分けて扱う必要があります。

なお、BioMarinは2025年にInozyme Pharmaを約2億7,000万ドルで買収しましたが、中核品だったENPP1欠損症向けBMN 401は2026年8月に開発中止となりました。

経緯とENERGY 3試験の結果は、BioMarinによるBMN 401開発中止の記事で確認できます。

なお、ALE1は初期臨床段階にあり、臨床的な有効性はまだ確立されていません。今後発表される安全性、薬物動態、薬力学などのデータが、開発の継続と今回の買収価値を判断する重要な材料になります。

出典：BioMarin PharmaceuticalによるAlesta Therapeutics買収発表

BioMarin、Alesta買収でHPP経口薬ALE1を獲得のまとめ

• BioMarinがAlesta Therapeuticsを買収する最終契約を締結
• 契約一時金は2億7500万ドル
• 条件達成に応じて最大2億1500万ドルを追加で支払い
• 買収総額は最大4億9000万ドル
• 買収資金はBioMarinの手元資金で賄う方針
• 取引完了は2026年第3四半期を予定
• 買収の中心的な目的はHPP向け経口低分子薬ALE1の取得
• ALE1は健康成人と成人HPP患者を対象とする第1／2a相試験中
• ALE1以外の資産とAlestaの従業員は買収前に新会社へ移管
• ALE1の臨床データや次の開発段階の日程は現時点で未公表