BioMarin、Alesta買収で低ホスファターゼ症の経口薬候補ALE1を獲得

BioMarin Pharmaceuticalは2026年8月18日、Alesta Therapeuticsを買収する最終契約を締結したと発表しました。

契約一時金は2億7,500万ドルで、低ホスファターゼ症（HPP）向け経口低分子薬「ALE1」を取得します。取引完了は2026年第3四半期の予定です。

ALE1は第1／2a相試験の段階にあり、承認された製品ではありません。今回の発表では、買収対価に加えて、ALE1以外の資産やAlesta従業員の扱い、BioMarinの2026年業績への影響も示されました。

BioMarinによるAlesta買収条件

今回の取引は、Alestaの会社全体をそのまま統合する形ではありません。BioMarinが取得する中心的な資産はALE1であり、買収前にほかの資産と従業員を新会社へ移す条件が設定されています。

BioMarinはAlestaの株主に契約一時金2億7,500万ドルを支払います。さらに、所定の開発・規制上の目標を達成した場合、最大2億1,500万ドルの追加支払いが発生します。

条件付き対価を含めた総額は最大4億9,000万ドルです。

BioMarinは手元資金で買収資金を賄う方針です。取引は両社の取締役会が承認しており、通常の完了条件を満たしたうえで2026年第3四半期中の完了を見込みます。

同社は買収完了後、Alesta取得の影響を反映した2026年通期業績予想を公表する予定です。契約一時金を除くと、2026年の業績には小幅な希薄化要因になるとの見通しを示しました。（出典：BioMarin Pharmaceutical「Alesta Therapeutics買収発表」）

Alestaは取引完了の直前に、ALE1以外の全資産を新たな法人へ分離します。Alestaの従業員も分離先へ移るため、今回の取引に伴ってBioMarinへ転籍する従業員はいません。

したがって、BioMarinが取得する価値の中心は、ALE1と同候補薬に関する開発プログラムです。

買収後、ALE1は同社の骨格疾患事業部門に加わります。人員を含む事業基盤の取得ではない点は、一般的な企業統合と区別して見る必要があります。

取引完了後の焦点は、ALE1の初期臨床試験とBioMarinの希少骨疾患パイプラインです。現時点では有効性を判断できる段階ではなく、開発計画や次相試験の日程も発表されていません。

ALE1は、ALPL遺伝子変異によるHPPを対象とした経口低分子薬です。HPP病態の中心にある無機ピロリン酸（PPi）の濃度を調節する新規標的を阻害し、過剰なPPiを低下させる設計となっています。

現在は、健康成人と成人HPP患者を対象とする第1／2a相試験で、安全性、忍容性、薬物動態および薬力学を評価中です。

BioMarinは、承認に至った場合、PPiを標的とするHPP初の経口治療になり得ると説明しています。ただし、今回の発表には患者数、評価項目、試験結果、今後のデータ公表時期は記載されていません。

ALE1の全身的な作用により骨格症状と骨格外症状の双方へ影響する可能性は、BioMarinが示した開発上の見通しです。臨床上の有効性が確認された事実とは分けて扱う必要があります。

なお、BioMarinは2025年にInozyme Pharmaを約2億7,000万ドルで買収しましたが、中核品だったENPP1欠損症向けBMN 401は2026年8月に開発中止となりました。経緯とENERGY 3試験の結果は、BioMarinによるBMN 401開発中止の記事で確認できます。

今回の資産取得により、希少疾患領域の臨床開発や事業開発に関する動向にも新たな更新が加わります。ただし、BioMarinはALE1の開発体制や人員配置について具体的な内容を示していません。

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