承認・薬事 J&JのIMAAVY、温式自己免疫性溶血性貧血でFDA初承認を取得
Johnson & Johnson（J&J）は2026年8月24日、抗FcRn抗体IMAAVY（一般名：nipocalimab-aahu、ニポカリマブ）が、温式自己免疫性溶血性貧血（wAIHA）の治療薬として米食品医薬品局（FDA）の承認を...
希少疾患
承認・薬事 
承認・薬事 CapricorのDMD治療薬deramiocel、FDAが審査期限を11月へ延長
Capricor Therapeuticsは2026年8月24日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象に開発している細胞治療deramiocel（CAP-1002）について、米食品医薬品局（FDA）が審査期限を8月22日から11月...
研究・開発 REGENXBIOの遺伝子治療RGX-121、脊椎の腫瘤確認でFDAが治験を一時停止
REGENXBIOは2026年8月24日、ムコ多糖症II型（MPS II、ハンター症候群）を対象とする遺伝子治療RGX-121（clemidsogene lanparvovec）について、米食品医薬品局（FDA）が治験を一時停止する措置を講...
資金調達 Amylyx、GLP-1受容体拮抗薬avexitideの上市準備へ5億ドルを調達
Amylyx Pharmaceuticalsは2026年8月19日、普通株式1,409万株を売り出し、約5億ドルを調達すると発表しました。GLP-1受容体拮抗薬avexitideについて、年末までのFDA申請と2027年の上市を想定し、製造...
承認・薬事 リジェネロンのFOP治療薬Pasatruが米FDA承認、第3相OPTIMA試験結果と日本申請も計画
米Regeneron Pharmaceuticalsは2026年8月19日、成人の進行性骨化性線維異形成症（FOP）を対象とするPasatru（一般名：garetosmab-grts）が、米食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表しまし...
企業・経営 LEO Pharma、田辺ファーマのデルシメラゴン全権利を最大4.35億ドルで取得
田辺ファーマは2026年8月18日、EPPおよびXLP向けに開発中のデルシメラゴン（MT-7117）について、世界の開発・販売権を含むすべての権利をLEO Pharmaへ譲渡する契約を締結したと発表しました。対象薬は6月30日に米FDAへN...
企業・経営 BioMarin、Alesta買収で低ホスファターゼ症の経口薬候補ALE1を獲得
BioMarin Pharmaceuticalは2026年8月18日、Alesta Therapeuticsを買収する最終契約を締結したと発表しました。契約一時金は2億7,500万ドルで、開発および規制上のマイルストーン達成に応じて最大2億...
企業・経営 Sangamo Therapeuticsのファブリー病遺伝子治療をPTCが最大2億1,100万ドルで取得
Sangamo Therapeuticsは2026年8月12日、ファブリー病遺伝子治療「isaralgagene civaparvovec（ST-920、isa-vec）」の取得者として、PTC Therapeuticsを選定したと発表しま...
研究・開発 Vaderis Therapeutics、遺伝性出血性毛細血管拡張症対象でengasertib（VAD044）の国際第III相試験を開始
遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）治療薬engasertib（VAD044）の国際第III相HEROIC試験が開始。試験設計、先行試験の鼻出血データ、Vaderisによる1億5,200万ドルの資金調達と競合開発状況を解説します。
企業・経営 Mereo、AATD関連肺疾患治療候補アルベレスタットについて米国で提携
Mereo BioPharmaとSentynlが、アルベレスタットのAATD関連肺疾患における米国商業化権などを対象に最大4億7,500万ドルで契約。対価の内訳、第II相試験結果、2027年初頭に予定される第III相開発を解説します。