リジェネロンのFOP治療薬Pasatruが米FDA承認、第3相OPTIMA試験結果と日本申請も計画

米Regeneron Pharmaceuticalsは2026年8月19日、成人の進行性骨化性線維異形成症（FOP）を対象とするPasatru（一般名：garetosmab-grts）が、米食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表しました。

承認された効能は、新たな異所性骨化（HO）病変の形成と、医師評価による疾患フレアの抑制です。

米国で承認されたFOP治療薬としては2剤目となります。本記事では、承認対象、第3相OPTIMA試験の数値、安全性、日本を含む今後の申請予定を取り上げます。

リジェネロンのFOP治療薬PasatruがFDA承認を取得した対象と第3相OPTIMA試験結果

Pasatruは、FOPで異常なシグナルを生じさせるアクチビンAを中和する完全ヒトモノクローナル抗体です。

今回の承認では、活動性FOPを有する成人63人が参加したOPTIMA試験の結果が根拠となりました。

対象は成人のFOP患者です。推奨開始用量は10mg/kgを4週間に1回、60分かけて静脈内投与する設定で、忍容性に問題がある場合は3mg/kgへ減量できます。

リジェネロンによると、患者の移動負担を考慮し、適切な場合には在宅での点滴投与も可能です。なお、小児における安全性と有効性は現時点で確立していません。

OPTIMA試験では、Pasatru 10mg/kg群23人、3mg/kg群19人、プラセボ群21人に無作為に割り付け、56週間投与しました。

主要評価項目は、低線量全身CTで確認された新規HO病変数です。

新規HO病変は、プラセボ群と比べて10mg/kg群で90％、3mg/kg群で94％減少しました。

両用量で主要評価項目を達成した一方、医師評価による疾患フレアは10mg/kg群で88％減少し、3mg/kg群の15％減少は統計学的に有意ではありませんでした。

承認用量を読む際の要点

新規HO病変では両用量が減少を示しましたが、医師評価によるフレアでは用量間に差があり、10mg/kgが推奨開始用量に設定されています。

一方、患者自身が報告したフレアを経験した患者割合では、Pasatru群とプラセボ群の間に有意差が認められませんでした。（出典：FDA「FOPに対する2剤目の治療薬承認」）

米国承認後は、安全性情報の蓄積に加え、欧州と日本での申請、小児・青年患者を対象とする開発が次の予定となります。

成人患者の10％以上に報告された主な副作用は、膿瘍、ざ瘡、多毛、眉毛・まつ毛の脱毛、口腔潰瘍、鼻出血、毛包炎、爪周囲炎、発疹です。

また、胎児毒性、治療や入院を要する皮膚・軟部組織感染症、医学的処置を必要とする鼻出血について警告が設定されました。

妊娠可能な患者には、投与期間中および最終投与後6カ月間の避妊が求められます。

56週時点の重篤な治療下発現有害事象は、10mg/kg群で2人、3mg/kg群で1人、プラセボ群で2人に認められました。長期投与時の情報は、延長試験と承認後データで引き続き収集されます。

欧州では承認申請が審査中です。日本では厚生労働省から希少疾病用医薬品の指定を受けており、リジェネロンは今後の承認申請を計画しています。

ただし、国内申請の時期や販売体制は公表していません。

さらに、小児・青年FOP患者を対象とする第3相OPTIMA 2試験を2026年中に開始する予定です。

月1回の静脈内投与を長期間続けた場合の身体機能、生活の質、安全性に関するデータも今後の確認項目となります。

希少疾患領域での開発や上市準備に伴い、希少疾患に詳しい開発・薬事人材の動向も関連する実務領域となります。

Pasatruは2026年8月19日、成人FOP患者における新規HO病変と医師評価による疾患フレアの抑制を目的としてFDA承認を取得しました。

OPTIMA試験では、新規HO病変がプラセボ群の19病変に対して10mg/kg群で2病変、3mg/kg群で1病変でした。推奨開始用量は10mg/kgを4週間に1回静脈内投与する設定です。

今後は、欧州での審査、日本を含む各国での申請、小児・青年患者を対象とするOPTIMA 2試験が予定されています。（出典：Regeneron「Pasatru FDA承認発表」）

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