研究・開発 REGENXBIOの遺伝子治療RGX-121、脊椎の腫瘤確認でFDAが治験を一時停止
REGENXBIOは2026年8月24日、ムコ多糖症II型（MPS II、ハンター症候群）を対象とする遺伝子治療RGX-121（clemidsogene lanparvovec）について、米食品医薬品局（FDA）が治験を一時停止する措置を講...
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研究・開発 
承認・薬事 リジェネロンのFOP治療薬Pasatruが米FDA承認、第3相OPTIMA試験結果と日本申請も計画
米Regeneron Pharmaceuticalsは2026年8月19日、成人の進行性骨化性線維異形成症（FOP）を対象とするPasatru（一般名：garetosmab-grts）が、米食品医薬品局（FDA）の承認を取得したと発表しまし...
企業・経営 LEO Pharma、田辺ファーマのデルシメラゴン全権利を最大4.35億ドルで取得
田辺ファーマは2026年8月18日、EPPおよびXLP向けに開発中のデルシメラゴン（MT-7117）について、世界の開発・販売権を含むすべての権利をLEO Pharmaへ譲渡する契約を締結したと発表しました。対象薬は6月30日に米FDAへN...
研究・開発 RedxとSkyeが合併契約、抗線維化薬開発へ1.25億ドル調達
Redx PharmaとSkye Bioscienceは2026年8月14日、両社を統合する最終契約を締結したと発表しました。合併後の会社はFibrx TherapeuticsとしてNASDAQに上場し、線維狭窄型クローン病を対象とするRX...
企業・経営 Mereo、AATD関連肺疾患治療候補アルベレスタットについて米国で提携
Mereo BioPharmaとSentynlが、アルベレスタットのAATD関連肺疾患における米国商業化権などを対象に最大4億7,500万ドルで契約。対価の内訳、第II相試験結果、2027年初頭に予定される第III相開発を解説します。
研究・開発 ラキュタマブの皮膚T細胞リンパ腫第Ⅲ相試験、Sobiと提携
Innate PharmaとSwedish Orphan Biovitrum（Sobi）は2026年8月10日、抗KIR3DL2抗体ラキュタマブの開発・販売に関する戦略的提携を発表しました。Innateは皮膚T細胞リンパ腫を対象とする第Ⅲ相...
研究・開発 真性多血症のdivesiran、siRNA治療薬で第II相達成
真性多血症を対象とするdivesiran siRNA治療薬が第II相SANRECO試験の主要評価項目を達成。奏効率88％、瀉血回数、安全性、12週間隔投与の結果と2027年上半期に予定される第III相試験を解説します。