OcugenがOCU400の地域別導出を拡大、2027年に第III相結果

米Ocugenは2026年11月10日、網膜色素変性症（RP）向け遺伝子治療OCU400について、豪Celairis Therapeuticsとオーストラリア、ニュージーランド、ASEAN諸国を対象とする独占商業化ライセンス契約を締結したと発表しました。

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契約一時金と開発・マイルストーン支払いは最大710万ドルで、純売上高に対するロイヤリティと粗利益の分配も設定されています。

Ocugenは10月13日にも、中東・北アフリカ地域でRoots Pharmaceuticalと最大2億5,900万ドルの契約を締結しています。

地域別の導出先を拡大する一方、OCU400の第III相liMeliGhT試験では2027年第1四半期にトップライン結果を公表する予定です。

OCU400の地域別独占ライセンス契約

Ocugenは、開発中のmodifier gene therapy（遺伝子修飾型治療）OCU400について、地域別のライセンス契約を通じて海外市場での商業化体制を構築しています。

2026年11月までに韓国、中東・北アフリカ、オーストラリア・ニュージーランド・ASEANの3地域で提携を進めました。

Celairisとの契約条件と権利範囲

11月10日に発表された契約では、Celairis Therapeutics Holdingsがオーストラリア、ニュージーランド、ASEAN加盟国におけるOCU400の独占商業化権を取得しました。

Celairisは対象地域での規制当局への申請、市場アクセス、商業化を担当します。

Ocugenが受け取る契約一時金と開発・マイルストーン支払いの合計は最大710万ドルです。

このうち610万ドルは契約一時金および2027年第1四半期に予定されるOCU400のトップライン結果に関連しています。契約一時金のみの金額は個別に示されていません。

さらに、Ocugenは対象地域での純売上高に対して1桁台後半の料率によるロイヤリティを受け取り、OCU400の純売上高から生じる粗利益の50%を取得する契約です。

両社はOcugenがOCU400を製造・供給するための供給契約を別途締結する見通しですが、11月10日時点の発表では締結予定とされています。

Celairisは地域の承認取得および市場アクセスを担う一方、Ocugenは製品供給と製品売上に連動した収益を確保する構造です。対象地域での申請は、米国などにおける今後の規制申請に続く計画とされています。

（出典：Ocugen「Ocugen and Celairis Therapeutics Enter into Exclusive License Agreement for OCU400 in Australia, New Zealand, and ASEAN」2026年11月10日）

Rootsとの最大2億5,900万ドル契約

Ocugenは2026年10月13日、Roots Pharmaceutical Company WLLと中東・北アフリカ地域におけるOCU400の独占ライセンス契約を締結しました。

米国証券取引委員会（SEC）に提出した2026年第3四半期のForm 10-Qによると、Rootsに付与された権利はサブライセンス不可の独占的商業化ライセンスです。

契約では、一時金と規制・開発マイルストーン支払いが合計最大400万ドル、販売マイルストーン支払いが最大2億5,500万ドルとされています。

Ocugenはこれに加えて、対象地域の純売上高の22%をロイヤリティとして受け取ります。

最大2億5,900万ドルは契約一時金ではなく、開発・規制・販売に関する条件達成を前提とした支払いを含む総額です。

将来の販売実績に応じたロイヤリティは別途設定されており、契約総額が確定収入を意味するものではありません。

OcugenとRootsは同日に商業供給契約も締結しており、OcugenがOCU400の製造・供給を担当します。今回のCelairis契約と異なり、Rootsとの供給契約は締結済みです。

（出典：Ocugen「Form 10-Q, September 30, 2026」Note 17 Subsequent Event、Ocugen「2026年第3四半期決算・事業進捗発表」2026年11月4日）

第III相試験とグローバル開発戦略

OCU400は、網膜色素変性症を対象とする開発段階の遺伝子治療です。

Ocugenは第III相試験の結果取得と主要市場での承認申請を計画する一方、地域別パートナーを通じて米国外の商業化準備を進めています。

liMeliGhT試験と2027年の申請計画

OCU400は、核内受容体転写因子NR2E3を利用したmodifier gene therapyです。Ocugenは、特定の原因遺伝子変異を直接置換・修復する従来型の遺伝子治療とは異なり、複数の遺伝子ネットワークに作用することで、原因変異の異なる網膜色素変性症患者への適用を目指しています。

第III相liMeliGhT試験では140例の登録が完了しています。試験はOCU400投与群と無治療対照群を2対1で割り付けるランダム化比較試験で、主要評価項目は12カ月時点のLDNA（Luminance Dependent Navigation Assessment）による機能的視覚の変化です。

LDNAは異なる照度条件での移動能力を評価する検査で、ベースラインからの改善を検証します。

Ocugenはトップライン結果を2027年第1四半期に公表し、その後、米国食品医薬品局（FDA）に生物学的製剤承認申請（BLA）を提出する計画です。

欧州における販売承認申請（MAA）も予定しており、地域別ライセンス先による申請はこれらに続く見通しです。

製造面では、OCU400の工程性能適格性評価（PPQ）バッチを完了したと発表しています。PPQは商業生産工程の再現性などを確認する工程であり、同社は米国BLAと将来の商業供給を支える準備の一環と位置付けています。ただし、第III相試験の有効性と安全性の最終的な評価は今後の結果に依存します。

（出典：Ocugen「OCU400第III相liMeliGhT試験の登録完了」2026年、Ocugen「Celairisとの独占ライセンス契約」2026年11月10日）

既存提携とバハマでの規制対応

Ocugenは以前から韓国のKwangdong PharmaceuticalとOCU400の地域別ライセンス契約を締結しています。

Rootsは2件目、Celairisは3件目の地域別パートナーとなり、OCU400の商業化権の地域的な分担が進んでいます。

これらの契約とは別に、Ocugenは2026年9月25日、バハマのLongevity and Regenerative Therapies BoardからOCU400について暫定承認と優先指定を取得したと発表しました。

現地のGlobal Alliance for Regenerative Medicine（GARM）と協力し、患者管理および治療施設の準備を進めています。

バハマでの措置は、最終承認後に拡大アクセスプログラムを通じてOCU400を患者に提供する計画に関するものです。

米国FDAによるBLA承認とは異なり、2026年11月4日の発表では、バハマでの最終承認と2026年末にも始まる可能性がある患者登録に向けた準備段階とされています。

Ocugenは2026年9月30日時点で、現金・現金同等物・拘束性預金・短期投資の合計8,460万ドルを保有し、2028年までの事業資金を確保できるとの見通しを示しています。

OCU400に加え、Stargardt病向けOCU410ST、地図状萎縮向けOCU410の後期臨床開発も継続しています。

（出典：Ocugen「バハマでのOCU400暫定承認・優先指定」2026年9月25日、Ocugen「2026年第3四半期決算・事業進捗発表」2026年11月4日）

まとめ｜OcugenがOCU400の地域別導出を拡大、2027年に第III相結果

参照資料

• Ocugen：CelairisとのOCU400独占ライセンス契約（2026年11月10日）
• Ocugen：2026年第3四半期決算・事業進捗発表（2026年11月4日）
• Ocugen：2026年第3四半期Form 10-Q（SEC）
• Ocugen：OCU400第III相liMeliGhT試験の登録完了発表（2026年）
• Ocugen：バハマにおけるOCU400暫定承認・優先指定（2026年9月25日）

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