遺伝子治療

研究・開発

REGENXBIOの遺伝子治療RGX-121、脊椎の腫瘤確認でFDAが治験を一時停止

REGENXBIOは2026年8月24日、ムコ多糖症II型(MPS II、ハンター症候群)を対象とする遺伝子治療RGX-121(clemidsogene lanparvovec)について、米食品医薬品局(FDA)が治験を一時停止する措置を講...
企業・経営

Sangamo Therapeuticsのファブリー病遺伝子治療をPTCが最大2億1,100万ドルで取得

Sangamo Therapeuticsは2026年8月12日、ファブリー病遺伝子治療「isaralgagene civaparvovec(ST-920、isa-vec)」の取得者として、PTC Therapeuticsを選定したと発表しま...