カプリコア、DMD治療薬デラミオセルの申請を上肢機能中心に修正

カプリコア・セラピューティクスは2026年8月13日、DMD治療薬デラミオセルについて、上肢骨格筋機能に焦点を移したBLA修正申請をFDAへ提出する方針を明らかにしました。

FDAは修正内容を審査し、8月22日に設定されていた審査期限を延長する意向を示したと同社は説明しています。

今回の発表で焦点となるのは、HOPE-3試験の主要評価項目と心機能データをどう位置付け直すかです。

FDA諮問委員会の投票結果、統計解析の変更点、追加される長期データ、今後の事業活動を確認します。

DMD治療薬デラミオセルのFDA申請は何が変わるのか

従来の申請はDMDに伴う心筋症を対象としていました。カプリコアは今回、HOPE-3試験で主要評価項目に設定した上肢機能を中心に、申請内容を変更します。

FDA諮問委員会の投票結果

2026年7月29日のFDA諮問委員会は、DMD心筋症に対する有効性の十分な証拠が示されたかとの質問に、賛成3票、反対9票で回答しました。ただし、投票対象はHOPE-3試験の主要評価項目やデラミオセル全体のベネフィット・リスクではありません。

同社によると、上肢機能に関する別の討議では、試験結果を方向性として支持する意見が示されました。諮問委員会の勧告は拘束力を持たないものの、今回の修正申請では審議対象だった適応と主要評価項目の違いが重要な論点になります。

審査期限は延長される見通し

カプリコアは、FDAが修正申請の審査に応じ、現行の審査期限を延長する用意があると説明しました。ただし、延長後の新たな期限や、再度の諮問委員会開催については公表されていません。

また、FDAは2026年7月にBIMO査察を実施し、Form 483で1件の指摘事項を通知しました。同社は回答を提出しており、FDAからの返答を待っている段階です。審査状況の詳細は、カプリコアの2026年第2四半期発表で確認できます。

DMD治療薬デラミオセルのHOPE-3試験結果と今後の審査

修正申請の根拠となるHOPE-3試験では、上肢機能で統計学的有意差が示されました。一方、心機能の評価値は統計モデルの変更によって修正されています。

PUL 2.0で有意差

HOPE-3試験では、PUL 2.0で評価した上肢機能低下の進行について、デラミオセル群に有利な平均差4.55％、p値0.029を記録しました。カプリコアは、この主要評価項目が今回の申請変更の中心になるとしています。

一方、全DMD患者を対象とした左室駆出率の群間差は、速報時の2.4ポイント、p値0.04から、1.8ポイント、p値0.09へ変更されました。査読とFDAとの協議を通じ、治験総括報告書の統計モデルに問題が確認され、盲検解除前の統計解析計画へ戻したためです。

製造と開発計画への影響

サンディエゴのGMP製造施設は稼働中で、承認された場合の初期供給に対応できる状態です。ただし、規制上の見通しが明確になるまで、商業化準備は減速します。

欧州と日本では規制当局との協議を開始しました。一方、若年DMD患者やベッカー型筋ジストロフィーへの開発拡大は米国の審査経路に連動させ、デラミオセル以外の開発計画は当面保留としています。

DMD治療薬デラミオセル、FDA修正申請で承認へのまとめ

発表済みの動きは、上肢機能を中心とするBLA修正、24カ月延長データの追加、既存データの再解析です。

今後は、FDAが設定する新たな審査期限、BIMO査察への回答、修正後の適応範囲が焦点となります。デラミオセルは2026年8月13日時点で治験段階にあり、いずれの適応でも承認されていません。