デュシェンヌ型筋ジストロフィー

承認・薬事

CapricorのDMD治療薬deramiocel、FDAが審査期限を11月へ延長

Capricor Therapeuticsは2026年8月24日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)を対象に開発している細胞治療deramiocel(CAP-1002)について、米食品医薬品局(FDA)が審査期限を8月22日から11月...
承認・薬事

カプリコア、DMD治療薬デラミオセルの申請を上肢機能中心に修正

DMD治療薬デラミオセルについて、カプリコアがFDAへ提出するBLA修正方針を解説。HOPE-3試験の上肢機能データ、心機能解析の変更、FDA諮問委員会の投票結果、今後の審査予定をまとめます
研究・開発

BioMarin、BMN401開発中止|第3相結果と買収への影響

BioMarinがBMN 401の開発中止を発表。ENPP1欠損症を対象とした第3相ENERGY 3試験の主要・副次評価項目、Inozyme Pharma買収への影響、今後確認すべき公表事項を製薬業界向けに解説