BioMarin Pharmaceutical社は11月24日、FDAからRoctavian（valoctocogene roxaparvovec）の諮問委員会招集の意向なしとの通知を受けたことを明らかにしました。BioMarin社によると、FDAは、同社の血友病A遺伝子治療薬Roctavian承認に向けた2度目の諮問委員会を開催し、外部のアドバイザーから意見を求める予定でしたが、日程についての指定がなかったということです。
最近になりFDAより「さらなる検討の結果、現時点では諮問会議を招集する予定はない」ことを告げられたということです。この通知は、FDAがuniQure社/CSL社による血友病Bの遺伝子治療薬Hemgenix（etranacogene dezaparvovec）を承認した翌日に発されました。同治療薬の価格は350万ドルとなり、治療は一回の点滴で済むということです。
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承認の可能性高まる？
モルガン・スタンレー社のアナリストは、FDAがHemgenixを承認したことは、BioMarin社のRoctavianにとっても「ポジティブ」な意味合いがあると述べ、「FDAは（Roctavianの）審査に時間をかける中で（諮問委員会招集の）必要性がないこと判断したと考えられる」と指摘し、今回の諮問委員会の中止は承認の可能性の高まりを意味するかもしれない、と述べました。
BioMarin社のグローバル研究開発長のHank Fuchs氏は、「生物製剤承認申請審査はダイナミックなプロセスであり、FDAの継続的な関与に感謝しています」と述べ、「当社の申請審査にあたり、今後もFDAとのさらなる対話に期待しています」と付け加えました。同社はまた今後数週間のうちに、予定通りFDAによるカリフォルニア州の同社の遺伝子治療製造施設の査察は実施される見込みであるとも述べました。
BioMarin社は今年10月、FDAにRoctavianの2度目の承認申請を行った直後、全世界の従業員の約4％に当たる約120人を解雇すると発表しました。BioMarin社は、2020年にFDAより同治療薬の持続性に関する長期データ提出を求められ、現時点では承認しないとする CRLを受け取っています。
審査延長の可能性
BioMarin社は11月初め、FDAがRoctavianの第3相GENEr8-1試験の今後3年分のデータを提出するよう求めたことを明らかにし、FDAがこの試験結果の提出を重要な修正とみなした場合、現在の目標期日である2023年3月31日を超えて審査を延長する可能性があると述べています。
一方EUでは、Roctavianは今年8月に承認されています。その数週間後には、Roctavianの第3相試験に参加している患者の中からB細胞性急性リンパ性白血病と診断された例が出たことから、BioMarin社はRoctavianとの関連性があるとは考えられないとしつつも、関連性の調査をしていることを明らかにしています。
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