Sangamo Therapeuticsのファブリー病遺伝子治療をPTCが最大2億1,100万ドルで取得

Sangamo Therapeuticsは2026年8月12日、ファブリー病遺伝子治療「isaralgagene civaparvovec（ST-920、isa-vec）」の取得者として、PTC Therapeuticsを選定したと発表しました。PTCは契約完了時に1億1,100万ドルを支払い、2026年第4四半期にFDAへのBLA提出を完了する計画です。

今回の取引は、Sangamoがチャプター11の手続き下で実施した資産競売によるものです。取引条件、STAAR試験の結果、承認申請と資産売却の日程を確認します。

Sangamo Therapeuticsのファブリー病遺伝子治療をPTCが競売で取得

Sangamoの競売では、PTCがファブリー病プログラムの落札者となりました。取得対象は、単回投与型のAAV遺伝子治療として開発されているST-920です。

PTCによる取得対価は契約一時金と承認マイルストーンを合わせて最大2億1,100万ドル

PTCが支払う対価は、契約完了時の現金1億1,100万ドルと、最大1億ドルの条件付きマイルストーンです。

マイルストーンは、FDAの迅速承認取得時に8,000万ドル、通常承認または完全承認の取得時に2,000万ドルという構成になっています。

Sangamoの発表では、競売全体で契約完了時に約1億6,355万ドルを受け取る予定です。

内訳にはPTCの支払額に加え、Eli Lillyによる5,000万ドルの技術・プログラム取得と、機器などの売却額255万ドルが含まれます。

ST-920は不足する酵素の長期的な産生を目的とする単回投与型AAV遺伝子治療

ST-920は、ファブリー病で不足するα-ガラクトシダーゼAの長期的な産生を目的とした遺伝子治療です。FDAからRMAT、希少疾病用医薬品、Fast Trackの各指定を受けています。

PTCによると、STAAR試験では試験開始時に酵素補充療法を受けていた参加者全員が同療法を中止しました。最初に投与された患者では、α-ガラクトシダーゼA活性の上昇が最長4.5年間維持されたとしています。

なお、こうした効果の持続性と安全性に関する記述は、現時点では企業が公表した臨床試験データに基づくものです。（出典：PTC Therapeutics「ST-920取得に関する発表」）

Sangamo TherapeuticsとPTCが進めるファブリー病遺伝子治療の承認申請日程

今後の主な確認点は、BLAの残るモジュールの提出、資産取得の完了、迅速承認後に必要となる検証データです。

STAAR試験で得られた52週時点のeGFRスロープを迅速承認申請に使用

第I／II相STAAR試験では、投与を受けた32人の52週時点における年間平均eGFRスロープが1.965mL/min/1.73㎡/年でした。

PTCは、腎機能に加えて心機能や生活の質にも良好な影響を示すデータが得られたと説明しています。

迅速承認申請では52週時点の年間eGFRが中間臨床評価項目として使われます。一方、104週のSTAAR試験結果は、通常承認を支える検証的エビデンスとして提出される計画です。

ST-920のBLA提出完了とPTCによる資産取得は2026年後半を予定

非臨床および臨床モジュールは、ローリングBLAの一部としてすでに提出されています。

残るCMCパッケージは2026年第4四半期に提出される予定で、PTCは同年中のBLA完了後、承認された場合には2027年の上市を想定しています。

ただし、資産取得には最終契約、デラウェア州連邦破産裁判所の承認、反トラスト審査などが必要です。PTCとの取引は2026年第3四半期後半または第4四半期前半の完了が見込まれています。

Sangamoはこのほか、慢性神経障害性疼痛のST-503、血友病Aのgiroctocogene fitelparvovec、細胞治療および制御性T細胞関連資産への提案を引き続き募る方針です。（出典：Sangamo Therapeutics「競売の落札者選定に関する発表」）

Sangamo Therapeuticsのファブリー病プログラムを取得するPTCの取引条件と今後の予定