アネクソン社は、同社が開発中の地理的萎縮症（GA）治療薬ANX007が第2相臨床試験の主要評価項目で失敗したとし、5月24日の時間外取引で23％近く株価が下落しました。
ANX007は、C1qの球状頭部群を特異的に認識するフラグメント抗体で、古典的な補体カスケードを機能的に阻害します。アネクソンは、主要評価項目である12ヶ月後のGA病変面積の偽薬との平均変化率は、統計的有意差に達しなかったと述べています。
同社は、ANX007が視覚機能の維持に貢献したことを示すデータに注目した。ANX007を毎月投与した患者と隔月投与した患者の12カ月間のデータでは、最高矯正視力（BCVA）に基づく視力低下が抑制されたことが示されたとしています。月1回投与群では、15文字の視力低下のリスクが72％減少し、隔月投与群では48％の減少が認められました。また、プールの結果、15文字以上の文字数減少のリスクは59％減少しました。
一方、同社は、ANX007は、月1回の治療でも隔月投与の治療でも、一般的に良好な忍容性を示したと述べています。ANX007の治療を受けた患者のうち、眼内炎の重篤な有害事象（SAE）が3件発生しましたが、これらは治療ではなく、硝子体内注射の手順に関連していると判断されました。また、治療関連と疑われる眼内炎症のSAEが3件発生しましたが、網膜血管炎との関連はありませんでした。また、網膜動脈閉塞のSAEが1件報告され、治療との関連が疑われましたが、これも網膜血管炎との関連はありませんでした。
「これらのデータは、12ヶ月の前向き臨床試験において、補体ベースの治療が視力低下を防ぐことを初めて示したものであり、ANX007の差別化された作用機序を裏付けるものです」と、同社は述べています。Loveは、ARCHERの結果に基づき、アネクソンは「ANX007をできるだけ迅速に患者さんに届けるための最適な道筋を決めるため、規制当局と協力する」予定であると述べました。
今年初め、FDAはアペリスファーマシューティカルズの標的C3阻害薬Syfovre（ペグセタコプラン pegcetacoplan）を加齢黄斑変性（AMD）に伴う地理的萎縮に対して承認しました。ペグセタコプランは、クラリベイトの2023年最も「注目するべき医薬品15選」にも選ばれ注目されています。一方、アステラス製薬が約59億ドルで買収を進めているアイベリック社は、地理的萎縮患者を対象にavacincaptad pegolを開発、同薬は現在、FDAで優先審査中で、8月19日までに決定される予定です。
参照
Annexon Topline Data from ARCHER Phase 2 Trial of ANX007 in (globenewswire.com)
あわせて読みたい
この記事へのコメントはありません。