研究・開発 Vaderis Therapeutics、遺伝性出血性毛細血管拡張症対象でengasertib（VAD044）の国際第III相試験を開始
遺伝性出血性毛細血管拡張症（HHT）治療薬engasertib（VAD044）の国際第III相HEROIC試験が開始。試験設計、先行試験の鼻出血データ、Vaderisによる1億5,200万ドルの資金調達と競合開発状況を解説します。
治験開始
研究・開発 
企業・経営 Mereo、AATD関連肺疾患治療候補アルベレスタットについて米国で提携
Mereo BioPharmaとSentynlが、アルベレスタットのAATD関連肺疾患における米国商業化権などを対象に最大4億7,500万ドルで契約。対価の内訳、第II相試験結果、2027年初頭に予定される第III相開発を解説します。
研究・開発 真性多血症のdivesiran、siRNA治療薬で第II相達成
真性多血症を対象とするdivesiran siRNA治療薬が第II相SANRECO試験の主要評価項目を達成。奏効率88％、瀉血回数、安全性、12週間隔投与の結果と2027年上半期に予定される第III相試験を解説します。