臨床開発段階別に新薬の価値をどう評価したか｜NPV分析の支援事例

新薬のライセンスアウトは、できるだけ早い時期に実施すれば有利とは限りません。開発を継続して臨床データを積み重ねれば、導出交渉で示せる価値が高まる可能性があります。一方、追加試験には費用と時間がかかり、失敗や競合品の先行上市というリスクも伴います。

本記事は、Insights4 Pharmaの運営責任者が実際に携わった、自己免疫疾患領域の新薬候補に関する海外市場性評価・導出戦略検討プロジェクトをもとにしています。早期導出と自社開発継続のどちらを選ぶかという社内の課題に対し、市場調査と価値評価を意思決定にどうつなげたのかを紹介します。分析全体の流れは、製薬業界の市場調査ケーススタディ｜新薬開発・市場性評価から意思決定までで解説しています。

実際の製薬企業プロジェクトに基づく支援事例です。企業名、製品名、非公開の市場予測値やライセンス契約条件は掲載していません。本シリーズは一つの案件を複数の分析テーマから紹介しています。

ケーススタディの背景｜早期導出か、自社開発継続か

海外展開を検討する中堅製薬企業が直面した課題

上記のように、今回の事業判断は国内の自社販売を前提としつつ、海外展開には製薬企業とのライセンス契約を活用するという構想の下で行われました。焦点は、導出の可否だけでなく、どこまで自社で開発を進めてから導出するかという時期の選択でした。

同社には自国以外の営業拠点がなく、海外の事業化に向けたパートナー選定と契約条件が重要でした。しかし、社内には「早期に導出すべき」という意見と、「リスクを取って自社で開発を続けるべき」という意見が併存していました。市場の大きさだけでなく、どの開発段階で外部パートナーへ引き継ぐことが合理的かを判断する必要があったのです。

早期ライセンスアウトと自社開発継続、それぞれのメリット・リスク

二つの選択肢は、追加投資、開発リスク、交渉に用いる臨床エビデンスの厚みという点で異なります。一般的な比較をまとめると次のようになります。

判断の観点	早期導出	開発継続後の導出
開発費負担	追加投資を抑えやすい	追加試験への投資が必要
臨床開発リスク	契約条件により移転・分担	自社が負担する部分が大きい
交渉時のデータ	現時点のデータに基づく	追加試験結果を提示できる可能性
時間と競争	パートナーの計画にも依存	開発期間延長・競合先行の可能性
経済的リターン	締結する契約条件に依存	価値向上の可能性と失敗リスクが併存

この表は導出戦略を検討するための一般的な整理であり、元案件の契約金額や交渉条件を示したものではありません。早期導出であっても開発リスクが完全に消えるとは限らず、契約の責任分担によって結果は異なります。

図1の見方：左側の早期導出は自社の追加負担を抑えやすい一方、交渉に利用できる臨床データは現時点のものに限られます。右側の開発継続は追加データによる価値向上を狙えるものの、費用、失敗リスク、上市遅延の可能性を自社でより多く負担します。どちらかが常に優れているという図ではありません。

調査の目的｜どのタイミングで導出することが価値最大化につながるのか

今回の調査で重要だったのは、現在の市場価値を一つの数字にすることだけではありません。追加開発によって得られる情報の価値、必要な投資、臨床試験失敗の可能性、競争環境が変わるリスクを並べ、複数の経営選択肢を比較できる材料を整えることでした。

市場調査だけでライセンス契約条件が確定するわけではありません。ただし、パートナー候補に開発品の市場機会を説明し、社内で投資継続の是非を検討するためには、一貫した前提条件と根拠が必要です。

市場調査と価値評価｜導出タイミングをどう分析したか

将来の競争環境と10年後の市場を予測する

導出時点を決めるには、追加開発を終える頃の市場がどのように変化するかを考えなければなりません。元案件では、コスト、剤形、競合数などの変動要因を組み合わせたシナリオ分析を用い、10年後の市場を検討しました。

調査結果では、バイオシミラーを含む価格競争と競合品の上市タイミングが重要な要因として浮上しました。競合品の開発が遅れれば機会が広がる可能性がある一方、自社品が後発になると評価は下がり得ます。市場予測の前提条件をどう設定したかは、10年後の医薬品市場をどう予測する？シナリオ分析のケーススタディで詳しく解説しています。

TPPと医師・KOL調査から潜在的な市場価値を評価する

開発初期には有効性や安全性などの製品特性が確定していません。そのため、元案件ではBase・Low・Highの3種類のTPPを作成し、それぞれの条件で市場性を評価しました。

医師・KOLを対象とする調査では、既存治療の課題、患者セグメント、治療選択要因、競合に対する強み・弱み、想定される価格などを把握しました。これらは、どのような臨床データを追加できれば製品の競争力を説明しやすくなるかを考える上で重要な判断材料です。TPPの設計はTPPが未確定の開発品をどう評価する？、医師の評価を市場性に結び付ける方法は医師・KOL調査で新薬の市場性をどう評価する？に分けて紹介しています。

売上予測・感度分析から開発継続のリスクを把握する

TPPと市場調査の結果から売上予測を構築した後、売上を大きく左右する要因を感度分析で特定しました。さらに、モンテカルロシミュレーションを使い、複数の不確実性が同時に動く場合の売上を、単一の予測値ではなく幅を持つ分布として示しました。

この段階で見たいのは「最も大きな売上はいくらか」だけではありません。競合品の上市が先行した場合、価格競争が激しくなった場合、TPPの実現水準が変わった場合など、開発を続ける間に起こり得る変化が市場価値に及ぼす影響を比較することです。詳しい評価方法は新薬の売上予測にリスクをどう織り込む？感度分析・モンテカルロ分析の事例を参照してください。

開発段階別NPVによって追加開発の価値を比較する

将来売上が大きく見込めても、そのまま現時点の開発品価値にはなりません。研究開発費、上市までの時間、臨床試験が成功するかどうかを考慮する必要があります。元案件では第I相、第II相、第III相の成功・失敗に応じたNPVを算出し、意思決定を支援しました。

追加試験の成功によって評価が高まる可能性がある一方、失敗すれば価値が低下し、支出済みの開発費も戻りません。また、開発期間が延びれば競合に先行されるリスクもあります。追加臨床データによって期待される価値上昇が、投資とリスクに見合うかが比較の中心になります。詳しくは開発品の価値をどう算出する？臨床開発段階別NPV評価のケーススタディに整理しました。

なお、開発品そのもののNPVと、実際にライセンス契約で得られる経済条件は同じではありません。契約一時金、マイルストーン、ロイヤルティ、費用分担なども交渉上の論点になり得ますが、元記事では具体的な条件は公表されていません。

図2の見方：市場シナリオや医師評価から得た前提条件を売上予測に反映し、感度分析で主要なリスクを確認したうえで、開発段階別の価値評価へつなげました。市場調査の結果を単独で採否判断に使うのではなく、複数の分析を共通の前提でつないだことが、この案件の特徴です。

調査結果と経営判断｜なぜ自社開発継続を選択したのか

市場調査によって明らかになった想定以上の潜在価値

一連の調査から、対象化合物にはクライアントの当初想定を上回る潜在的な価値があることが明らかになりました。これは一つの調査項目から得られた結論ではなく、将来の市場動向、3種類のTPP、医師・KOL調査、価格と競合を含むリスク分析、売上予測、価値評価を組み合わせた結果です。

実際の市場規模、導出予定価格、各TPPの評価額は公開されていません。本記事で示せるのは、総合的な分析によって開発計画を再検討する根拠が得られたという点です。

価格競争と上市タイミングが導出戦略に与えた影響

調査では、バイオシミラーを含む価格戦略と、競合品との上市時期の差が重要なリスク要因として示されました。元記事では、自社品が競合に先行して上市した場合の機会についても数値評価を行っていますが、その具体的な金額は公開されていません。

ここには導出タイミングの難しさがあります。追加臨床試験をすれば交渉時に示せるエビデンスが増える可能性があります。しかし、その間に市場環境が変わり、競合が先行してしまうこともあります。したがって、追加試験が有益かどうかは、データの増加だけではなく、試験に要する期間と市場機会の変化も合わせて判断する必要があります。

比較試験の追加を含む開発計画の見直し

最終的に提案されたのは、開発品を直ちに導出するのではなく、臨床開発計画に比較試験を組み入れるなどの変更を加え、自社で開発を進めてから導出する戦略でした。

比較試験の追加は、既存治療との違いをより明確に示すための一つの選択肢と考えられます。ただし、元記事には試験デザイン、対象患者数、費用、主要評価項目などは記載されていません。実際の試験目的や導出条件への寄与を断定することはできません。

本事例の重要な点は、市場性と開発リスクの分析を踏まえて、臨床開発計画そのものが見直されたことです。市場調査が単なる売上予測の報告にとどまらず、開発上の選択肢の比較へつながりました。

調査結果を使った社内コンセンサスの形成

当初は早期導出と開発継続の間で意見が分かれていましたが、調査結果が比較可能な共通資料となり、追加の臨床データを取得してから導出する方針について合意形成が進みました。支援の価値は、将来売上やNPVを算出するだけでなく、異なる立場の関係者が同じ条件を使って議論できるようになったことにもあります。

最終報告では、クライアント自身が終了後もパラメーターを変更できるExcelモデルも提供されました。これは、競合の開発状況や価格環境が変わった際にも、同じ前提と構造で予測を見直せるという点で実務上の価値があります。

図3の見方：社内で意見が分かれていた二つの選択肢を、将来市場の可能性、追加開発の負担、開発品の価値という共通の判断軸で比較しました。分析結果が社内合意形成の材料になった点は、数値予測を作成すること自体と同じくらい重要な成果です。図は実際の会議や発言を再現したものではありません。

ケーススタディから学ぶ｜新薬の導出タイミングを判断するポイント

ライセンスアウトの判断に必要な5つの視点

本事例を一般化すると、導出タイミングの判断には市場性、製品競争力、開発リスク、経済的価値、実行可能性の5つをまとめて検討する必要があります。

判断の視点	主な確認内容	導出タイミングとの関係
市場性	対象患者、アンメットニーズ、競合環境	追加開発後も市場機会が維持されるか
製品競争力	TPP、臨床的な差別化、医師の評価	追加データが評価向上につながるか
開発リスク	成功・失敗、追加投資、上市遅延	自社が負担できるリスクか
経済的価値	売上予測、NPV、契約条件の検討	追加投資に見合う価値増加が期待できるか
経営判断	資金力、開発能力、社内の合意	選択した戦略を実行できるか

実際の導出戦略では、これらの判断軸に明確な正解が一つだけあるわけではありません。資金の制約が強い企業では早期導出が合理的な場合があり、追加試験を実施できる開発体制と十分な市場機会がある場合には、開発継続を検討する余地が生まれます。

まとめ｜最適な導出タイミングは市場性と開発リスクの比較で判断する

このケーススタディでは、早期にライセンスアウトするのではなく、比較試験を開発計画に組み入れるなどして、自社開発を継続した後に導出する方針が選択されました。しかし、すべての開発品で同じ結論になるわけではありません。追加投資による価値向上と、試験失敗、上市遅延、価格競争といったリスクを比べることが不可欠です。

新薬のライセンスアウトで重要なのは、現在の評価額だけで判断せず、どの時点で、どの程度の追加エビデンスと引き換えに、どのリスクを負うかを明確にすることです。市場調査、売上予測、価値評価は、その比較と社内合意形成を支える情報基盤になります。プロジェクト全体の調査設計と各分析の位置付けは、製薬業界の市場調査ケーススタディ｜新薬開発・市場性評価から意思決定まででご覧いただけます。

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