TPP未確定の新薬候補をどう評価したか｜市場性評価の支援事例

開発品のTPP（ターゲットプロダクトプロファイル）が固まっていなくても、市場性評価を始めることは可能です。

重要なのは、未確定の製品特性を一つに決めつけず、複数の想定を比較できる形に整理することです。

自己免疫疾患領域の新薬候補を対象に、米国と欧州5か国で市場性を評価したプロジェクトを紹介します。

実際の調査ではBase・Low・Highという3種類のTPPを設定し、医師・KOLの評価と市場情報を組み合わせています。

プロジェクト全体の経緯は製薬業界の市場調査ケーススタディで確認できます。ここでは、TPPを用いた市場性評価にテーマを絞って解説します。

本記事は、Insights4 Pharmaの運営責任者が実際に携わった開発品の海外市場性評価・導出戦略検討プロジェクトの一部です。企業名、製品名、個別の調査結果などの機密情報は公開していません。

TPPが未確定の開発品で市場調査を実施する

TPPが確定していないと、医師の評価が比較しにくい理由

開発中の医薬品は、完成した消費財のように実物を使って評価してもらうことができません。そこで、有効性や安全性、投与方法などの想定を文章や数値で示すTPPを用います。

TPPの基本的な意味は「TPPとは？」の解説記事にまとめています。

例えば、有効性を高く想定した製品と、安全性に制約のある製品では、医師が考える処方対象や既存治療との位置付けが変わり得ます。

評価する製品像が回答者ごとに違えば、得られた回答の差が医師の判断によるものなのか、提示条件の違いによるものなのか分からなくなります。

したがって、開発品の特徴が未確定であっても、調査で提示する条件を具体化し、共通の基準で比較することが欠かせません。

調査の目的｜市場機会を示すとともに不確実性を残す

調査の狙いは、開発品に一つの売上予測を付けることではありませんでした。複数の製品像を比較し、どのような条件なら市場機会が生まれ、どの条件が開発上のリスクになるのかを把握することです。

調査設計｜Base・Low・Highの3つのTPPをどう使ったか

3種類のTPPを設定し、一つの製品像に依存しない評価を行う

実際のプロジェクトでは、製品特性の不確実性を扱うためにBase・Low・Highの3種類のTPPを作成しました。

いずれも現時点の知見から想定するプロファイルであり、臨床試験で結果が確認された製品ではありません。

TPP	元プロジェクトでの位置付け	市場性評価での役割
Base	現時点で想定できる基本的な製品特性	基準となる製品像の市場性を調べる
Low	現時点で最低限達成可能と想定する製品特性	製品特性が下振れした場合の受容性を検討する
High	現時点で想定できる最良の製品特性	製品特性が上振れした場合の市場機会を検討する

3種類を置くことで、開発品の価値を最初から一つの前提で固定せずに済みます。

例えばBaseでは差別化が難しくても、Highの特性が得られれば処方対象が広がる可能性があります。逆にLowの条件では、優先的に使用される患者群が限られるかもしれません。

医師に提示する条件をそろえる｜TPP比較表の作り方

TPPの比較では、評価項目の名称だけをそろえても不十分です。医師が同じ意味で理解できる表現を使い、各プロファイルで何が変わるかを明確にする必要があります。

以下は、有効性、安全性、投与方法を比較対象とする場合の説明用の設計表です。実際の開発品の機密データや試験結果を示すものではありません。

評価項目	Lowの提示例	Baseの提示例	Highの提示例
有効性	既存の主要治療と同程度と仮定	主要治療を上回る可能性を仮定	より明確な有効性差を仮定
安全性	使用上の制約が残ると仮定	想定範囲内の安全性と仮定	忍容性の改善を仮定
投与方法	投与負担が比較的大きいと仮定	標準的な投与負担と仮定	投与の負担が軽いと仮定

図2｜3つのTPPに共通して医師・KOLが評価する項目

実務では、各項目をできるだけ臨床上意味のある指標で表現し、前提となる患者集団や比較対象も明示します。

一方、仮定した特徴を開発品の確定した性能として見せないことも大切です。

元記事でも、TPPの作成時にはクライアントの合意を得ること、調査対象者が理解できる明確な表現とデータを使うことが重要だと説明されています。

調査を始める前の合意が、結果を解釈する際の共通基準になります。

TPPを競合治療と比較する際に押さえる条件

医師は開発品を単独で評価するわけではありません。日常診療で使用する治療薬や、今後登場する可能性のある新薬と比較して、どの患者に使う価値があるかを考えます。

例えば、有効性が改善しても投与上の負担が増えるなら、製品の評価は患者群によって変わる可能性があります。

逆に、既存薬で十分な効果が得られない患者群には、新しい治療選択肢が受け入れられる余地があります。

10年後の医薬品市場を予測するシナリオ分析のケーススタディでは、競争環境の時間的な変化を詳しく扱うシナリオ分析を詳しく解説しています。

医師調査から市場性評価へ｜3つのTPPが示した判断材料と示唆

米国・欧州5か国の一次調査と既存情報を組み合わせる

今回のプロジェクトでは、対象国で行う一次調査と、既存の資料・データを用いた二次調査を組み合わせています。

一次調査は医師やKOLなどの考えを確かめる役割を持ち、二次調査は市場・治療環境に関する前提を補います。

定性調査では評価の理由を掘り下げ、定量調査では設定した項目を一定の条件で比較できます。

インタビューの対象者選定や質問設計を詳しく知りたい場合は、Konovo協賛の定性調査・デプスインタビュー実践ガイドが参考になります。

医師・KOL調査で確認した評価項目

調査項目には、現在の治療実態、医療上の未充足ニーズ、患者セグメント、治療方針を決める要因、将来の治療の変化などが含まれます。

開発品の強みと弱み、想定価格、処方対象となり得る患者群も検討対象でした。

調査の観点	医師に確認する内容	市場性評価での使い道
治療実態	現在の治療方法と満たされていないニーズ	製品が必要とされる場面を把握
患者の分類	治療歴・病状などによる患者群の違い	処方対象となり得る患者群を検討
選択要因	治療法の選択で重視される条件	TPPのどの特徴が評価されるかを整理
競争力	既存治療と比べた強み・制約	市場での位置付けを検討
将来の治療	今後の治療の変化や競合の見通し	評価前提が変わる可能性を把握
価格	想定される価格の評価	需要予測の前提を検討

なお、医師・KOLの回答を市場性評価へ接続する詳しい考え方は、医師・KOL調査による開発品評価の実践事例で掘り下げています。

TPPの評価差を、処方対象と市場予測の仮定に結び付ける

3つのTPPで得た評価を比較する際は、「どの特性が評価されたか」と「どの患者群で使われ得るか」を分けて考えることが重要です。

製品全体への好意的な評価だけでは、販売可能性を直接説明できないためです。

例えば、あるプロファイルでは特定の患者群に限って評価され、別のプロファイルではより広い患者群が検討対象になるかもしれません。

評価対象となる患者群が変われば、市場予測で置く前提も変化します。ただし、医師の回答は将来の実際の処方実績を保証するものではありません。

図3｜TPP評価から市場性分析・開発戦略までのつながり

プロジェクトでは3つのTPPごとに市場性を評価し、売上予測にも展開しています。

売上に影響する要因の大きさや不確実性の扱いは、感度分析・モンテカルロ分析による新薬売上予測の事例で詳しく紹介します。

得られた示唆｜開発品の潜在価値を複数の条件で評価できた

調査結果から、クライアントが当初想定した以上の潜在的価値が開発品にあることが明らかになりました。

また、3種類のTPPそれぞれについて評価が行われ、価格競争や競合品の上市タイミングなどのリスクを検討する材料も得られています。

今回の調査では、異なる製品特性を前提とした評価が、開発品の総合的な価値判断に利用されています。

なお、最終的な開発方針はTPP評価だけで決まったわけではありません。

さらに、将来市場の見通し、売上の変動、開発投資と価値評価などを統合して検討されました。

開発段階別の価値評価は臨床開発段階別NPV評価のケーススタディ、導出の判断はライセンスアウトのタイミングを検討した事例にまとめています。

まとめ｜未確定のTPPを、比較可能な判断材料に変える

開発初期にTPPが確定していないことは、市場性評価を先送りする理由にはなりません。

Base・Low・Highのように複数の製品像を置き、調査対象者に同じ条件を提示することで、製品特性の違いを市場機会やリスクと結び付けて検討できます。

重要なのは、想定したTPPを確定した臨床結果と混同しないことです。

医師の評価を既存治療との比較や患者群の検討に接続し、仮定の限界を認識したうえで、開発戦略の判断材料として利用する必要があります。

今回の事例では、TPP評価に加えた総合的な市場調査が、追加の臨床開発を進めてから海外導出を行う方針と、社内での合意形成を支えました。

プロジェクト全体の流れは製薬業界の市場調査ケーススタディに整理しています。また、調査の企画や依頼先の検討にはInsights4 Pharmaの製薬市場調査ガイドをご利用ください。