研究・開発 REGENXBIOの遺伝子治療RGX-121、脊椎の腫瘤確認でFDAが治験を一時停止 REGENXBIOは2026年8月24日、ムコ多糖症II型(MPS II、ハンター症候群)を対象とする遺伝子治療RGX-121(clemidsogene lanparvovec)について、米食品医薬品局(FDA)が治験を一時停止する措置を講... 研究・開発