希少疾患
「希少疾患領域」でいま話題の製薬ニュースをまとめています。
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サレプタ社のDMD遺伝子治療薬 FDAが優先審査権を付与
サレプタ社、ロシュと共同開発の遺伝子治療薬SRP-9001がDMD患者を対象でFDAが優先審査対象に指定、来年5月29日に審査完了目標…
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Intellia社、CRISPR候補薬がHAEの「機能的治療法」を提供する可…
米インテリア社が、遺伝性血管性浮腫（HAE）対象として開発中の in vivoのCRISPR 遺伝子編集治療薬 NTLA-2002 の新たな第1/2…
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FDA、バイオジェンのトフェルセンのSOD1遺伝子変異ALSに対する審査をさ…
FDAは、SOD1遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者を治療するためのバイオジェンのトフェルセンの承認申請につい…
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大鵬薬品、FGFR阻害剤フチバチニブの肝内胆管がん対象でFDAから承認を発表…
大鵬オンコロジー、フチバチニブが肝内胆管がん対象でFDAから承認を取得したことを発表した。胆管がんは、米国では毎年約8,00…
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アミリックスのALS治療薬レリヴリオが米国FDAが承認。アイス・バケツ・チャ…
アミリックスのALS治療薬レリヴリオが米国FDAが承認した。これは、ALS対象とした寄付金を募るアイス・バケツ・チャレンジの資…
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Intellia社、HAEとATTRアミロイドーシスに対するCRISPR療法…
Intellia Therapeuticsは9月16日、全身投与のCRISPRベースの候補物質に関するHAEとATTRアミロイドーシスに対する2つの臨床試…
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GSK、貧血患者の骨髄線維症対象モメロチニブの承認申請をFDAが受理を発表
グラクソ・スミスクラインは、貧血患者における骨髄線維症の治療薬としてモメロチニブの新薬承認申請（NDA）がFDAに受理され…
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ブルーバード・バイオ、FDA承認で株価上昇。βサラセミア対象の遺伝子治療ベテ…
ブルーバード・バイオの遺伝子治療薬が米国で8月17日承認、このニュースをうけて株価は18%上昇。ベティセルはβサラセミア対象…
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ALS治療薬としてNurOwnをFDA申請を進める。BrainStorm社最…
BrainStorm社が8月15日、ALSを治療するための細胞療法NurOwnのFDA承認を申請する予定を発表した。NurOwnは、患者の間葉系幹細…
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アルジェニクス社のVYVGART 「欧州」で全身型重症筋無力症(gMG)の適…
アルジェニクス社は8月11日、抗アセチルコリン受容体抗体陽性の成人全身型重症筋無力症に対する標準治療への追加療法としてVY…
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ProQR社、生き残りをかけてAxiomer技術を用いたRNA編集プラットフ…
ProQR社は、年初眼疾患に対する臨床試験で失敗、今後は、リリー社とも昨年提携をしたAxiomer技術のRNA編集プラットフォームに…
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バイオジェンのトフェルセン、FDA承認申請を受理、審査へ。第３相VALOR試…
FDAが7月26日、バイオジェンのトフェルセンの承認申請を、第3相臨床試験の主要評価項目が未達成であったものの受理、審査へ入…
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筋萎縮性側索硬化症の新たな治療薬AMX0035、米で2022年下半期の承認に…
米国内で今年下半期に新薬として注目されているアミリックス社の筋萎縮性側索硬化症(ALS）対象の治療薬AMX0035が承認に一歩近…
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ブルーバードバイオ社の２つの遺伝子治療を米FDA諮問委員会が支持。リスクに勝…
ブルーバード・バイオの２つの遺伝子治療が、米国FDA諮問委員会から支持を得ました。6月9日10日それぞれ、効果はリスクを上回…
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ファイザーDMD遺伝子治療の第3相再開。23年後半の承認を目指すも上市競争は…
ファイザーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療のFDAによる臨床試験中断指示が解除、米国で最初の試験…
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ブルーバードバイオのβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」費用対効果最大210…
ブルーバードバイオ社の遺伝子治療ベティセル(beti-cel）は最大価格で210万ドルの費用対効果が得られるとの分析案をICERは4月…
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BioCryst社の補体絡み疾患治療薬BCX9930の第2相試験3つの被験者…
補体絡みの腎疾患や発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の患者へのD因子阻害剤BCX9930の第2相試験3つ・REDEEM-1, REDEEM-2, RE…
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寝たきりだった多系統萎縮症患者が脊髄刺激装置移植で歩けるようになった
立つと60秒もしないうちに失神に陥るため寝たきりだった48歳の多系統萎縮症の女性が姿勢に応じて脊髄を電気刺激する装置の移…
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アルナイラム社のATTRアミロイドーシス治療薬のFDA承認審査遅れる。新施設…
アルナイラム社は４日、FDAによるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーを対象として承認申請中のRNA 干渉…
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アミリックスのALS治療薬候補のAMX0035のさらなるデータ提出を米FDA…
筋萎縮性側索硬化症を対象に21年末から優先審査が進められているアミリックスのAMX0035ですが、3月のFDA諮問委員会では、進行…
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Amylyx社のALS薬AMX0035承認申請の拠り所のPh2結果をFDAが…
［BioToday 3月29日］進行中のPh3試験完了を待たずに筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬AMX0035を承認申請することを米国FDAは確か…
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BiogenとIonisがPh1試験で無効だったALS薬BIIB078の開発…
［BioToday 3月29日］BiogenとIonisの筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬BIIB078 (IONIS-C9Rx) がPh1試験で成果を残せず開発中止が…
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Googleがスマートフォンで心臓や目の不調を検出する取り組みを発表
［BioToday 3月25日］ スマートフォンのセンサーを利用して心臓や目の不調を検出する取り組みをGoogleが発表しました。 (3 段…
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アルジェンクスのgMG治療薬Vyvgartの皮下投与型がフェーズIIIに成功…
アルジェンクス社（argenx）が、皮下投与版を全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象としたVyvgart（efgartigimod alfa-fcab）…
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LogicBio社のLB-001遺伝子治療について、2つ目の重篤な有害事象を…
ロジックバイオ・セラピューティクス（LogicBio Theraputics）が、2月2日、同社のAAVゲノム編集療法LB-001のメチルマロン酸血…
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ファイザーとOPKO社、週1回投与型成長ホルモン治療薬にFDAがCRLを発行…
ファイザーとOPKO社が1月21日、成長ホルモン欠乏症の小児患者を対象とした週1回投与の治験薬、ソムアトロゴンの申請に関してF…
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サノフィ、Exscientiaと提携。AIを活用してがんや免疫疾患の治療薬を…
サノフィとExscientia社は１月７日、ExscientiaのAIベースのプラットフォームを活用して、がんと免疫性疾患において最大15の…
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バイオジェン、Ionis社SMA治療候補薬BIIB115の完全ライセンスを取…
バイオジェン社が、Ionis社の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬候補薬BIIB115の、全世界を対象としたロイヤリティー支払い付き独占…
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Avrobio社ファブリー病遺伝子治療の開発優先順位下げる発表。株価35％も…
Avrobio社が、ファブリー病への開発プログラムの優先順位を下げ、代わりにライソゾーム病をはじめとする他のプログラムに焦点…
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ガラクトース血症対象AT-007の米国申請をアプライド社が延期。株価31％下…
アプライド・セラピューティクスは、ガラクトース血症治療薬候補薬、アルドース還元酵素阻害剤AT-007のFDAへの申請に関して、…
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ファイザーの筋ジストロフィー対象AAV9遺伝子治療、被験者死亡を受け試験中断…
ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー対象のAAV9遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)で治験中…
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ブルーバード・バイオ鎌状赤血球症遺伝子治療「ロボセル」FDAが差し止めで株価…
ブルーバード・バイオ社の株価が12月20日19％下落しました。遺伝子治療の「ロボセル」の鎌状赤血球症対象の臨床プログラムで…
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全身型重症筋無力症を対象としたアルジェニクス社のVyvgartをFDAが承認…
FDAが、アルジェニクス社のVyvgartを、抗ACh受容体抗体陽性の成人における全身性重症筋無力症の治療薬として承認しました。ア…
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鎌状赤血球症対象Oxbryta、米で4歳から12歳の小児に承認拡大。株価上昇…
グローバル・ブラッド・セラピューティクス（GBT）社が、FDAから、12歳以上び鎌状赤血球症を対象として、米国で承認されてい…
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FDA、アッヴィのリンヴォックを乾癬性関節炎に、ファイザーのゼルヤンツを強直…
FDAが14日２つのJAK阻害剤の適用拡大承認を発表しました。アッヴィのJAK阻害剤リンヴォックが、TNF阻害剤が不適切な乾癬性関…
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バルドキソロンメチルのアルポート症候群への第3相結果にFDA難色示す。株価4…
バルドキソロンメチルの第3相結果にFDAが難色。レアタ社の株価が40%下落した。バルドキソロンメチルは、アルポート症候群を対…
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フェネック社、難聴治療薬で2度目のFDA却下見込み発表で株価下落
フェネック社によれば、FDAから「Pedmark」の承認を得るために解決しなければならないメーカーの施設の「不備」を指摘され、…
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表皮水疱症の遺伝子治療、ピボタル試験成功。クリスタルバイオテック社の株価が1…
表皮水疱症患者の治療を目的とした遺伝子治療のピボタル試験で、クリスタル・バイオテックが11月29日、6カ月後の時点で主要評…
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ブルーバード・バイオ社のβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」をレビューすると…
11月20日、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療法と比較評価を実施するとICERが…
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細胞内でRNA治療選択、起動するRNAベース制御スイッチが治療タンパク質産生…
マサチューセッツ工科大学（MIT）らの研究者を中心とする合成生物学者と細胞工学者のチームは、ヒトの細胞を含む標的細胞で遺…
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バイオジェンのトフェルセン、ALS第3相失敗。主要評価項目未達も早期アクセス…
バイオジェン、ALS対象のトフェルセンの第３相試験が失敗、主要評価項目が未達成であったことを発表した。第3相VALOR試験にお…
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武田、希少神経代謝性疾患むけ細胞療法開発でImmusoft社と提携
武田薬品は、Immusoft社と契約を結んだことを10月13日水曜日に発表しました。本共同研究では、Immusoft社の免疫システムプロ…
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ファイザー、遺伝子治療用AAVキャプシドでVoyager社と契約締結
ファイザー社は、Voyager Therapeutics社のRNA駆動のTRACERスクリーニング技術に由来するアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシ…
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Editas社CRISPRベースの薬剤が1人の患者の視力を改善した初期データ…
Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性…
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Capricor、筋ジストロフィーでCAP-1002第二相試験発表、第三相の…
Capricor Therapeutics社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー対象の開発品CAP-1002の第2相試験の最終結果を発表、進行期にあ…
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リリー社がProQR社と遺伝性疾患治療でAxiomerを用いたRNA編集技術…
リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締…
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サノフィ社がKadmonを19億ドルで買収。移植片対宿主病を含む移植部門を強…
サノフィ社は、8日Kadmonを1株当たり9.50ドルの現金、最終的な合併契約の株式価値の合計は約19億ドルで買収することを発表し…
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アストラゼネカ、アレクシオン買収完了。希少疾患のソリリスほかで6000億円売…
アストラゼネカは、4兆円強を費やすアレクシオン買収を完了した。これにより、ソリリス、ユルトミリスなど希少疾患に強いアレ…
