希少疾患
「希少疾患領域」でいま話題の世界の製薬ニュースが「1分」でわかります。Insights4が「希少疾患領域」の世界のTOPニュースをセレクト、翻訳・編集して日本語で提供します
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ファイザーとOPKO社、週1回投与型成長ホルモン治療薬にFDAがCRLを発行…
ファイザーとOPKO社が1月21日、成長ホルモン欠乏症の小児患者を対象とした週1回投与の治験薬、ソムアトロゴンの申請に関してF…
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サノフィ、Exscientiaと提携。AIを活用してがんや免疫疾患の治療薬を…
サノフィとExscientia社は１月７日、ExscientiaのAIベースのプラットフォームを活用して、がんと免疫性疾患において最大15の…
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バイオジェン、Ionis社SMA治療候補薬BIIB115の完全ライセンスを取…
バイオジェン社が、Ionis社の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬候補薬BIIB115の、全世界を対象としたロイヤリティー支払い付き独占…
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Avrobio社ファブリー病遺伝子治療の開発優先順位下げる発表。株価35％も…
Avrobio社が、ファブリー病への開発プログラムの優先順位を下げ、代わりにライソゾーム病をはじめとする他のプログラムに焦点…
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ガラクトース血症対象AT-007の米国申請をアプライド社が延期。株価31％下…
アプライド・セラピューティクスは、ガラクトース血症治療薬候補薬、アルドース還元酵素阻害剤AT-007のFDAへの申請に関して、…
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帝人「30年に売上高200億円」J-TEC子会社化で狙う再生医療事業の拡大
今年3月にジャパン・ティッシュ・エンジニアリング（J-TEC）を連結子会社化し、再生医療事業に参入した帝人。「2030年度に売…
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ファイザーの筋ジストロフィー対象AAV9遺伝子治療、被験者死亡を受け試験中断…
ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー対象のAAV9遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)で治験中…
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ブルーバード・バイオの鎌状赤血球症対象の遺伝子治療、FDAが差し止め
11月20日、ICER（臨床経済評価研究所）は、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療…
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全身型重症筋無力症を対象としたアルジェニクス社のVyvgartをFDAが承認…
FDAが、アルジェニクス社のVyvgartを、抗ACh受容体抗体陽性の成人における全身性重症筋無力症の治療薬として承認しました。ア…
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鎌状赤血球症対象Oxbryta、米で4歳から12歳の小児に承認拡大。株価上昇…
グローバル・ブラッド・セラピューティクス（GBT）社が、FDAから、12歳以上び鎌状赤血球症を対象として、米国で承認されてい…
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FDA、JAK阻害剤の２剤適用拡大。アッヴィのリンヴォックとファイザーのゼル…
FDAが14日２つのJAK阻害剤の適用拡大承認を発表しました。１つ目が、アッヴィのJAK阻害剤リンヴォック、TNF阻害剤が不適切な…
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バルドキソロンメチルのアルポート症候群への第3相結果にFDA難色示す。株価4…
バルドキソロンメチルの第3相結果にFDAが難色。レアタ社の株価が40%下落した。バルドキソロンメチルは、アルポート症候群を対…
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フェネック社、難聴治療薬で2度目のFDA却下見込み発表で株価下落
フェネック社によれば、FDAから「Pedmark」の承認を得るために解決しなければならないメーカーの施設の「不備」を指摘され、…
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表皮水疱症の遺伝子治療、ピボタル試験成功。クリスタルバイオテック社の株価が1…
表皮水疱症患者の治療を目的とした遺伝子治療のピボタル試験で、クリスタル・バイオテックが11月29日、6カ月後の時点で主要評…
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ICERがブルーバード・バイオ社のβサラセミアの遺伝子治療をレビューすると発…
11月20日、ICER（臨床経済評価研究所）は、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療…
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細胞内でRNA治療選択、起動するRNAベース制御スイッチが治療タンパク質産生…
マサチューセッツ工科大学（MIT）らの研究者を中心とする合成生物学者と細胞工学者のチームは、ヒトの細胞を含む標的細胞で遺…
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バイオジェン、ALS治療薬のピボタル試験失敗も、早期患者アクセス拡大予定
バイオジェン社は、SOD1遺伝子変異が確認されたALSを対象とした第3相試験において、アンチセンス薬であるトフェルセンが主要…
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武田、希少神経代謝性疾患むけ細胞療法開発でImmusoft社と提携
武田薬品は、Immusoft社と契約を結んだことを10月13日水曜日に発表しました。本共同研究では、Immusoft社の免疫システムプロ…
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ファイザー、遺伝子治療用AAVキャプシドでVoyager社と契約締結
ファイザー社は、Voyager Therapeutics社のRNA駆動のTRACERスクリーニング技術に由来するアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシ…
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Editas社CRISPRベースの薬剤が1人の患者の視力を改善した初期データ…
Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性…
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Capricor、筋ジストロフィーでCAP-1002第二相試験発表、第三相の…
Capricor Therapeutics社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー対象の開発品CAP-1002の第2相試験の最終結果を発表、進行期にあ…
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リリー社がProQR社とRNA編集に関する契約を締結
リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締…
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サノフィ社がKadmonを19億ドルで買収。移植片対宿主病を含む移植部門を強…
サノフィ社は、8日Kadmonを1株当たり9.50ドルの現金、最終的な合併契約の株式価値の合計は約19億ドルで買収することを発表し…
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アストラゼネカ、アレクシオン買収完了。希少疾患のソリリスほかで6000億円売…
アストラゼネカは、4兆円強を費やすアレクシオン買収を完了した。これにより、ソリリス、ユルトミリスなど希少疾患に強いアレ…
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Prime Medicine、プライムエディティング技術で遺伝性疾患の根本的…
Prime Medicine社は、7月13日、2019年末の設立以来、3億1500万ドルの資金を調達したことを明らかにしました。プライムエディ…
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バイオジェンがオレラブチニブに一時金1億2500万ドルを含むライセンス契約締…
バイオジェンは、7月12日、InnoCare社とオレラブチニブに関するライセンス契約を締結したことを発表した。この契約においてバ…
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AADC欠損症を対象とした遺伝子治療試験で劇的な改善。他の神経疾患へ応用への…
オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素…
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バーテックス社、α1アンチトリプシン欠損症におけるVX-864の開発を中止
バーテックス社は6月10日木曜日、VX-864が第2相試験で主要評価項目を達成したにもかかわらず、α-1アンチトリプシン欠損症（AA…
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発作性夜間ヘモグロビン尿症市場競争激化。FDAがEmpaveli承認。株価2…
ソリリスのバイオシミラーも！激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症薬治療市場、pegcetacoplanが米国FDAから承認。Apellisの株…
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オーチャード社の遺伝子治療薬OTL-101、希少な免疫不全症の子供の治療に可…
オーチャード・セラピューティクス社は、実験的な遺伝子治療薬OTL-101が、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症（ADA-SC…
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ボイジャー社株価18％上昇。ハンチントン病遺伝子治療VY-HTT01の臨床試…
ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の臨床試験の保留をFDAが解除したことを受けてボイジャー・セラピューティクスの株価が…
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Orchard社のムコ多糖症I型ハーラー症候群（MPS-IH）遺伝子治療のP…
各々の患者の体内から造血幹細胞（HSC）を一旦預かってレンチウイルスベクターで手入れしてα-l-イズロニダーゼ（IDUA）遺伝子…
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