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希少疾患

「希少疾患領域」でいま話題の世界の製薬ニュースが「1分」でわかります。Insights4が「希少疾患領域」の世界のTOPニュースをセレクト、翻訳・編集して日本語で提供します

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- 希少疾患
- ファイザー
- トップニュース当局臨床試験
ファイザーDMD遺伝子治療の第3相再開。23年後半の承認を目指すも上市競争は…

ファイザーは、デュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療のFDAによる臨床試験中断指示が解除、米国で最初の試験…
- 希少疾患血液疾患
- ブルーバード・バイオ
- トップニュース当局規制・価格
ブルーバード社のβサラセミア対象遺伝子治療「beti-cel」、費用対効果最…

ブルーバードバイオ社の遺伝子治療beti-celは最大価格で210万ドルの費用対効果が得られるとの分析案をICERは4月13日発表した…
- 希少疾患血液疾患
- BioToday投稿・ニュース臨床試験
BioCryst社の補体絡み疾患治療薬BCX9930の第2相試験3つの被験者…

補体絡みの腎疾患や発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の患者へのD因子阻害剤BCX9930の第2相試験3つ・REDEEM-1, REDEEM-2, RE…
- 希少疾患
- BioToday投稿・ニュース臨床試験
寝たきりだった多系統萎縮症患者が脊髄刺激装置移植で歩けるようになった

立つと60秒もしないうちに失神に陥るため寝たきりだった48歳の多系統萎縮症の女性が姿勢に応じて脊髄を電気刺激する装置の移…
- 希少疾患遺伝疾患
- トップニュースプレミアム記事承認申請
アルナイラム社のATTRアミロイドーシス治療薬ブトリシランナトリウムのFDA…

アルナイラム社は４日、FDAによるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーを対象として承認申請中のRNA 干渉…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事当局承認申請
FDA諮問委員会、Amylyx社のALS治療薬AMX0035のさらなるデータ…

FDA諮問委員会は2日、Amylyxに対し、AMX0035が筋萎縮性側索硬化症（ALS）の進行を遅らせる効果があることを証明するため、よ…
- 希少疾患
- バイオジェン
- BioTodayトップニュース承認申請投稿・ニュース臨床試験
Amylyx社のALS薬AMX0035承認申請の拠り所のPh2結果をFDAが…

［BioToday 3月29日］進行中のPh3試験完了を待たずに筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬AMX0035を承認申請することを米国FDAは確か…
- 希少疾患
- バイオジェン
- BioTodayトップニュース投稿・ニュース臨床試験
BiogenとIonisがPh1試験で無効だったALS薬BIIB078の開発…

［BioToday 3月29日］BiogenとIonisの筋萎縮性側索硬化症（ALS）薬BIIB078 (IONIS-C9Rx) がPh1試験で成果を残せず開発中止が…
- 希少疾患
- BioTodayトップニュース企業
Googleがスマートフォンで心臓や目の不調を検出する取り組みを発表

［BioToday 3月25日］スマートフォンのセンサーを利用して心臓や目の不調を検出する取り組みをGoogleが発表しました。 (3 段…
- 希少疾患
- BioTodayトップニュース臨床試験
argenx社の昨年末FDA承認の重症筋無力症薬efgartigimodの皮…

［BioToday 3月24日］去年の暮に承認されたargenx社の静注の重症筋無力症治療薬Vyvgart（ビブガルト）の成分efgartigimod（エ…
- 希少疾患
- FIrstWord Pharmaトップニュースプレミアム記事
アルジェンクスのgMG治療薬Vyvgartの皮下投与型がフェーズIIIに成功…

アルジェンクス社（argenx）が、皮下投与版を全身型重症筋無力症（gMG）患者を対象としたVyvgart（efgartigimod alfa-fcab）…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
LogicBio社のLB-001遺伝子治療について、2つ目の重篤な有害事象を…

ロジックバイオ・セラピューティクス（LogicBio Theraputics）が、2月2日、同社のAAVゲノム編集療法LB-001のメチルマロン酸血…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ファイザーとOPKO社、週1回投与型成長ホルモン治療薬にFDAがCRLを発行…

ファイザーとOPKO社が1月21日、成長ホルモン欠乏症の小児患者を対象とした週1回投与の治験薬、ソムアトロゴンの申請に関してF…
- オンコロジーデジタルヘルス希少疾患自己免疫性疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
サノフィ、Exscientiaと提携。AIを活用してがんや免疫疾患の治療薬を…

サノフィとExscientia社は１月７日、ExscientiaのAIベースのプラットフォームを活用して、がんと免疫性疾患において最大15の…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
バイオジェン、Ionis社SMA治療候補薬BIIB115の完全ライセンスを取…

バイオジェン社が、Ionis社の脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬候補薬BIIB115の、全世界を対象としたロイヤリティー支払い付き独占…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
Avrobio社ファブリー病遺伝子治療の開発優先順位下げる発表。株価35％も…

Avrobio社が、ファブリー病への開発プログラムの優先順位を下げ、代わりにライソゾーム病をはじめとする他のプログラムに焦点…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ガラクトース血症対象AT-007の米国申請をアプライド社が延期。株価31％下…

アプライド・セラピューティクスは、ガラクトース血症治療薬候補薬、アルドース還元酵素阻害剤AT-007のFDAへの申請に関して、…
- 中枢神経系疾患希少疾患
- ファイザー
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ファイザーの筋ジストロフィー対象AAV9遺伝子治療、被験者死亡を受け試験中断…

ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー対象のAAV9遺伝子治療薬fordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)で治験中…
- 希少疾患血液疾患
- ブルーバード・バイオ
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ブルーバード・バイオの株価19%下落。鎌状赤血球症対象遺伝子治療「lovo-…

ブルーバード・バイオ社の鎌状赤血球症対象の遺伝子治療の「lovo-cel」の臨床プログラムが、18歳未満の患者に対して、FDAから…
- 希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
全身型重症筋無力症を対象としたアルジェニクス社のVyvgartをFDAが承認…

FDAが、アルジェニクス社のVyvgartを、抗ACh受容体抗体陽性の成人における全身性重症筋無力症の治療薬として承認しました。ア…
- 希少疾患血液疾患
- グローバル・ブラッド・セラピューティクス
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
鎌状赤血球症対象Oxbryta、米で4歳から12歳の小児に承認拡大。株価上昇…

グローバル・ブラッド・セラピューティクス（GBT）社が、FDAから、12歳以上び鎌状赤血球症を対象として、米国で承認されてい…
- 希少疾患炎症性疾患
- アッヴィファイザー
- トップニュース承認申請
FDA、アッヴィのリンヴォックを乾癬性関節炎に、ファイザーのゼルヤンツを強直…

FDAが14日２つのJAK阻害剤の適用拡大承認を発表しました。アッヴィのJAK阻害剤リンヴォックが、TNF阻害剤が不適切な乾癬性関…
- 希少疾患泌尿器系疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
バルドキソロンメチルのアルポート症候群への第3相結果にFDA難色示す。株価4…

バルドキソロンメチルの第3相結果にFDAが難色。レアタ社の株価が40%下落した。バルドキソロンメチルは、アルポート症候群を対…
- オンコロジー希少疾患耳鼻咽喉科
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
フェネック社、難聴治療薬で2度目のFDA却下見込み発表で株価下落

フェネック社によれば、FDAから「Pedmark」の承認を得るために解決しなければならないメーカーの施設の「不備」を指摘され、…
- 希少疾患皮膚科
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
表皮水疱症の遺伝子治療、ピボタル試験成功。クリスタルバイオテック社の株価が1…

表皮水疱症患者の治療を目的とした遺伝子治療のピボタル試験で、クリスタル・バイオテックが11月29日、6カ月後の時点で主要評…
- 希少疾患血液疾患
- ブルーバード・バイオ
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ブルーバード・バイオ社のβサラセミア遺伝子治療「beti-cel」をレビュー…

11月20日、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療法と比較評価を実施するとICERが…
- オンコロジー希少疾患
- プレミアム記事投稿・ニュース
細胞内でRNA治療選択、起動するRNAベース制御スイッチが治療タンパク質産生…

マサチューセッツ工科大学（MIT）らの研究者を中心とする合成生物学者と細胞工学者のチームは、ヒトの細胞を含む標的細胞で遺…
- 希少疾患
- バイオジェン
- トップニュース臨床試験
バイオジェン、SOD1-ALS対象トフェルセン第3相主要評価項目未達も、早期…

バイオジェンが、SOD1遺伝子変異のALSの成人を対象とした第3相VALOR試験において、アンチセンス薬であるトフェルセンが主要評…
- 中枢神経系疾患代謝性疾患希少疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
武田、希少神経代謝性疾患むけ細胞療法開発でImmusoft社と提携

武田薬品は、Immusoft社と契約を結んだことを10月13日水曜日に発表しました。本共同研究では、Immusoft社の免疫システムプロ…
- オンコロジー希少疾患循環器系疾患
- トップニュースプレミアム記事投稿・ニュース
ファイザー、遺伝子治療用AAVキャプシドでVoyager社と契約締結

ファイザー社は、Voyager Therapeutics社のRNA駆動のTRACERスクリーニング技術に由来するアデノ随伴ウイルス（AAV）キャプシ…
- 希少疾患眼科
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Editas社CRISPRベースの薬剤が1人の患者の視力を改善した初期データ…

Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性…
- 中枢神経系疾患希少疾患
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Capricor、筋ジストロフィーでCAP-1002第二相試験発表、第三相の…

Capricor Therapeutics社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー対象の開発品CAP-1002の第2相試験の最終結果を発表、進行期にあ…
- 希少疾患移植
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リリー社がProQR社とRNA編集に関する契約を締結

リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締…
- 希少疾患移植
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サノフィ社がKadmonを19億ドルで買収。移植片対宿主病を含む移植部門を強…

サノフィ社は、8日Kadmonを1株当たり9.50ドルの現金、最終的な合併契約の株式価値の合計は約19億ドルで買収することを発表し…
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アストラゼネカ、アレクシオン買収完了。希少疾患のソリリスほかで6000億円売…

アストラゼネカは、4兆円強を費やすアレクシオン買収を完了した。これにより、ソリリス、ユルトミリスなど希少疾患に強いアレ…
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Prime Medicine、プライムエディティング技術で遺伝性疾患の根本的…

Prime Medicine社は、7月13日、2019年末の設立以来、3億1500万ドルの資金を調達したことを明らかにしました。プライムエディ…
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バイオジェンがオレラブチニブに一時金1億2500万ドルを含むライセンス契約締…

バイオジェンは、7月12日、InnoCare社とオレラブチニブに関するライセンス契約を締結したことを発表した。この契約においてバ…
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AADC欠損症を対象とした遺伝子治療試験で劇的な改善。他の神経疾患へ応用への…

オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素…
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バーテックス社、α1アンチトリプシン欠損症におけるVX-864の開発を中止

バーテックス社は6月10日木曜日、VX-864が第2相試験で主要評価項目を達成したにもかかわらず、α-1アンチトリプシン欠損症（AA…
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発作性夜間ヘモグロビン尿症市場競争激化。FDAがEmpaveli承認。株価2…

ソリリスのバイオシミラーも！激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症薬治療市場、pegcetacoplanが米国FDAから承認。Apellisの株…
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オーチャード社の遺伝子治療薬OTL-101、希少な免疫不全症の子供の治療に可…

オーチャード・セラピューティクス社は、実験的な遺伝子治療薬OTL-101が、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症（ADA-SC…
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ボイジャー社株価18％上昇。ハンチントン病遺伝子治療VY-HTT01の臨床試…

ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の臨床試験の保留をFDAが解除したことを受けてボイジャー・セラピューティクスの株価が…
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「研究者として信じる道を進む」Chordia Therapeutics・森下…

製薬業界のプレイヤーとして存在感を高めるベンチャー。注目ベンチャーの経営者を訪ね、創業のきっかけや事業にかける想い、…
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Orchard社のムコ多糖症I型ハーラー症候群（MPS-IH）遺伝子治療のP…

各々の患者の体内から造血幹細胞（HSC）を一旦預かってレンチウイルスベクターで手入れしてα-l-イズロニダーゼ（IDUA）遺伝子…
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ブロックチェーンで臨床試験を効率化「デジタルで持続可能な医療を実現」サスメド…

製薬業界のプレイヤーとして存在感を高めるベンチャー。注目ベンチャーの経営者を訪ね、創業のきっかけや事業にかける想い、…
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遺伝子のスイッチ制御で「アプローチ可能なすべての希少疾患に治療薬を」モダリス…

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「エピジェネティック創薬で難治疾患に挑む」Epigeneron・藤井穂高社長…

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モジュール組み立て「安くて安全な抗がん剤を開発」Delta-Fly Phar…

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