血液疾患

「血液疾患」でいま話題の製薬ニュースをまとめました。

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    • オンコロジー血液疾患
    • 注目の製薬ニュース

    キュリス社の株価65%上昇。AMLとMDSを対象としたIRAK4阻害剤CA-…

    キュリス社は、急性骨髄性白血病(AML)またはハイリスクの骨髄異形成症候群(MDS)患者を対象とした、低分子IRAK4阻害剤CA-494…

    • 希少疾患血液疾患
    • 注目の製薬ニュース

    発作性夜間ヘモグロビン尿症市場競争激化。FDAがEmpaveli承認。株価2…

    ソリリスのバイオシミラーも!激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症薬治療市場、pegcetacoplanが米国FDAから承認。Apellisの株…

    • オンコロジー血液疾患
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    2021年開催バーチャルEHA会議展望:Curis社、Celyad社、Aut…

    6月に第26回欧州血液学会議(EHA)がオンラインで開催されます。本日は、会議の開催に先立ち、EHA2021展望とのことでEHAのアブ…

    • 希少疾患血液疾患
    • ブルーバード・バイオ
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    ブルーバード・バイオ社のβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」をレビューすると…

    11月20日、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療法と比較評価を実施するとICERが…

  1. blood
    • 希少疾患血液疾患
    • グローバル・ブラッド・セラピューティクス
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    鎌状赤血球症対象Oxbryta、米で4歳から12歳の小児に承認拡大。株価上昇…

    グローバル・ブラッド・セラピューティクス(GBT)社が、FDAから、12歳以上び鎌状赤血球症を対象として、米国で承認されてい…

  2. down
    • 希少疾患血液疾患
    • ブルーバード・バイオ
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    ブルーバード・バイオ鎌状赤血球症遺伝子治療「ロボセル」FDAが差し止めで株価…

    ブルーバード・バイオ社の株価が12月20日19%下落しました。遺伝子治療の「ロボセル」の鎌状赤血球症対象の臨床プログラムで…

    • 血液疾患
    • 大塚製薬田辺三菱製薬
    • 注目の製薬ニュース

    FDA、アケビア社のバダデュスタットを慢性腎性貧血治療対象で承認せず

    アケビア社、慢性腎臓性貧血対象として承認申請をしていた経口HIF-PH阻害剤バダデュスタットに関して、FDAの審査完了報告通知…

  3. blood
    • 血液疾患
    • 注目の製薬ニュース

    イマラ社、鎌状赤血球症およびβサラセミアにおけるトビノトリンの開発を中止。株…

    イマラ社は、鎌状赤血球症(SCD)およびβサラセミアにおけるトビノトリン の開発を中止すると発表、同社の株価は34%も下落し…

  4. stop
    • 希少疾患血液疾患
    • BioToday投稿・ニュース

    BioCryst社の補体絡み疾患治療薬BCX9930の第2相試験3つの被験者…

    補体絡みの腎疾患や発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)の患者へのD因子阻害剤BCX9930の第2相試験3つ・REDEEM-1, REDEEM-2, RE…

  5. blood
    • 希少疾患血液疾患
    • ブルーバード・バイオ
    • 注目の製薬ニュース

    ブルーバードバイオのβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」費用対効果最大210…

    ブルーバードバイオ社の遺伝子治療ベティセル(beti-cel)は最大価格で210万ドルの費用対効果が得られるとの分析案をICERは4月…

  6. blood
    • 血液疾患
    • BioToday

    輸血非依存ピルビン酸キナーゼ欠損症患者にAgios社の経口薬が効いたPh3論…

    定期的な赤血球輸血が必要ではないヘモグロビン濃度10 g/dL以下のピルビン酸キナーゼ(PK)欠乏症成人患者へのAgios Pharmace…

  7. blood
    • 血液疾患
    • サノフィ
    • BioToday

    SanofiのBTK阻害剤で免疫性血小板減少症患者の血小板が増えたPh1/2…

    免疫性血小板減少症(ITP)患者の血小板数がSanofiの経口BTK阻害剤rilzabrutinib(リルザブルチニブ)で増えたPh1/2試験結果…

  8. OK
    • 希少疾患血液疾患
    • ブルーバード・バイオ
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    ブルーバードバイオ社の2つの遺伝子治療を米FDA諮問委員会が支持。リスクに勝…

    ブルーバード・バイオの2つの遺伝子治療が、米国FDA諮問委員会から支持を得ました。6月9日10日それぞれ、効果はリスクを上回…

  9. blood
    • 血液疾患
    • アルナイラム
    • 注目の製薬ニュース

    サノフィ、血友病治療薬フィツシランの最新試験結果を国際血栓止血学会で発表

    サノフィは、血友病対象で実施しているフィツシランの第3相臨床試験の詳細を国際血栓止血学会で発表。フィツシランが年間出…

  10. more
    • 血液疾患
    • ノボ・ノルディスク
    • 注目の製薬ニュース

    ノボノルディスク、血友病治療薬コンシズマブの日米欧での承認申請直前、ISTH…

    ノボノルディスク社が、血友病対象のコンシズマブの最新の臨床試験explorer7の結果を国際血栓止血学会(ISTH)において発表。…

  11. M&A
    • 血液疾患
    • ファイザー
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    ファイザー社、グローバル・ブラッド・セラピューティクス社を50億ドル規模で買…

    ファイザー社が鎌状赤血球症治療薬会社のグローバル・ブラッド・セラピューティクスを約50億ドルで買収する交渉を進めている…

  12. goodresult
    • 血液疾患
    • ブリストル・マイヤーズスクイブ
    • 投稿・ニュース注目の製薬ニュース

    BMS、多発性骨髄腫対象のアベクマの試験結果発表。早期治療薬としての可能性を…

    8月10日、BMS社と2セブンティ・バイオ社は多発性骨髄腫患者を対象とした、BCMA標的CAR-T細胞療法アベクマと、標準併用レジメ…

  13. FDA approved
    • 希少疾患血液疾患
    • ブルーバード・バイオ
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    ブルーバード・バイオ、FDA承認で株価上昇。βサラセミア対象の遺伝子治療ベテ…

    ブルーバード・バイオの遺伝子治療薬が米国で8月17日承認、このニュースをうけて株価は18%上昇。ベティセルはβサラセミア対象…

  14. first
    • 希少疾患血液疾患
    • グラクソ・スミスクライン
    • 注目の製薬ニュース

    GSK、貧血患者の骨髄線維症対象モメロチニブの承認申請をFDAが受理を発表

    グラクソ・スミスクラインは、貧血患者における骨髄線維症の治療薬としてモメロチニブの新薬承認申請(NDA)がFDAに受理され…

  15. partners
    • 血液疾患
    • ノボ・ノルディスク
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    ノボ、フォルマ社を11億ドルで買収。フォルマ保有の鎌状赤血球症の「エタボピバ…

    ノボ ノルディスクがフォルマセラピューティック社11億ドルで買収する。フォルマ社が保有する鎌状赤血球症対象の「エタボピバ…

    • 血液疾患
    • グラクソ・スミスクライン
    • BioToday投稿・ニュース

    透析患者へのGSKの腎性貧血薬daprodustat使用を米国FDA諮問委員…

    透析患者にGSKの腎性貧血薬daprodustat(ダプロデュスタット)は生じうる害を押して使う価値ありと米国FDA諮問委員会が判断し…

  16. blood
    • 血液疾患
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    BioMarin社の血友病A遺伝子治療valoctocogene roxap…

    先月12日に受理した血友病A遺伝子治療valoctocogene roxaparvovec承認申請の追加情報を米国FDAがBioMarin Pharmaceutical社に…

    • 血液疾患
    • 注目の製薬ニュース

    BioMarin社、FDAより血友病A遺伝子治療薬Roctavianの諮問委…

    BioMarin社が11月24日、FDAからRoctavianの諮問委員会招集の意向なしとの通知を受けた。モルガン・スタンレーは、FDAがHemgen…