希少疾患

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    • オンコロジー希少疾患耳鼻咽喉科
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    フェネック社、難聴治療薬で2度目のFDA却下見込み発表で株価下落

    フェネック社によれば、FDAから「Pedmark」の承認を得るために解決しなければならないメーカーの施設の「不備」を指摘され、…

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    • 希少疾患皮膚科
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    表皮水疱症の遺伝子治療、ピボタル試験成功。クリスタルバイオテック社の株価が1…

    表皮水疱症患者の治療を目的とした遺伝子治療のピボタル試験で、クリスタル・バイオテックが11月29日、6カ月後の時点で主要評…

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    • 希少疾患血液疾患
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    ICERがブルーバード・バイオ社のβサラセミアの遺伝子治療をレビューすると発…

    11月20日、ICER(臨床経済評価研究所)は、ブルーバード・バイオが提案しているβサラセミア治療薬「beti-cel」が、既存の治療…

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    バイオジェン、ALS治療薬のピボタル試験失敗も、早期患者アクセス拡大予定

    バイオジェン社は、SOD1遺伝子変異が確認されたALSを対象とした第3相試験において、アンチセンス薬であるトフェルセンが主要…

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    • 中枢神経系疾患代謝性疾患希少疾患
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    武田、希少神経代謝性疾患むけ細胞療法開発でImmusoft社と提携

    武田薬品は、Immusoft社と契約を結んだことを10月13日水曜日に発表しました。本共同研究では、Immusoft社の免疫システムプロ…

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    • オンコロジー希少疾患循環器系疾患
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    ファイザー、遺伝子治療用AAVキャプシドでVoyager社と契約締結

    ファイザー社は、Voyager Therapeutics社のRNA駆動のTRACERスクリーニング技術に由来するアデノ随伴ウイルス(AAV)キャプシ…

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    • 希少疾患眼科
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    Editas社のCRISPRベースの薬剤が1人の患者の視力を改善したことを示…

    Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    Capricor社、デュシェンヌ型筋ジストロフィー開発薬CAP-1002をフ…

    Capricor Therapeutics社が、デュシェンヌ型筋ジストロフィー対象の開発品CAP-1002の第2相試験の最終結果を発表、進行期にあ…

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    • ファイナンス・商談希少疾患移植
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    リリー社がProQR社とRNA編集に関する契約を締結

    リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締…

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    • ファイナンス・商談希少疾患移植
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    サノフィ社がKadmonを19億ドルで買収を発表。移植片対宿主病治療薬を獲得…

    サノフィ社は、8日Kadmonを1株当たり9.50ドルの現金、最終的な合併契約の株式価値の合計は約19億ドルで買収することを発表し…

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    • 全領域希少疾患
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    アストラゼネカ、アレクシオンファーマ買収完了。エクリズマブ、ユルトミリスほか…

    アストラゼネカによる390億ドル(約4兆円強)のアレクシオンファーマの大規模な買収が完了したとの発表がアストラゼネカから…

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    Prime Medicine社、3億1500万ドルの資金調達。プライムエディ…

    Prime Medicine社は、7月13日、2019年末の設立以来、3億1500万ドルの資金を調達したことを明らかにしました。プライムエディ…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    バイオジェン社がInnoCare社のオレラブチニブに対して契約一時金1億25…

    バイオジェンは、7月12日、InnoCare社とオレラブチニブに関するライセンス契約を締結したことを発表した。この契約においてバ…

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    • 中枢神経系疾患希少疾患
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    AADC欠損症を対象とした遺伝子治療試験で劇的な改善。他の神経疾患へ応用への…

    オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素…

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    バーテックス社、α1アンチトリプシン欠損症におけるVX-864の開発を中止

    バーテックス社は6月10日木曜日、VX-864が第2相試験で主要評価項目を達成したにもかかわらず、α-1アンチトリプシン欠損症(AA…

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    競争激化する発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)市場。Apellis社のEm…

    補体C3を標的とするApellis Pharmaceuticals社の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬pegcetacoplan(現在のブランド名はEmpa…

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    オーチャード社の遺伝子治療薬OTL-101、希少な免疫不全症の子供たちの治療…

    オーチャード・セラピューティクス社は、実験的な遺伝子治療薬OTL-101が、アデノシンデアミナーゼ重症複合免疫不全症(ADA-SC…

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    ボイジャー社株価が18%上昇。ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の…

    ハンチントン病の遺伝子治療薬VY-HTT01の臨床試験の保留をFDAが解除したことを受けてボイジャー・セラピューティクスの株価が…

 

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  3. 1分でわかる世界の製薬ニュース:今日のまとめ【2021年11月30日】

    2021.11.30

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  7. 1分でわかる世界の製薬ニュース:今日のまとめ【2021年11月29日】

    2021.11.29

  8. ファイザー/ビオンテック/モデルナ社のオミクロン株に対するワクチ…

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  9. オプジーボ、切除不能な進行・再発の胃がんと食道がんに対する術後…

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  10. アストラゼネカ社、新型コロナウイルスの抗体カクテル療法「AZD7442…

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