ソリリスの治療効果がない発作性夜間ヘモグロビン尿症に対し、ノバルティスの補体B因子阻害剤が有効性示す

エクリズマブ(ソリリス, eculizumab)治療の甲斐なく溶血が続く発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)患者へノバルティスの補体第二経路B因子(factor B)経口阻害剤・LNP023の第2相試験で効果が認められました。

非盲検のフェーズⅡ試験(NCT03439839)

非盲検のフェーズⅡ試験(NCT03439839)において、LNP023が、エクリズマブによる治療にもかかわらず、溶血が進行している患者の血液学的効果および疾患活動のバイオマーカーを改善することが示されました。

LNP023をエクリズマブに追加投与した患者では、血管内溶血のバイオマーカーである乳酸脱水素酵素値が有意に低下し、ヘモグロビン(Hb)値も顕著に改善しました。エクリズマブ単独投与時のベースライン値と比較して、LNP023は臨床的に意義のある2.87g/dLのHb上昇を示し(p<0.001)、赤血球(RBC)輸血を行わなくても、2名を除くすべての患者(80%)が12g/dL以上のHb値を達成しました。LNP023の治療を開始する前に、すべての患者が赤血球輸血を必要としています。

補体第二経路B因子(factor B)経口阻害剤ノバルティスのLNP023

LNP023は、ファースト・イン・クラスの経口投与可能な強力かつ高選択的な代替補体経路の第B因子阻害剤です。LNP023は現在、PNHのほか、、アンメットニーズが高いIgA腎症、補体3糸球体症(C3G)、非定型溶血性尿毒症症候群、膜性腎症など、補体系が関与する多くの腎疾患を対象に臨床開発が進められております。

PNHでは、LNP023はC5末端経路の上流に作用し、血管内溶血だけでなく血管外溶血も防止します。ノバルティスは、抗C5抗体を持たないPNH患者を対象に、LNP023の単剤療法を評価する第2相試験(NCT03896152)を実施中で、本年末には第3相試験を開始する予定です。LNP023は、PNHおよびC3Gの治療薬として、FDAおよびEMAからオーファンドラッグ指定を受けています。

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Novartis announces positive results from Phase II study of LNP023 in patients with paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) / GlobeNewswire

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