FDA が BioMarin 社の血友病 A 遺伝子治療薬 Roctavian の審査を延長

2023年3月7日　FDAは、バイオマリン社が申請した重症血友病Aの成人に対するRoctavian（valoctocogene roxaparvovec）の承認を求める審査期間を3ヶ月延長し、6月30日としました。

同社は以前、第III相試験であるGENEr8-1試験の3年間の結果を提出することで、当初の目標日である3月31日を遅らせる可能性があることを示唆していました。

本年初め、バイオマリン社は3年以上の追跡調査結果を報告し、Roctavianが血友病A患者の年間出血率（ABR）を80％減少させ、第VIII因子使用量をベースラインと比較して94％減少させることを示しました。さらに、3年目と4年目の全出血の平均値/中央値は、それぞれ1.4/0.0と1.6/1.0であることが証明されました。

FDAは、2020年にBioMarin社の申請に対して完全回答書を発行し、GENEr8-1に登録された全参加者の2年間のフォローアップに基づき、ABRを主要評価項目とする持続的効果の実質的証拠を求めていました。

また、規制当局は、今回の申請について諮問委員会を開催する予定でしたが、その後、変更されました。

BioMarin社、FDAより血友病A遺伝子治療薬Roctavianの諮問委員会招集の意向なしと通知受ける

昨年8月、欧州委員会はRoctavianに条件付き販売許可を与え、製品価格は約150万ユーロ（160万ドル）と予想されています。

同社は、第4四半期の決算発表の際に、この遺伝子治療薬を投与された商業患者はまだいないことを明らかにしましたが、ドイツでは治療対象者を決定するための試験が進行中であり、アクセスを可能にするための成果契約の確保に取り組んでいます。

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