サレプタ社のDMD遺伝子治療薬 FDAが優先審査権を付与

サレプタ・セラピューティクス社は、ロシュ社と共同開発している遺伝子治療薬SRP-9001(一般名:delandistrogene moxeparvovec)のデュシャンヌ型筋ジストロフィー(DMD)患者を対象とした承認申請が、FDAより優先審査対象に指定され、2023年5月29日に審査完了目標日が設定されたことを11月28日に発表しました。サレプタ社は、SRP-9001が承認されれば、短縮型ジストロフィンを筋肉に投与することにより、DMDの根本原因に対処するように設計された史上初の治療薬になると述べています。

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このマイクロジストロフィン遺伝子導入は、心筋の発現を増強する骨格筋および心筋特異的プロモーター(MHCK7)により駆動される組換えアデノ随伴ウイルス血清型rh74(rAAVrh74)を使用しています。サレプタ社は、ENDEAVORとしても知られる初期段階の103試験、101試験、中期段階の102試験のデータをFDAに提出しました。102試験のトップライン結果は、主要な生物学的エンドポイントであるマイクロジストロフィンタンパク質発現を満たしたものの、機能的エンドポイントである48週時点のノース・スター歩行能力評価(NSAA)評価尺度の改善には至らず、昨年初めに投資家を落胆させています。

しかしサレプタ社の最近の報告によると、SRP-9001が複数の試験とタイムポイントにおいて良好な結果を示されており、また、101、102、103試験にわたる52例の統合解析により、SRP-9001の目標用量を投与された患者のNSAA結果が、外部コントロール群と比較して1年後に3.1ポイント有意に改善されたことも発表しました。

検証的試験実施中

サレプタ社はSRP-9001の市販後の検証的試験として第3相EMBARK試験での評価もしています。EMBARK、別名SRP-9001-301には、4歳から7歳のDMD患者125人の登録が完了しており、試験結果発表は2023年末に行われる予定です。

同社は現在、DMD治療薬として、エクソン51スキップの適応がある患者にはアンチセンスオリゴ核酸のExondys 51(eteplirsen)、エクソン53スキップの適応がある遺伝子変異を有する患者にはVyondys 53(golodirsen)、エクソン45スキップの適応がある患者にはAmondys 45(casimersen)を販売しています。これらの適応症は、FDAからそれぞれ2016年、2019年、2021年に迅速承認を受けていますが、これら3剤の検証的試験は現在進行中となっています。

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Insights4 Pharma編集責任者&情報コンシェルジュ 前田静吾

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