Intellia社、CRISPR候補薬がHAEの「機能的治療法」を提供する可能性があると発表

米インテリア・セラピューティクス社は、遺伝性血管性浮腫(HAE)患者を対象として開発中の in vivoのCRISPR 遺伝子編集治療薬 NTLA-2002 の新たな第1/2相試験データを発表し、試験したすべての用量で血漿カリクレインレベルと HAE 攻撃率の「強固な減少」が示されたことを明らかにしました。11月中旬開催の米国アレルギー・喘息・免疫学会議(ACAAI)でこの試験結果を発表した同社のCEOのJohn Leonard氏は、「我が社のCRISPRに基づく1回限りの治験治療を受けただけで、HAEに苦しむ患者に機能的治癒をもたらすかもしれないという初期の証拠が見てとれた」とコメントしています。

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NTLA-2002は、KLKB1遺伝子の発現をノックアウトすることにより、カリクレインの産生を阻害し、最終的にHAEの発作を予防することを目的としています。インテリア社は最近7月27日時点のものとして、NTLA-2002を25mgと75mgの用量で単回静脈内投与した最初の成人HAE患者6人からの良好な中間データを報告しています。

今回の更新では、9月28日時点におけるデータを追加し、25mgと75mgのコホートで均等に投与された最初の6人に加えて、50mgの用量で治療された4人の患者も含まれるようになりました。インテリア社によると、25mg投与群では32週後までの血漿カリクレインの平均減少率は64%であり、75mg投与群では投与後16週時点で92%の減少がみられたということです。また50mg群では、投与22日目までに血漿カリクレインレベルが平均81%減少しています。

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遺伝性血管性浮腫(HAE)の発作が89%減少

一方、25mgと75mgの両コホートでは、5週目から16週目にかけてHAEの発作率が平均89%減少しました。インテリア社は、この試験で最初に治療を受けた3人の患者(25mgの投与を受けた患者)は、5.5カ月から10.6カ月の間、発作のない間隔が持続しているとしています。このグループのベースライン時の発作発生率は1.1〜7.2回/月であり、また75mg投与群では、ベースラインで4.0〜5.9回/月の発作がありました。この群では現在のところ、2.3〜4.2ヶ月の無発作間隔が続いているとのことです。50mg投与群は、まだ主要な16週間の観察期間は終了していません。

一方、同社は、NTLA-2002の3つの用量すべてにおいて、副作用はほとんど軽度であり、概して良好な忍容性を示したことを発表しており、また用量制限毒性、重篤な有害事象、臨床的に重要な臨床検査値異常も認められていないことを明らかにしています。

CEOのLeonard氏は「我が社のin vivoのパイプラインの2つ目の臨床プログラムとなるNTLA-2002は、1回の投与でタンパク質を深くかつ一貫して減少させることを実証した今回の中間データにより、我々のモジュール型CRISPRゲノム編集プラットフォームが多くの遺伝病の治療に利用できるかもしれないという大きな可能性をさらに膨らませた」と述べました。インテリア社は、トランスサイレチンアミロイドーシスに対するin vivo CRISPR療法NTLA-2001も開発中です。

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