ブルーバード・バイオ、株価18%上昇。βサラセミア対象の遺伝子治療ベティセルをFDAが承認

FDA approved

ブルーバード・バイオのβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」が、8月17日米国で承認されました。βサラセミアの患者は、定期的に赤血球(RBC)輸血を必要としており、今回のFDAの承認は成人・小児βサラセミア患者の治療に用いる初の細胞ベースの遺伝子治療薬となります。

CEOのAndrew Obenshain氏は、この決定を遺伝子治療の分野における「分岐点」と位置づけ、βサラセミアに、負担の大きい赤血球輸血や鉄キュレーションから解放され、日常生活に新しい可能性をもたらすものであると、述べています。

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ブルーバード・バイオの開発中の遺伝子治療
開発品名 対象疾患
エリセル(elivaldogene autotemcel eli-cel) 脳損傷副腎白質ジストロフィー
ベティセル(betibeglogene autotemcel beti-cel) βサラセミア
ロボセル (lovotibeglogene autotemcel,lovo-cel) 鎌状赤血球症

参照:同社ホームページから Pipeline Product Candidates

患者一人あたり280万円の費用も効果のない場合は80%払い戻す

FDAの承認基準のもとでこの遺伝子治療を使用できる患者は米国で約1500人いると推定しているが、ベティセル(Zynteglo)は患者1人あたり280万ドルで提供されるが、ブルーバード・バイオ社は、1回限りの治療が投与後2年以内に効かなくなった場合、その費用の80%までを民間および民間の医療保険者に払い戻すと述べている。

89%が輸血からの自立を達成

今回の申請は、定期的な輸血を必要とするβサラセミアを対象とした単群第3相試験HGB-207(Northstar-2)と、HGB-212(Northstar-3)試験の結果に基づいていました。

有効性の判定は、患者さんが輸血の必要なく、あらかじめ設定されたヘモグロビン量を少なくとも12カ月間維持する「輸血自立」を達成することを基準に行われました。ベティセルの投与を受けた41名の患者のうち、89%が輸血からの自立を達成したことが示されたとFDAは述べています。

発がんリスクに対する懸念

この治療法は、6月にFDAの諮問委員会から全会一致で支持を得た諮問委員会に先立って、FDAの科学者は、この遺伝子療法は、患者に「臨床的に意味のある利益」をもたらすと結論付けていた。

しかし、実験的な遺伝子治療エリセル(elivaldogene autotemcel、eli-cel)を含む他のブルーバード・バイオ社のレンチウイルスベクターベースの製品の安全性の問題は、癌発生のリスクを持つことを意味する可能性があることも示唆している。

FDA は、治療に関連する血液癌の潜在的なリスクがあるが、ベティセルの臨床試験では、症例は見られない と発表していますが、治療を受ける患者は、少なくとも 15 年間、癌の証拠のために自分の血液を監視する必要があることを指摘しています。

臨床試験中の 副作用のいくつかは、血小板と他の血液細胞のレベルの減少を含むので、FDA は、血小板減少症や出血にも患者を監視することをお勧めします。

脳性副腎白質ジストロフィー対象のエリセルは9月16日の決定を待つ

一方、脳性副腎白質ジストロフィー(CALD)に対するエリセルの評価をFDAは進めており、9月16日までに決定する予定です。FDAの諮問委員会は、最近、この適応症でのエリセルの承認勧告を決議しています。

2つの遺伝子治療、ブルーバード・バイオ社の将来の展望の鍵

ベティセルとエリセルは、いずれもブルーバード・バイオ社の将来の展望の鍵を握ると見られ、株価にも大きな影響を与えています。ブルーバード・バイオは昨年、遺伝子治療薬の価格交渉に失敗し、欧州での事業を縮小する計画を発表し、代わりに米国市場に注力することを表明しています。

さらに今年初めには、キャッシュフローに深刻な問題があることを明らかにし、4月には、2023年前半まで事業を継続できるよう、従業員を約30%削減すると発表しています。

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参照記事

FDA Approves First Cell-Based Gene Therapy to Treat Adult and Pediatric Patients with Beta-thalassemia Who Require Regular Blood Transfusions

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