ALS治療薬としてNurOwnをFDA申請を進める。BrainStorm社最新情報

BrainStorm Cell Therapeutics社が8月15日、筋萎縮性側索硬化症(ALS)を治療するための細胞療法NurOwnのFDA承認を申請する予定であることを発表した。

NurOwnは、患者の骨髄から分離した間葉系幹細胞(MSC)を用い、神経栄養因子(NTF)を大量に分泌させ、MSC-NTF細胞に変化させるもので、同社は、病気の進行を遅らせたり安定させたりすることができると考えている。

CEOのChaim Lebovits氏は、NurOwnの第3相臨床試験データの継続的な分析とフィードバックにより、製品の作用機序と治療の可能性に関する理解をさらに深める重要な知見が見出され、NurOwnの臨床試験から得られたエビデンス、およびキーオピニオンリーダー(KOL)やALSコミュニティから寄せられたフィードバックを慎重に検討し、FDAに承認申請を提出する予定だと述べた。

21年2月FDAによるさらなるデータ収集の助言後の対応

2021年2月、FDAは、BrainStorm社が販売申請をサポートするのに十分な第3相試験でのエビデンスを有しておらず、さらに臨床データを解析するよう示唆しました。

この助言によって、BrainStorm社が申請を進めることができなくなったわけではありませんが、このニュースによって、同社の株価は当時30%以上下落しています。

前例のないプラセボ効果と初期ALS患者への効果

その前に、BrainStorm社は、NurOwnが189名の「急速進行型」ALS患者を対象とした第3相試験に失敗したと発表している。その際の主要評価項目は、改訂版ALS機能評価スケール(ALSFRS-R)の低下率に関するレスポンダー分析でした。

しかし、BrainStormは、この試験において、前例のないプラセボ反応が得られていたこと、そして、初期のALS患者のサブグループで臨床的に意味のある反応が得られたことを強調し、この治療法に期待を寄せています。また、NfLやMCP-1などの神経変性に関する脳脊髄液バイオマーカーの変化により、NurOwnに最も反応しやすい患者を特定できる可能性があることも指摘されています。

発表論文の誤記について強調

BrainStormは月曜日、第2四半期決算発表の際に、昨年12月にMuscle and Nerve誌に掲載された論文に関して、最近行われた誤記についても強調しました。

この訂正は、NurOwn社の第3相臨床試験結果について、新たな臨床分析を行い、当初の結論を支持するものであるとしている。同社によれば、原著論文で報告された解析では、有効性モデルが使用されており、そのモデルは試験で事前に指定された統計解析計画から「意図せず」外れていたとのことである。

BrainStorm社によると、この修正により、ベースラインのスコアが35点以上の参加者からなる事前に指定された有効サブグループにおいて、重要な副次評価項目であるALSFRS-Rのベースラインからの平均変化で2点以上の統計的に有意な治療差(p=0.050)を認められたとしています。

さらに、この訂正は この評価項目について発表された他のサブグループ分析にも関連し、ALSFRS-Rのベースライン・スコアが26~35以上のすべてのサブグループが、この副次的評価項目においてNurOwnによる治療後に統計的に有意な効果を示している(p≦0.050)と述べています。

最近のALSに関する臨床試験、承認申請に関する記事



参照記事

BrainStorm Cell Therapeutics Announces Second Quarter 2022 Financial Results and Provides a Corporate Update

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