遺伝子治療薬VERVE-101を家族性高コレステロール血症の最初の患者へ投与をヴァーヴ社が発表

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遺伝子治療で肝臓のPCSK9遺伝子を永久的に停止させ、低比重リポ蛋白コレステロール(LDL-C)を低下させる効果が期待される医薬品が初めて人間に投与された。これは。ヴァーヴ社のVERVE-101で、生体内塩基編集薬です。今回の対象疾患は、希少疾患ではあるものの、同治療薬の広い応用範囲が期待されています。

本記事のポイント
HeFH患者を対象として、VERVE-101が初めて投与された
■ VERVE-101は、生体内塩基編集薬である遺伝治療である
■ 広い応用範囲が期待されている

遺伝子治療薬VERVE-101を家族性高コレステロール血症の最初の患者へ投与

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ヴァーヴ・セラピューティクス社(Verve Therapeutics)が7月19日、ヘテロ接合型家族性高コレステロール血症(HeFH)患者を対象として、同社の開発中のVERVE-101でを第1b相heart-1試験において、最初の患者に投与したことを発表しました。VERVE-101は、生体内塩基編集薬で、肝臓のPCSK9遺伝子を永久的に停止させ、低比重リポ蛋白コレステロール(LDL-C)を低下させる効果が期待されています。

ヴァーヴ社のCEOであるセカール・カティレザンは、遺伝子編集治療薬であるVERVE-101を初めてヒトに投与することは、遺伝子編集の分野にとって重要な成果として考えており、前臨床データからVERVE-101が「1回の投与で生涯続く治療ソリューション」を提供できることが示唆された結果であると述べた。

本試験では、動脈硬化性心疾患を有する約40名の成人HeFH患者を登録するよう設計されており、現在、ニュージーランドで参加者を募集しており、本年後半には英国および米国に拡大する可能性があります。同社は、安全性パラメーター、血中PCSK9値、血中LDL-C値などの中間データが2023年に得られることを期待しています。

ヴァーヴ社は、成人のヒトゲノムを編集して冠動脈疾患のリスクを永久に低減できる治療法のCRISPR技術に基く開発を目指し2019年に5850万ドルを調達して設立されています。

参照記事

Verve Therapeutics doses first patient with VERVE-101, a CRISPR base editing medicine designed to permanently lower LDL cholesterol [GlobeNewswire]

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