ノボノルディスク社が、血友病対象のコンシズマブの最新の臨床試験explorer7の結果を国際血栓止血学会（ISTH）において発表。予防薬として使用した場合、治療した自然出血および外傷性出血が86%減少しました。ノボノルディスク社は、コンシズマブの承認申請を日米欧で22年から23年にかけて行う予定です。
コンシズマブとは
コンシズマブは、抗TFPI抗体として、血友病A/Bを対象に臨床試験がなされています。TFPI（組織因子経路インヒビター）はアンチトロンビンと並ぶ主要な抗凝固因子で、抗TFPI抗体はこれを阻害することで止血能の改善を図ります。
explorer7試験
本試験では、12歳以上の男性133名を、予防薬なし、またはコンシズマブによる予防薬投与に無作為に割り付け、1日1回、プレフィルドペンで皮下投与しました。主要解析では、自然出血および外傷性出血の治療回数を年間出血率（ABR: Annualized Bleeding Rate）として測定し、予防薬無投与群とコンシズマブ予防薬投与群で比較しました。
ABRの中央値はゼロ
Novo Nordiskは、推定平均ABRはコンシズマブが1.7であったのに対し、予防薬なしの場合は11.8、実験療法のABR全体の中央値は0であったのに対し、予防薬なしの場合は9.8であったと指摘した。また、コンシズマブ投与群では63.6％が治療による出血を経験していないのに対し、予防薬無投与群では10.5％であした。
ノボノルディスクは、コンシズマブを、インヒビターの有無を問わず血友病AまたはBの患者に予防薬として使用した場合、治療した自然出血および外傷性出血が86%減少したと発表した。
ノボ ノルディスク社によると、コンシズマブの安全性および忍容性プロファイルは「期待される範囲内」であり、治療再開後の血栓塞栓事象は報告されていないとのことです。explorer7試験は、後期プログラムに登録された3人の患者で非致死的な血栓事象が発生したため、2020年に他の2つの試験とともに中止されていた。しかし、その後間もなく、新たな安全対策とガイドラインを導入して試験を再開しました。
米国と日本で22年中、欧州では23年の承認申請を予定
製薬会社は現在、インヒビターを有する血友病AまたはBの予防的治療のためのコンシズマブの販売申請を、米国と日本では2022年後半に、EUと英国では来年に行う予定であると発表しています。
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