サノフィ、血友病治療薬フィツシランの最新試験結果を国際血栓止血学会で発表

blood

サノフィは、血友病対象で実施しているフィツシラン(fitusiran)の第3相臨床試験の詳細を国際血栓止血学会で発表した。この発表で、フィツシランが年間出血率(ABR: Annualized Bleeding Rate)において対照群比でで61.1%減少していることを明らかにした。フィツシランにとって、以前致命的な血栓に関する事象が発生したことがあり、投与量の最適化が今後も過大であるが、臨床結果としてよい結果を発表することが出来た。

フィツシランとは

フィツシランは、インヒビターの有無を問わない血友病 A および B の患者に定期的に皮下投与する治療薬として開発中の新規 siRNA 治療薬です。血液凝固を阻害するタンパク質であるアンチトロンビンの濃度を下げ、十分量のトロンビン産生を促すことで止血バランスを調整し出血を抑制するよう設計されています。フィツシランは、アルナイラム(Alnylam Pharmaceutical)のESC-GalNAc コンジュゲート技術を用いて、効力と持続性に優れた皮下投与製剤として開発され、現在開発中の治療薬です。

第3相ATLAS-PPX試験

第3相ATLAS-PPX試験では、インヒビターの有無を問わず、重度の血友病AまたはBを有する12歳以上の患者を対象に実施されました。これまでの因子製剤またはバイパス製剤による予防から切り替えた80名が登録され、被験者は、試験前の因子製剤またはバイパス製剤による予防法を6カ月間継続し、その後、月1回のフィツシラン皮下投与に切り替え、7カ月間投与しました。

A Study of Fitusiran in Severe Hemophilia A and B Patients Previously Receiving Factor or Bypassing Agent Prophylaxis (ATLAS-PPX)

なお、サノフィは、昨年末、第3相ATLAS-INH試験およびATLAS-A/B試験が主要評価項目を達成し、オンデマンド治療と比較して血友病AおよびB患者におけるABRを有意に減少させたことを報告しています。

第3相ATLAS-PPX試験:年間出血率(ABR: Annualized Bleeding Rate)が対照群比でで61.1%減少

今回、国際血栓止血学会(ISTH)で発表された内容では、第3相ATLAS-PPX試験の結果で、年間出血率(ABR: Annualized Bleeding Rate)が対照群比でで61.1%減少したことが明らかになりました。

治験責任医師 Gili Kenet氏 は、「インヒビターの有無に関わらず、血友病 A または B の患者において、フィツシランが出血エピソードを有意に減少させる可能性を示すものであり、心強いものです」と述べています。

フィツシランの出血はゼロ

本試験の主要評価項目において、全体のABR中央値がゼロであったのに対し、フィツシランによる予防投与ではABR中央値が4.4であったことが示されました。サノフィは、フィツシランによる治療を受けた成人および青年の63.1%が治療による出血をゼロとしたのに対し、因子またはバイパス剤による先行予防では16.9%であったことを指摘しました。

さらに、治療による出血のABR中央値は、阻害剤の有無にかかわらず、フィットゥシランによる予防ではゼロであったのに対し、事前の予防では阻害剤の有無にかかわらず、それぞれ6.5および4.4であったことも示されました。

サノフィ社によると、フィツシランを少なくとも1回投与された67名の参加者のうち、最も一般的な有害事象は、アラニンアミノトランスフェラーゼ増加、鼻咽頭炎、上気道感染症でした。また、これまでの試験と同様に、血栓塞栓症の疑いまたは確認された事象が2名の患者さんに報告されたことも、製薬会社は付け加えています。

投与量の最適化が引き続き重要

フィツシランは、中期の臨床試験に登録された患者で致命的な血栓に関する事象が発生したため、試験は以前に中断、更に新たな有害事象が確認された後、投与も一時停止されました。この遅延により、サノフィは、進行中の第3相試験で投与量を減らすことを検討しながら、フィツシランの薬事申請を2024年に延期せざるを得なくなりました。

修正されたプロトコールでは、被験者は、アンチトロンビン標的範囲を15%から35%に維持しながら、より低用量のフィツシランとより少ない投与レジメンを受けることになります。サノフィの最高医学責任者であるDietmar Berger氏は、この用量最適化戦略により、「年間6回という少ない注射回数で済む可能性がある」と示唆しています。

Fitusiran prophylaxis reduced bleeds by 61% in people with hemophilia A or B, with or without inhibitors, compared to prior factor or bypassing agent prophylaxis

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