ブルーバードバイオ社の2つの遺伝子治療を米FDA諮問委員会が支持。リスクに勝るとの判断

OK

米国FDAが招集した専門家がブルーバード・バイオのβサラセミア遺伝子治療ベティセル(beti-cel)の価値も認めました。13人の外部専門家からなるFDA諮問委員会は、輸血に頼るベータサラセミア患者を治療するための一回限りの遺伝子治療としてブルーバード・バイオ社のbety-celを全会一致で支持しました。これは、この遺伝子治療に対する信任投票であり、規制上の後退に悩まされている同社を強くサポートするものです。また、前日には脳損傷副腎白質ジストロフィーに対するもう一つの遺伝子治療エリセル(eli-cel)も委員会は支持をする判断をしています。

この決定は、前日、癌を引き起こすかもしれないという懸念にもかかわらず、希少な神経疾患である脳損傷副腎白質ジストロフィー(CALD)に対して支持するという驚くべき議決をしてから24時間以内に出されたものです。諮問委員会は、前日同様にβサラセミア遺伝子治療としてベティセルも期待しうる効果が生じうる害に勝ると全員が判断しました。

FDAは8月19日までにベティセル、9月16日までにエリセルの承認の判断を予定である。FDAは顧問の勧告に従わなければならないわけではないが、通常は従うことになります。FDAがこの治療法を承認すれば、ブルーバードバイオ社は今年中に両製品を発売する予定です。アナリストによるとこれらの遺伝子治療薬は売上1億ドルが見込まれているとのことです。

  • コメント: 0

関連記事

  1. covid

    COVID-19呼気検査を米国が取り急ぎ認可~所要時間わずか3分足らず

  2. アムジェン、第4四半期業績発表。全体として増収もエンブレルは減収

  3. 【2021年1月31日】1分でわかる世界の製薬ニュース:今日のまとめ

  4. pain

    Vertex、開発中の非オピオイド系の鎮痛剤VX-548がステージ中盤でのポジティブなリードアウトを踏まえ、ピボタル試験へ前進

  5. melanoma

    ASCO2022開幕直前:「メラノーマ」で注目の2つの演題。オプジーボの合剤とリフィレウセル

  6. goodresult

    CorMedix社のカテーテルロック液DefenCathの再承認申請をFDAが受理

  1. この記事へのコメントはありません。

  1. この記事へのトラックバックはありません。

コメントするためには、 ログイン してください。

 

☎ 080-9159-1217

海外情報・調査ご相談ください

平日 9:00-18:00

「1分でわかる海外製薬ニュース」

無料で、海外製薬ニュースを日本語で配信しています。
 

  1. 米メルク、アルツハイマー病新規標的探索でセレバンス社と提携

    2022.08.10

  2. ベロナ社の株価37%上昇。エンシフェントリンがCOPD対象の後期試験で…

    2022.08.10

  3. 第一三共・アストラゼネカのダトポタマブ デルクステカン併用投与が…

    2022.08.10

  4. lung

    アムジェン 肺がん治療薬ソトラシブと免疫療法の併用で肝毒性を明…

    2022.08.10

  5. week5

    今週の製薬ニュースまとめ: 世界で注目の製薬ニュース5選[2022年7…

    2022.07.30

  6. vaccine

    ファイザーとビオンテック、ケンタウロスを含むオミクロンBA.2特化…

    2022.07.28

  7. ALS

    バイオジェンのトフェルセン、FDA承認申請を受理、審査へ。第3相VA…

    2022.07.27

  8. partners

    米メルク、中国のバイオテクノロジー企業と最大9億100万ドルでADCの…

    2022.07.27

  9. bladder cancer

    アステラセス製薬。パドセフとキイトルーダ併用が膀胱がん対象での…

    2022.07.27

  10. week5

    今週の製薬ニュースまとめ: 世界で注目の製薬ニュース5選[2022年7…

    2022.07.23

  1. ALS

    バイオジェンのトフェルセン、FDA承認申請を受理、審査へ。第3相VA…

    2022.07.27

  2. crohns diseasae

    アッヴィのリンヴォックが、クローン病で1年治療効果維持の評価項目…

    2022.05.12

  3. 【コラム】JMDC COOに聞く!患者啓発に使えるリアルワールドデータ 

    2022.03.23

  4. 2022年4月13日(水)Vaczine Analytics社ご紹介セミナー【オンライ…

    2022.03.01

  5. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  6. アムジェン、第4四半期業績発表。全体として増収もエンブレルは減収

    2022.02.10

  7. 塩野義、新型コロナ経口薬、日本で早期承認取得検討。ファイザー治…

    2022.02.09

  8. ファイザー、新型コロナ経口薬パクスロビド売上220億ドル(約2.5兆…

    2022.02.09

  9. ワクチン未接種の死亡率、ブースター接種と比べて97倍にもなると米C…

    2022.02.07

  10. Libtayo

    サノフィとリジェネロン、子宮頸がん対象のLibtayoのFDA申請を取り…

    2022.01.31

  1. 【ケーススタディ】10年後上市をめざす化合物の評価と価値最大化の…

    2022.02.21

  2. medinew

    2022年3月2日(水)オンライン開催:医薬品デジタルマーケティング…

    2022.02.16

  3. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  4. 2022年2月24日(木)オンライン開催:1ヶ月かかっていた医師のリサ…

    2022.02.06

  5. 2022年2月16日(水)開催 無料オンラインセミナー:データを活用し…

    2022.02.03

  6. 米国市場進出への新しいオプション。コストを抑え、最速で新薬の上…

    2022.02.01