米国FDAが招集した専門家がブルーバード・バイオのβサラセミア遺伝子治療ベティセル(beti-cel)の価値も認めました。13人の外部専門家からなるFDA諮問委員会は、輸血に頼るベータサラセミア患者を治療するための一回限りの遺伝子治療としてブルーバード・バイオ社のbety-celを全会一致で支持しました。これは、この遺伝子治療に対する信任投票であり、規制上の後退に悩まされている同社を強くサポートするものです。また、前日には脳損傷副腎白質ジストロフィーに対するもう一つの遺伝子治療エリセル(eli-cel)も委員会は支持をする判断をしています。
この決定は、前日、癌を引き起こすかもしれないという懸念にもかかわらず、希少な神経疾患である脳損傷副腎白質ジストロフィー(CALD)に対して支持するという驚くべき議決をしてから24時間以内に出されたものです。諮問委員会は、前日同様にβサラセミア遺伝子治療としてベティセルも期待しうる効果が生じうる害に勝ると全員が判断しました。
FDAは8月19日までにベティセル、9月16日までにエリセルの承認の判断を予定である。FDAは顧問の勧告に従わなければならないわけではないが、通常は従うことになります。FDAがこの治療法を承認すれば、ブルーバードバイオ社は今年中に両製品を発売する予定です。アナリストによるとこれらの遺伝子治療薬は売上1億ドルが見込まれているとのことです。
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