［BioToday 2022-4-18］定期的な赤血球輸血が必要ではないヘモグロビン濃度10 g/dL以下のピルビン酸キナーゼ（PK）欠乏症成人患者へのAgios Pharmaceuticals社のR型PK活性化剤Mitapivat（ミタピバット）経口投与でヘモグロビン濃度が上昇し、溶血が減り、患者申告の病状が改善した第3相試験（ACTIVATE）結果が論文になりました。 (3 段落, 269 文字)
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