ブルーバードバイオのβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」費用対効果最大210万ドルとICER評価

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ICER(臨床経済審査研究所)は4月13日、ブルーバードバイオ社の遺伝子治療ベティセル(beti-cel) は最大価格で210万ドルの費用対効果が得られるとの分析案を発表した。FDAは、現在、定期的な赤血球輸血を必要とするすべての遺伝子型のβサラセミア患者(成人、青年、小児)を対象に、ベティセルを優先審査、8月19日までに審査結果の決定を下す予定です。

ICERとは?
ICER(Institute for Clinical and Economic Review)は、ボストンを拠点とする独立した非営利の医療技術評価(HTA)機関です。治療、臨床試験、および手順の包括的な臨床と費用効果分析を提供します。ICERの薬物評価はあくまでも助言ですが、利害関係者の議論と支払者の交渉において影響があります。医療技術評価(HTA)により、新規療法から患者が得るベネフィットを数値化して価格に反映しようとしていますが、HTAによって「使用を推奨しない」と結論付けられた場合、予算を握る立場からは正しい決定かもしれないが、患者は新しい薬へのアクセスを失うことになるという課題もある。
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Zyntegloとしても知られるこの治療薬は、2019年にEUと英国で、輸血依存性βサラセミア(TDT)の特定の患者を対象に、157万5000ユーロ(約170万ドル)で条件付き承認されており、31万5000ユーロ(34万2千ドル)を前払いし、残りは治療効果が継続した場合のみ支払われることになっていました。しかし、ブルーバード・バイオ社は昨年、遺伝子治療薬の価格交渉がうまくいかなかったことから欧州での事業を縮小することを決定し、代わりに米国市場に注力する計画を立てています。

ブルーバード・バイオ社は、米国におけるベティセルの価格設定は、現在の治療費を相殺する能力よりも、患者にとっての治療法の臨床的価値に基づいて行われることを提案しています。また、患者が輸血不要の状態になった場合、維持した場合を仮定、年5回、合計210万ドルを均等に支払う場合との比較という資金モデルを提案しています。この費用は、少なくとも5×106個のCD34+細胞/kg40を1回静脈内投与した場合のものである。beti-celを標準治療と比較したICERの費用便益分析では、得られた質調整生存年(QALY)および等価生存年(evLY)などの指標を用いて推定されています。

アウトカムベースの価格設定

ICERは、例えば、80%の患者が5年間の全期間において治療に成功し、20%の患者が1年目に失敗した場合、ベティセルを受けた患者一人当たりの期待値ベースケース支払額は180万ドル弱となると述べています。

「従来の費用対効果モデリングでは、この新しい治療法は、輸血自立が持続する患者に対してアウトカムに基づく契約を通じて支払われた場合、210万ドルの累積価格で一般に認められた価値基準を満たすことがわかりました」と、グループは結論付けています。

また、ICERは、ベティセルによる生涯医療費と非医療費相殺の半分を、治療に割り当てるのではなく、医療制度に割り当てるという分析も行った。この50/50の共有貯蓄シナリオでは、費用対効果の推定値が200,000ドル/evLY gainedを超え、「費用相殺はこの治療の費用対効果に大きな影響を与える」ことが示されたと、ICERは述べています。

ベティセルのFDA申請は、第III相Northstar-2試験(HGB-207)およびNorthstar-3試験(HGB-212)のデータに裏付けられており、年齢および遺伝子型を問わず評価可能な35人の患者のうち89%が少なくとも12カ月間赤血球輸血を必要としなくなったという結果が示されています。ICERは、「ベティセルがTDTの治療に成功する確度は高い」と分析草稿で述べています。

不確実性は残る

これらの試験では、追跡期間中央値で42ヶ月間、輸血不要が維持されましたが、ICERは、「この期間は、より長い期間にわたる効果の持続性に関する不確実性を取り除くには十分な期間ではない」と注意を促しています。さらに、ICERは、臨床試験において重篤な有害事象を経験した患者は「ほとんど」おらず、ほとんどの副作用が軽度で、死亡例は報告されていないにが、実臨床におけるベティセル注入のリスクの程度について「不確実性が残る」と述べている。

このようにリスクや臨床効果の持続性については疑問が残るものの、薬価基準委員会は「ベティセルが現在の標準治療よりも全体的に優れていることを示す証拠があるが、その全体的な純健康利益の大きさはあまり確かではない。また、優れた安全性プロファイルで耐久性のある治療法であると証明されても、輸血やキレーションによる現在の治療法では、その安全性を保証することは困難であるとして、ICERは、80%の患者が5年間の全期間において治療に成功し、20%が1年目に失敗したとすると、一人当たりの期待値として180万ドル弱が支払われると発表しています。

また、ICERは、ベティセルによる生涯医療費と非医療費相殺の半分を、治療に割り当てるのではなく、医療制度に割り当てるという分析も行った。この50/50の共有貯蓄シナリオでは、費用対効果の推定値が200,000ドル/evLY gainedを超え、「費用相殺はこの治療の費用対効果に大きな影響を与える」ことが示されたと、ICERは述べています。

ベティセルのFDAへの承認申請は、第III相Northstar-2試験(HGB-207)およびNorthstar-3試験(HGB-212)のデータに裏付けられており、年齢および遺伝子型を問わず評価可能な35人の患者のうち89%が少なくとも12カ月間赤血球輸血を必要としなくなったという結果が示されています。ICERは、「beti-celがTDTの治療に成功する確度は高い」と分析草稿で述べています。

ブルーバード・バイオは、最近、2023年の前半までキャッシュフローを拡大するために、従業員を約30%削減することを明らかにした。その時までに、同社は、ベティセルと、脳性副腎白質ジストロフィー(CALD)治療のために開発された別の遺伝子治療、エリバード遺伝子オートテンセル(エリセル)の米国規制当局からの認可を確保することを目標としています。この発表は、ブルーバード・バイオが継続企業の前提に関する重要な疑義を有していることを明らかにした数週間後に行われました。

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