BioXcel Therapeuticsは4月6日水曜日、a2aアドレナリン受容体刺激薬デクスメデトミジン舌下投与剤イガルミ（Igalmi）を、統合失調症または双極I/II障害に関連して不穏を被っている成人の急性期治療薬としてFDAに承認されたと発表しました。CEOのVimal Mehta氏は、イガルミがこの疾患に対する約10年ぶりの新しい急性期治療薬であり、「市場を大きく変える可能性を秘めた、差別化されたアプローチ」であると述べています。
米国での統合失調症と双極性障害の患者数は730万人で、多ければそれらの4人に1人が不穏を被り、1年あたり最大2500万回のアジテーションが発生しています
今四半期末に発売される予定の本剤は、医療従事者の監督のもとで患者が自己投与することができます。BioXcel社は、BXCL501としても知られるこの製剤が、興奮の原因メカニズムをターゲットとする可能性があり、今回の申請の根拠となった第III相SERENITY IおよびII試験や認知症関連の興奮に関するTRANQUILITY試験など、いくつかの精神神経疾患にわたる臨床試験で「抗刺激効果が観察された」と述べています。
SERENITY Iでは、統合失調症、統合失調感情障害、統合失調症性障害に伴う急性期の焦燥感を有する患者さん381名を、SERENITY IIでは、双極性障害による急性期の焦燥感を有する患者さん378名を対象に、本剤の臨床試験を実施しました。両試験の主要評価項目は、興奮、緊張、敵意、非協力的、衝動制御の低下に基づいて興奮状態の患者を評価するために用いられるPANSS興奮成分（PEC）尺度のベースラインからの変化としました。主要な副次的目標は、PECスコアのベースラインからの変化で測定される有効性が、プラセボと統計的に分離された最も早い時期でした。
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素早い作用の発現
イガルミは、120μgと180μgを投与された患者さんにおいて、両試験とも最初の投与から2時間後に主要評価項目を達成しました。また、SERENITY I試験では180μg投与では20分、120μg投与では30分でプラセボとの有意差が認められ、SERENITY II試験では両投与量とも20分でプラセボとの差が認められ、速やかな作用機序を示しました。SERENITY IIの結果は、本年初めにJAMA誌に掲載さ れています。
BioXcel社は、すべての副作用の重症度は軽度から中等度であったと述べていますが、イガルミは第III相試験で治療に関連する重篤な副作用を示さなかったものの、低血圧、起立性低血圧および徐脈、QT間隔延長、傾眠などの「注目すべき副作用」を引き起こす可能性があると指摘しています。
この申請に対するFDAの決定は、当初1月に予定されていましたが、BioXcel社が情報提供の要請に応じて提出した臨床データの分析に目を通す時間を確保するため、審査が3ヶ月延長されました。米国の規制当局が承認したことで、BioXcelは初の承認薬を手にすることになり、「AIプラットフォームを使って神経科学の分野で変革をもたらす医薬品を患者に届けるという当社の使命に向けた記念すべき一歩です」とMehta氏は語り、このニュースで同社の株価は最大16%上昇しました。
BioXcelは、アルツハイマー病の急性期治療や大うつ病性障害の補助治療薬としてもイガルミを開発しています。
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