アルナイラム社のATTRアミロイドーシス治療薬ブトリシランナトリウムのFDA承認審査が遅れる。新施設選定へ

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[ Firstword Pharma 4月4日 ]アルナイラム社は4月4日月曜日、FDAによるトランスサイレチン型家族性アミロイドポリニューロパチーを対象として承認申請中のRNA 干渉(RNAi)治療薬ブトリシランナトリウム(vutrisiran)の審査が3ヶ月延長になり、新しいアクションデートが7月14日に設定されたたことを明らかにしました。同社によると、FDAは新たな臨床データの提出は求めていないが、新たな二次包装・表示などの施設に関する情報を評価するための時間が必要であるとしている。

アルナイラム社が承認後の販売に使用する予定であった当初の第三者施設は、最近検査を受け、FDAが申請に対する決定を下すためには、さらなる精査が必要となったとのことです。アルナイラム社は、「検査の指摘事項はブトリシランナトリウムとは直接関係ない」と述べていますが、承認の遅れを避けるため、同社は薬剤の包装・表示を行う新しい施設を選定し、米国規制当局の審査用に修正申請書を提出しました。

欧州、日本、ブラジルで継続審査中

アルナイラム社は、米国において、昨年6月、成人の多発性神経障害を伴うATTRアミロイドーシスの治療薬としてブトリシランナトリウムの承認申請をし、FDAに受理されました。この申請は、第3相HELIOS-A試験において、ブトリシランナトリウムが9カ月時点で主要評価項目を達成し、アルナイラム社の旧治療薬であるオンパトロ(パティシラン)の第3相APOLLO試験における外部プラセボデータと比較して神経障害が有意に改善したことが裏付けられたことによるものです。

2022年初め、これらの所見は18カ月まで維持され、また、計画的コホートに含まれる患者の大部分でベースラインと比較して心臓のテクネチウム取り込みが減少するなど、探索的エンドポイントに対する結果には「勇気づけられた」と述べている。アルナイラム社は、心筋症を有するATTRアミロイドーシス患者を対象に、全死亡および心血管イベントの再発を複合エンドポイントとして、ブトリシランナトリウムをプラセボと比較するHELIOS-Bと名付けられた別の第3相試験を実施中です。

同社の最高医学責任者のPushkal Garg氏は、「(遺伝性)ATTRアミロイドーシスの多発性神経障害を有する患者さんにこの治療オプションをできるだけ早くお届けするために、FDAおよび新施設と協力して取り組んでまいります。ブトリシランナトリウムの申請を裏付ける一連のデータには自信があります」と述べました。本剤は、現在、EU、日本、ブラジルの規制当局による審査を受けていますが、アルナイラム社は、「問題を適宜解決する、もしくは、これらの地域における1つまたは複数の代替施設を利用することにより、申請中の各国における審査への影響を最小限に抑えたい」と述べています。

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