ワクチン・治療薬、有効性「推定」で承認可能に…緊急承認制度のポイント

covid

answersnewsAnswersNewsは、「製薬業界で話題のニュースがよくわかる」ニュースをわかりやすく解説するニュースメディアです。記事一覧はこちら>>>

政府は、緊急時にワクチンや治療薬を迅速に承認する制度の創設を盛り込んだ医薬品医療機器等法の改正案について、今国会での成立を目指しています。厚生労働省の審議会がまとめた制度概要をもとに、緊急承認制度のポイントを整理しました。

遅れたコロナワクチンの実用化

緊急承認制度は、感染症の流行など緊急時にワクチンや治療薬をいち早く薬事承認する制度。検証的臨床試験を完了させる時間的猶予がない場合、安全性の確認を前提に、有効性が推定されれば承認することが可能になります。3月1日に閣議決定された医薬品医療機器等法(薬機法)改正案に盛り込まれ、政府は今国会での成立を目指しています。

同様の制度としては、米国の「緊急使用許可制度(EUA)」、欧州連合(EU)の「条件付き販売承認制度(CMA)」などがあり、新型コロナウイルス感染症に対するワクチンや治療薬の早期実用化に大きな役割を果たしました。一方、日本には、日本と同水準の承認制度がある国で流通している医薬品について、手続きを簡素化することで迅速に承認する「特例承認制度」があり、新型コロナワクチン・治療薬は主に同制度の下で通常より短期間で承認されてきました。

ただ、特例承認は通常の承認と同様に有効性を確認することが必要で、大規模臨床試験の結果をもとに欧米で使用が認められたワクチン・治療薬であっても、日本人を対象とした臨床試験を追加で行わなければなりません。このため、日本では新型コロナワクチンの実用化が欧米に比べて2~5カ月遅れました。そもそも特例承認は、海外で流通している医薬品を対象としているため、日本企業が世界に先駆けて日本で開発したものには適用することができません。

【日米欧新型コロナワクチンの承認状況】日付は承認または使用許可の日/2020年/2021年/11月/12月/1月/2月/3月/4月/5月|ファイザー/ビオンテック/アメリカ12/11/EU12/21/日本2/14/モデルナ/アメリカ12/18/EU1/6/日本5/21/アストラゼネカ/ EU1/29/日本5/21|※厚生労働省の資料をもとに作成

日本には、薬事承認を迅速化するための仕組みとして、特例承認のほかに「条件付き承認制度」がありますが、同制度は希少疾病用医薬品(オーファンドラッグ)などを対象としたもので、緊急時を想定したものではありません。このため、GMP調査や国家検定の免除といった審査を迅速化するための特例措置は適用の対象外です。

関連記事:厚労省が運用を開始した医薬品の「条件付き早期承認制度」3つのポイント

【日本の医薬品承認制度】<通常承認/条件付き承認/特例承認>対象/すべての医薬品/希少疾病用医薬品 先駆的医薬品 特定用途医薬品など/日本の薬事制度と同等水準の制度がある海外の国で流通している医薬品|有効性安全性/科学的なエビデンスに基づき、有効性・安全性が確認された医薬品を承認/医療上特に必要性が高いものの、有効性・安全性を検証するための十分な人数を対象とした臨床試験を行うのが難しい医薬品を承認/緊急時に健康被害の拡大を防止するため、海外で販売が認められている医薬品を承認|有効性安全性/有効性:確認/有効性/有効性安全性/安全性/安全性:確認/有効性:確認安全性:確認/有効性:確認/安全性:確認|条件・期限/必要に応じて条件・期限を付す/条件を付すことが必須/必要に応じて条件・期限を付す|特例/―/P3試験の成績なしで承認申請が可能/GMP調査、国家検定などを免除|※厚生労働省の資料をもとに作成

こうした課題に対応するために創設されるのが、今回の薬機法改正案に盛り込まれた緊急承認制度です。

2年以内に有効性確認できなければ承認取り消し

緊急承認制度では、安全性を通常の承認と同等の水準で確認することを前提に、入手可能な臨床試験結果から有効性が推定できれば、検証的臨床試験を完了していなくても承認することができるようになります。

米国のEUAは、検証的臨床試験のデータを十分に揃える時間的猶予がない場合でも、限られたデータから有効性が推定され、ベネフィットがリスクを上回ると判断できれば、使用を許可することができ、緊急承認制度はこのEUAの考え方を参考にしています。

【緊急承認制度の概要】対象/医薬品、医療機器、再生医療等製品|発動要件/国民の生命・健康に重大な影響を与えるおそれがある疾病の蔓延・健康被害の拡大を防止するために緊急に使用されることが必要な医薬品等で、ほかに代替手段が存在しない|運用基準/○安全性…通常の承認と同等の水準で確認することを前提/○有効性…検証的臨床試験が完了していない場合でも、入手可能な臨床試験成績から有効性が推定されれば承認可能 承認の|期限・条件/おおむね2年の期限内に有効性を改めて確認(必要に応じて期限の延長は可能)。有効性が確認できなければ承認を取り消し|安全対策/・安全性監視計画を策定し、リスク最小化計画を設定/・審議会を高頻度で開催するなどして、専門家の評価も踏まえつつ|安全対策を実施/健康被害の救済/医薬品副作用被害救済制度の対象 特例措置/GMP調査、国家検定、容器包装などは承認の要件としない|※厚生労働省の資料をもとに作成

発動の要件は「国民の生命および健康に重大な影響を与えるおそれがある疾病の蔓延その他の健康被害の拡大を防止するために緊急に使用されることが必要な医薬品等であり、ほかに代替手段が存在しないこと」と定められており、具体的には感染症のアウトブレイクのほか、原子力事故、放射能汚染、バイオテロなどを想定。代替手段が存在しない状況としては、承認済みの医薬品では緊急時の医療上の必要性を満たせない場合に加え、承認済みの医薬品が存在するものの、供給面からほかの選択肢が必要な場合などが含まれます。

今回の緊急承認制度では、医薬品だけでなく、医療機器や再生医療等製品も対象。承認からおおむね2年の期限内に有効性が確認できなければ、承認は取り消されます。

緊急承認制度が創設されれば、海外の大規模臨床試験で効果が認められたワクチンについて、国内臨床試験を行わずとも承認できるようになったり、臨床第2相(P2)試験のデータやP3試験の初期のデータで治療薬を承認できるようになったり、といったことが想定されます。特例承認のように海外で流通していることを要件としないため、世界に先行して日本で開発が行われるワクチン・治療薬も承認できるようになります。

一方、医薬品開発では、少数の臨床試験で有効性が示唆されたとしても、後の大規模試験で覆ることが少なくありません。「有効性の推定」をどう判断していくかが大きなポイントになりそうで、運用には慎重さも求められます。緊急時の治療薬・ワクチンの早期実用化に向けては、承認制度上の対応に加え、十分な規模の治験を迅速に行える環境整備なども並行して進めていくことが重要です。

関連記事:「ワクチン国産化戦略」試される国の本気度

出典

▷記事提供元はこちら(Answers News)

あわせて読みたい

  • コメント: 0

関連記事

  1. 【2019年度国内医薬品売上高ランキング】「キイトルーダ」トップに。「タグリッソ」など売り上げ急増

  2. 武田、希少神経代謝性疾患むけ細胞療法開発でImmusoft社と提携

  3. fail

    Atara社、患者の死亡をうけCAR-T臨床試験の登録中断を発表。株価13%下落

  4. astellas

    アステラス製薬とGOセラピューティック社がん免疫療法の新規抗体開発で提携

  5. オプジーボ、化学療法後の食道がん術後補助療法としてCHMPから肯定的意見を受領

  6. 糖尿病性網膜症市場、10年後86億ドルにする成長要因は?

  1. この記事へのコメントはありません。

  1. この記事へのトラックバックはありません。

コメントするためには、 ログイン してください。

 

☎ 080-9159-1217

海外情報・調査ご相談ください

平日 9:00-18:00

1分でわかる世界の製薬ニュースをメルマガで!

無料メルマガでは、世界の製薬ニュースを配信しています。
 

  1. colorectal cancer

    マイクロサテライト安定性BRAF V600E変異大腸癌でビラフトビ併用に…

    2022.06.25

  2. approved

    ノバルティス、欧州でタブレクタがMETエクソン14読み飛ばし異変の非…

    2022.06.22

  3. 肺炎

    米メルク、21価の肺炎球菌ワクチン「V116」良好な第1/2相結果。7月…

    2022.06.22

  4. ADC

    HER3乳がん対象のパトリツマブ・デルクステカンの良好なデータを第…

    2022.06.21

  5. breast cancer

    サノフィ、AMEERA-4試験中止も、大規模試験開始で目指す最初の術前…

    2022.06.21

  6. SLE

    デュクラバシチニブ、全身性エリテマトーデス(SLE)への第II相試験…

    2022.06.20

  7. partners

    バイオジェン、Alectos社のパーキンソン病治療薬候補GBA2阻害剤のラ…

    2022.06.20

  8. lung cancer

    抗TIGITへ暗雲。ロシュ、チラゴルマブ小細胞肺がん対象で全生存期間…

    2022.06.15

  9. lung cancer

    第一三共のパトリツマブ デルクステカン、乳癌に続きHER3肺癌でもAS…

    2022.06.15

  10. blood

    CAR-T療法「​​Carvykti」が多発性骨髄腫において「2年後」も奏効率…

    2022.06.10

  1. crohns diseasae

    アッヴィのリンヴォックが、クローン病で1年治療効果維持の評価項目…

    2022.05.12

  2. 【コラム】JMDC COOに聞く!患者啓発に使えるリアルワールドデータ 

    2022.03.23

  3. 2022年4月13日(水)Vaczine Analytics社ご紹介セミナー【オンライ…

    2022.03.01

  4. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  5. アムジェン、第4四半期業績発表。全体として増収もエンブレルは減収

    2022.02.10

  6. 塩野義、新型コロナ経口薬、日本で早期承認取得検討。ファイザー治…

    2022.02.09

  7. ファイザー、新型コロナ経口薬パクスロビド売上220億ドル(約2.5兆…

    2022.02.09

  8. ワクチン未接種の死亡率、ブースター接種と比べて97倍にもなると米C…

    2022.02.07

  9. Libtayo

    サノフィとリジェネロン、子宮頸がん対象のLibtayoのFDA申請を取り…

    2022.01.31

  10. blood

    ギリアドのマグロリマブ併用投与の血液腫瘍対象の試験をFDAが一部保…

    2022.01.27

  1. 【ケーススタディ】10年後上市をめざす化合物の評価と価値最大化の…

    2022.02.21

  2. medinew

    2022年3月2日(水)オンライン開催:医薬品デジタルマーケティング…

    2022.02.16

  3. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  4. 2022年2月24日(木)オンライン開催:1ヶ月かかっていた医師のリサ…

    2022.02.06

  5. 2022年2月16日(水)開催 無料オンラインセミナー:データを活用し…

    2022.02.03

  6. 米国市場進出への新しいオプション。コストを抑え、最速で新薬の上…

    2022.02.01