LogicBio社のLB-001遺伝子治療について、2つ目の重篤な有害事象を受け中断

ロジックバイオ・セラピューティクス(LogicBio Theraputics)が、2月2日、同社のAAVゲノム編集療法LB-001のメチルマロン酸血症小児患者を対象としたフェーズI/II SUNRISE試験に関して、FDAが臨床試験の継続を保留にしたことを発表した。このニュースで同社の株価が最大16%下落した。FDAは今回の臨床試験の中断に関して、これまでに同試験で治療を受けた4人の患者のうち、2人に血栓性微小血管症(TMA)という重大な有害事象が発生していることを指摘している。

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ロジックバイオによると、3歳から12歳の年齢層で最初に治療を受けた2人の患者は、5×1013vg/kgのLB-001を投与されていますが、これらの被験者のいずれも重篤な有害事象は経験していないと述べています。

しかし、昨年は票していますが、6カ月から2歳の年齢層で最初にLB-001の5×1013 vg/kgを投与された被験者は、TMAを発症しています。同社は、この問題は完全に解決し、すべての実験パラメーターが正常に戻ったと述べていますが、同社は2日、同じ用量のLB-001を投与されたこの年齢層の2人目の被験者もTMAを発症し、現在、経過観察中であると発表した。

CEOのFred Chereau氏は、「FDAおよびデータ安全性監視委員会と緊密に協力して、この試験とプログラムの次のステップを決定していきたいと考えています」と述べています。

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LogicBio Therapeutics Provides Update on LB-001 Clinical Development Program

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