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オンコロジー
BMSと2seventy社のAbecmaの次の抗BCMA CAR-Tが有望な試験成績を残し引退
2022年1月12日
去年3月末（26日）に米国FDAに承認されたBCMA標的キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T）Abecma（アベクマ；idecabtagene vicleucel）が好評につき、同剤を米国で共同販売するBristol Myers Squibb（BMS）と2seventy社のその後継CAR-Tbb21217の更なる開発が中止されました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98264
ジカウイルス全身投与でマウスの脳腫瘍を安全に除去できた
2022年1月12日
マウスへのジカウイルス（ZIKV）全身（腹腔内）反復（3回）投与で神経や他の臓器を傷めることなく脳腫瘍を除去できました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98266
希少疾患
Amicus社が不本意なPh1/2結果を受けてCLN6バッテン病遺伝子治療の開発中止
2022年1月12日
Ph1/2試験の不本意な長期追跡結果を受けてAmicus Therapeutics社がCLN6バッテン病の遺伝子治療（おそらくAT-GTX-501）の開発を中止しました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98263
Sarepta社の筋ジストロフィー遺伝子治療Ph2試験の非プラセボ対照第2幕が成功
2022年1月12日
Sarepta Therapeutics社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）遺伝子治療SRP-9001（delandistrogene moxeparvovec）がプラセボに勝てなかった第2相試験（SRP-9001-102/Study 102）のその後の結果でプラセボ群ではなく試験とは別口の対照群（external control）に有意に勝る効果が認められました。しかしその効果の程は小さく、同社の株価は月曜日に11%ほど下落しました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98262
近々臨床試験が始まるポンペ病治療等の開発資金2億ドル近くをMaze社が調達
2022年1月12日
今年前半に臨床試験段階に進むポンペ病治療MZE001の開発などに使われる1億9000万ドルをMaze Therapeutics社が調達しました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98261
循環器系疾患
ヒトに適するようにゲノムを細工した豚心臓の末期心疾患患者への移植が成功
2022年1月12日
遺伝子10種をいい塩梅に差し引きした豚の心臓（UHeart）が57歳の末期心疾患男性David Bennett氏に移植され、ひとまず3日目を無事に迎えることができました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98265
中枢神経系疾患
Biogenのアルツハイマー病薬への米国支払いは無作為化試験患者に限られる予定
2022年1月12日
Biogenのアルツハイマー病薬Aduhelm（アデュヘルム；aducanumab、アデュカヌマブ）への公的医療保険メディケアの支払いは要件に沿って実施される無作為化試験参加患者に限られるとの米国政府の意向が発表されました。
https://www.biotoday.com/view.cfm?n=98260
