ファイザーの筋ジストロフィー対象AAV9遺伝子治療、被験者死亡を受け試験中断

dmd

FDAが、ファイザー社のデュシェンヌ型筋ジストロフィー(DMD)に対するAAV9遺伝子治療薬候補であるfordadistrogene movaparvovec (PF-06939926)について、第Ib相試験での患者の死亡を受け、臨床試験の中断としました。この動きは、ペアレントプロジェクト筋ジストロフィー(Parent Project Muscular Dystrophy)のウェブサイトに掲載されたファイザー社からの書簡で明らかにされました。

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この書簡によると、患者は試験の非歩行者コホートに参加しており、ファイザー社は、何が起こったのかを理解するための「完全な情報はまだ持っていない」と述べています。同社は、外部のデータモニタリング委員会(DMC)と協力してデータを確認する間、同試験のスクリーニングおよび投与が一時停止されたと付け加えています。

ClinicalTrials.govのエントリーによると、2018年に開始されたこの試験は、DMDの歩行者と非歩行者の被験者約35人を対象に、フォルダディストロゲン・モバパルボベック(fordadistrogene movaparvovec)の単回静脈内注入を検討するものです。患者は旧名PF-06939926として知られているこの遺伝子治療の2回の用量のうち1回を受けることになります。

fordadistrogene movaparvovecはアデノ随伴ウイルス9型(AAV9)カプシドに短いジストロフィン遺伝子を運ばせる治療法です。今年初め、ファイザー社は、歩行型DMD患者を対象としたfordadistrogene movaparvovecの第III相CIFFREO試験において、2例の心筋炎を含む3例の筋力低下に関する重篤な有害事象(SAE)が試験全体で発生したことから、参加者を制限するプロトコル修正を余儀なくされています。本試験の外部DMCは、ジストロフィン遺伝子の特定の変異が、本治療法での治療後に発生するSAEリスクの高さと関連している可能性があると判断しています。