ブルーバード・バイオ社の鎌状赤血球症（SCD）遺伝子治療候補のlovotibeglogene autotemcel（lovo-cel）の臨床プログラムが、18歳未満の患者に対して、FDAから一部差し止めされました。これを受け、ブルーバードバイオ社の株価は12月２０日に最大19％下落しました。
「一分でわかる世界の製薬ニュース」をメルマガで
世界の製薬ニュースを「日本語」でお届けします！
● 世界で最も注目されている製薬ニュースを
● メルマガ会員登録は無料、毎日配信
● 海外のニュースも日本語でしっかり読めます
ブルーバード・バイオ社によると、lovo-cel治療後に持続的な非輸血依存性貧血を発症した患者に関しての調査が進行中であることに関連しているとこのことです。
この患者は、治療後18カ月が経過しており、「臨床的には良好で、悪性腫瘍やクローン優位性を示す証拠はありません」とブルーバード・バイオ社は述べています。同社は、2022年初頭にFDAから質問書を受け取る予定であり、一部の差し止めを解消するために迅速に対応するとしています。
また、この差し止めが2023年第1四半期に提出を予定している承認申請に与える影響についても評価中です。この評価は、主に第I/II相試験であるHGB-206試験のC群コホートの治療成績に基づいて行われる予定です。同社は、申請までに分析比較可能性の証明と商業生産プロセスの検証を行う必要があると述べています。
本年初めのSCDプログラムの保留
Lovo-celは、bb1111およびLentiGlobin for SCDとしても知られており、患者の造血幹細胞にβ-グロビン遺伝子の改変型の機能コピーを追加する1回限りの治療法です。HGB-206試験には、50名の重症SCD患者（成人および青年）が登録される見込みで、そのうち35名がC群に分類されます。
ブルーバードバイオ社によると、少なくとも4回の重症血管閉塞性障害の既往があり、6ヶ月以上経過した患者において、2年までの追跡調査を行った結果、重症血管閉塞性障害（VOE）は報告されていないとのことです。
HGB-206の最初のグループAコホートでは、Lovo-celを投与された2人の患者が急性骨髄性白血病を発症したため、今年初めにこの試験と第III相HGB-210試験の臨床試験が差し止めとなりました。しかし、同社は、これらの症例がlovo-celに使用されているBB305レンチウイルスベクターに関連している可能性は「極めて低い」と判断し、数ヵ月後に解除されました。
一方、ブルーバード・バイオ社は、HGB-206と第III相HGB-210の成人SCD患者、およびLTF-307長期追跡試験の患者の登録と投与が継続されていると発表した。同社は、すべての試験で治療されたすべての年齢の患者が、計画通り継続的なフォローアップを受けていると述べています。なお、ブルーバード・バイオ社は、欧州での遺伝子治療薬の価格交渉に失敗し、欧州での事業を縮小しています。
この記事へのコメントはありません。