ブルーバード・バイオの鎌状赤血球症対象の遺伝子治療、FDAが差し止め

blood

ブルーバード・バイオ社の鎌状赤血球症(SCD)遺伝子治療候補のlovotibeglogene autotemcel(lovo-cel)の臨床プログラムが、18歳未満の患者に対して、FDAから一部差し止めされました。これを受け、ブルーバードバイオ社の株価は12月20日に最大19%下落しました。

「一分でわかる世界の製薬ニュース」をメルマガで

banner

世界の製薬ニュースを「日本語」でお届けします!
● 世界で最も注目されている製薬ニュースを
● メルマガ会員登録は無料、毎日配信
● 海外のニュースも日本語でしっかり読めます

メルマガ会員登録はこちらから

ブルーバード・バイオ社によると、lovo-cel治療後に持続的な非輸血依存性貧血を発症した患者に関しての調査が進行中であることに関連しているとこのことです。

この患者は、治療後18カ月が経過しており、「臨床的には良好で、悪性腫瘍やクローン優位性を示す証拠はありません」とブルーバード・バイオ社は述べています。同社は、2022年初頭にFDAから質問書を受け取る予定であり、一部の差し止めを解消するために迅速に対応するとしています。

また、この差し止めが2023年第1四半期に提出を予定している承認申請に与える影響についても評価中です。この評価は、主に第I/II相試験であるHGB-206試験のC群コホートの治療成績に基づいて行われる予定です。同社は、申請までに分析比較可能性の証明と商業生産プロセスの検証を行う必要があると述べています。

本年初めのSCDプログラムの保留

Lovo-celは、bb1111およびLentiGlobin for SCDとしても知られており、患者の造血幹細胞にβ-グロビン遺伝子の改変型の機能コピーを追加する1回限りの治療法です。HGB-206試験には、50名の重症SCD患者(成人および青年)が登録される見込みで、そのうち35名がC群に分類されます。

ブルーバードバイオ社によると、少なくとも4回の重症血管閉塞性障害の既往があり、6ヶ月以上経過した患者において、2年までの追跡調査を行った結果、重症血管閉塞性障害(VOE)は報告されていないとのことです。

HGB-206の最初のグループAコホートでは、Lovo-celを投与された2人の患者が急性骨髄性白血病を発症したため、今年初めにこの試験と第III相HGB-210試験の臨床試験が差し止めとなりました。しかし、同社は、これらの症例がlovo-celに使用されているBB305レンチウイルスベクターに関連している可能性は「極めて低い」と判断し、数ヵ月後に解除されました。

一方、ブルーバード・バイオ社は、HGB-206と第III相HGB-210の成人SCD患者、およびLTF-307長期追跡試験の患者の登録と投与が継続されていると発表した。同社は、すべての試験で治療されたすべての年齢の患者が、計画通り継続的なフォローアップを受けていると述べています。なお、ブルーバード・バイオ社は、欧州での遺伝子治療薬の価格交渉に失敗し、欧州での事業を縮小しています。

同カテゴリーの世界の製薬ニュース

  • コメント: 0
  1. この記事へのコメントはありません。

  1. この記事へのトラックバックはありません。

コメントするためには、 ログイン してください。

1分でわかる製薬業界情報

世界の製薬情報を日本語でお届けします。
 

 

☎ 080-9159-1217

海外情報・調査ご相談ください

平日 9:00-18:00

  1. IPF

    ベーリンガー、経口PDE4B阻害剤の第2相でIPFの進行を遅らせる有望…

    2022.05.17

  2. approved

    BMSのマバカムテン、閉塞性肥大型心筋症対象で、米FDAがミオシン阻…

    2022.05.14

  3. crohns diseasae

    アッヴィのリンヴォックが、クローン病で1年治療効果維持の評価項目…

    2022.05.12

  4. ファイザーがバイオヘブン社を116億ドルで買収へ。偏頭痛治療薬、CG…

    2022.05.11

  5. ギリアドの第1四半期業績、レムデシビル15億ドル、ビクタルビ22億ド…

    2022.05.11

  6. 米メルク、第1四半期売上・利益50%増。モルヌピラビルが30億ドルを…

    2022.05.10

  7. アッヴィ、第1四半期業績発表。ヒュミラの売上高が減少。海外でのバ…

    2022.05.10

  8. opportunity

    ギリアド社、ドラゴンフライ社のNK細胞エンゲージャーTriNKETsでラ…

    2022.05.10

  9. BMS第1四半期業績発表。レブロジルのジェネリック侵食速度速く、今…

    2022.05.10

  10. アストラゼネカ、SGLT2阻害剤フォシーガの売上が第1四半期10億ドル…

    2022.05.09

  1. crohns diseasae

    アッヴィのリンヴォックが、クローン病で1年治療効果維持の評価項目…

    2022.05.12

  2. 【コラム】JMDC COOに聞く!患者啓発に使えるリアルワールドデータ 

    2022.03.23

  3. 2022年4月13日(水)Vaczine Analytics社ご紹介セミナー【オンライ…

    2022.03.01

  4. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  5. アムジェン、第4四半期業績発表。全体として増収もエンブレルは減収

    2022.02.10

  6. 塩野義、新型コロナ経口薬、日本で早期承認取得検討。ファイザー治…

    2022.02.09

  7. ファイザー、新型コロナ経口薬パクスロビド売上220億ドル(約2.5兆…

    2022.02.09

  8. ワクチン未接種の死亡率、ブースター接種と比べて97倍にもなると米C…

    2022.02.07

  9. Libtayo

    サノフィとリジェネロン、子宮頸がん対象のLibtayoのFDA申請を取り…

    2022.01.31

  10. blood

    ギリアドのマグロリマブ併用投与の血液腫瘍対象の試験をFDAが一部保…

    2022.01.27

  1. 【ケーススタディ】10年後上市をめざす化合物の評価と価値最大化の…

    2022.02.21

  2. medinew

    2022年3月2日(水)オンライン開催:医薬品デジタルマーケティング…

    2022.02.16

  3. insights4webinar

    2022年3月16日(水)開催定例ウエビナー:ケーススタディで学ぶ「エ…

    2022.02.15

  4. 2022年2月24日(木)オンライン開催:1ヶ月かかっていた医師のリサ…

    2022.02.06

  5. 2022年2月16日(水)開催 無料オンラインセミナー:データを活用し…

    2022.02.03

  6. 米国市場進出への新しいオプション。コストを抑え、最速で新薬の上…

    2022.02.01