鎌状赤血球症対象Oxbryta、米で4歳から12歳の小児に承認拡大。株価上昇

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グローバル・ブラッド・セラピューティクス(GBT)社が、FDAから、Oxbryta (オキシブリタ;voxelotor、ボクセロトール) のラベルを拡大し、4歳から12歳未満の小児の鎌状赤血球症(SCD)の治療も含める拡大承認を得たことをと発表した。1日1回投与の経口ヘモグロビン重合阻害剤Oxbrytaは当初、成人および12歳以上を対象に2019年に加速承認されていました。
この発表をうけてGBT社の株価は10%上昇しました。

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FDAはまた、錠剤全体を飲み込むことが困難な患者、特に小さな子どもたちが服用しやすいように設計されたOxbrytaの新しい分散型錠剤の剤形も承認した。

第IIa相試験「HOPE-KIDS 1」のデータに基づく決定

Oxbrytaの効能・効果の拡大は、4歳から11歳までのSCD患者45人を対象とした第IIa相試験「HOPE-KIDS 1」のデータによって裏付けられています。

GBTによれば、分散型錠剤による体重ベースの治療により、ヘモグロビンが「迅速かつ持続的に」改善し、同時に溶血が抑制されることが示されました。FDAは、24週時点で36%の患者が目標とするHb増加量1gr/dL以上を達成したと発表しています。

一方、2歳から14歳の小児における脳卒中リスク低減効果を評価するために、経頭蓋ドップラー流速を用いた承認後の確認試験であるHOPE-KIDS 2の試験を継続する予定であるとのことです。また、生後9カ月のSCDの小児に対する本剤の使用可能性を裏付けるため、HOPE-KIDS 1を継続実施中であるとも述べています。

欧州においても前進

これとは別にGBT社は、金曜日には、欧州医薬品庁のヒト用医薬品委員会(CHMP)が、成人および12歳以上の小児におけるSCDによる溶血性貧血を対象に、Oxbryta錠の販売認可を推奨する肯定的意見を採択したことを発表しました。EUでの決定は、2022年第1四半期に予定されているといます。

参照英文記事

U.S. FDA Approves Supplemental New Drug Application for Expanded Indication of Oxbryta® (voxelotor) for Children as Young as 4 Years of Age with Sickle Cell Disease