バーテックス社、腎臓病対象の第二相試験成功。尿中タンパク質排泄量を有意に低下を示す

Kidney

バーテックス(Vertex Pharmaceuticals)は12月1日水曜日、APOL1を媒介とする腎臓病対象でVX-147が、患者の尿中タンパク質排泄量を有意に低下させた第2相試験の内容を発表した

同社は、2022年の第1四半期には、経口低分子APOL1阻害剤VX-147のピボタル試験を開始する計画だとしています。

2種類のAPOL1遺伝子変異を有する13名を対象とした第二相試験

本試験は、生検で巣状分節性糸球体硬化症(FSGS)が確認され、2種類のAPOL1遺伝子変異を有する13名の患者を対象としたシングルアームのフェーズII試験です。被験者は、試験開始時の平均尿蛋白/クレアチニン比(UPCR)が2.21g/gで、安定した標準的な治療を受けていました。

また、推定糸球体濾過量(eGFR)が27mL/min/1.73m2以上であることも参加条件となっていました。

尿中タンパク質排泄量がほぼ半減

本試験の結果、標準治療にVX-147を追加することにより、13週間後にUPCRの平均値が-47.6%となり、本試験の主要評価項目が達成されました。

バーテックス社は、この減少は早期に観察され、13週間の治療期間を通じて継続し、ベースラインのタンパク尿や背景の治療に関係なく一貫した結果が得られたと述べています。

副作用の程度は軽度から中等度で、頭痛、腰痛、吐き気などが主な症状でした。また、重篤な有害事象はなく、治療中止に至ったものもありませんでした。

根本的な遺伝的ドライバーを標的とするAPOL1阻害剤VX-147

「VX-147は、APOL1を介した腎臓病の根本的な原因をターゲットにした、初めての治験薬です」とChief Medical OfficerのCarmen Bozic氏は述べています。

「我々は、この分子を重要な開発段階に進めることを急いでおり、このファースト・イン・クラスの治療法を、APOL1を介した腎臓病を患う欧米の10万人以上の患者に提供することを目指しています」と述べています。

失敗のあとの成功

嚢胞性線維症以外にもパイプラインを拡大しようとしているバーテックス社にとっては、いままでいくつかの臨床上の失敗が続いていましたが、今回の有望な結果は同社にとって朗報と言えます。

6月には、α1アンチトリプシン(AAT)欠損症の実験的治療薬であるVX-864について、「実質的な臨床利益に結びつく可能性は低い」との結論に達し、開発の棚上げを余儀なくされました。それに先立ち、別のAAT欠損症治療薬であるVX-814は、第2相試験の参加者数名が肝酵素の上昇を示したため、開発を中止しました。

巣状分節性糸球体硬化症対象のスパルセンタンを開発しているTravere社の動向

一方、巣状分節性糸球体硬化症を対象にスパルセンタンを開発しているTravere Therapeutics社は、第3相のDUPLEX試験のデータが早期承認には十分ではないとFDAに指摘されたため、米国での申請計画を延期しなければなりませんでした。

スパルセンタンは、エンドセリンA型受容体とアンジオテンシンII 1型受容体の両方に作用する経口の二重作用型アンタゴニストです。Travere社は、DUPLEX試験による十分なeGFRの追加データを2022年前半に提供したいとしています。

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