フェネック・ファーマシューティカルズ（Fennec Pharmaceuticals)の株価は、同社が化学療法による難聴予防薬の完全応答書（CRL）を再び受け取る見込みであると述べたことで、月曜日に48％も下落した。
フェネック社は、シスプラチンによる化学療法に伴う耳毒性を予防するために、チオ硫酸ナトリウムの静脈内投与製剤を「Pedmark」の名称で、限局性非転移性固形腫瘍の1カ月以上18歳未満の患者を対象に承認を求めています。
フェネック社によれば、FDAは「Pedmark」の承認を得るために解決しなければならない医薬品メーカーの施設の「不備」を確認したとのことです。
この申請に対する決定は、11月27日に予定されていました。フェネック社は、不備の詳細については明らかにしませんでしたが、正式なCRLを受け取った後、問題点や再提出に必要な手順についてFDAと協議する予定であると述べています。
昨年も指摘されていた同様の問題
ペッドマーク社は、昨年8月にもFDAから拒絶されており、その際も承認前査察で見つかった医薬品メーカーの欠陥を指摘されていました。
その際、フェネック社は、臨床上の安全性や有効性に問題はなく、さらなる臨床データを提供する必要はないとしていました。同社は、最初のCRLにどのように対処したかを掘り下げることなく、今年の初めに申請を再提出しました。
この種の難聴にはまだ確立された治療薬は承認されていない
「Pedmark」は2つの第3相試験で評価されています。Clinical Oncology GroupのACCL0431プロトコルでは、新たに診断された肝芽腫、胚細胞腫瘍、骨肉腫、神経芽腫、髄芽腫など、限局性および播種性疾患に対して通常シスプラチン集中療法を行う5つの小児がんのうちの1つを登録し、SIOPEL 6では、限局性腫瘍の肝芽腫患者のみを登録しています。
2018年にNEJM誌に掲載された後者の試験では、Pedmarkは、全生存期間やイベントフリーの生存期間を損なうことなく、シスプラチン誘発性難聴の発生率を投与しなかった人に比べて48％減少させた。
この種の難聴に対する確立された予防薬は現在のところ存在せず、一方で 「高価で技術的に難しく、最適ではない人工内耳だけが、何らかの利益をもたらすことが示されている 」と指摘しています。
CEOのRosty Raykov氏は、Pedmarkが認可されれば、小児患者のシスプラチン誘発性耳毒性のリスクを軽減し、FDA認可の最初の治療法になると述べています。なお、本剤は欧州医薬品庁でも審査中です。
