表皮水疱症の遺伝子治療、ピボタル試験成功。クリスタルバイオテック社の株価が137%上昇

クリスタル・バイオテックが11月29日ジストロフィー型表皮水疱症患者の治療を目的とした遺伝子治療「Vyjuvek(beremagene geperpavec)」のピボタル試験で、6カ月後の時点で主要評価項目である完全な創傷治癒を達成したと発表した。

2022年に承認申請。株価137%の上昇

このニュースを受けて、2022年前半にFDAへの承認申請を予定している同社の株価は137%以上上昇しました。

GEM-3試験では、31名のジストロフィー型表皮水疱症患者を対象に、1つの創傷に「Vyjuvek」を週1回局所投与し、もう1つの創傷にプラセボを投与しました。主要評価項目は6ヵ月後の創傷の完全治癒で、副次評価項目は3ヵ月後の創傷の完全治癒と痛みの程度の変化の平均値でした。

創傷の3分の2が治癒

トップラインの結果では、「Vyjuvek」を投与した創傷の67%が主要評価項目を達成したのに対し、プラセボを投与した創傷では22%でした。また、副次評価項目である3ヵ月後の創傷治癒率は、プラセボ投与群の20%に対し、「Vyjuvek」投与群では71%が達成しました。

クリスタル・バイオテックによれば、「Vyjuvek」の忍容性は良好で、軽度の薬物関連有害事象が1件報告されただけでした。また、COL7A1遺伝子を2コピー送達するように設計された本遺伝子治療の免疫原性プロファイルは先行研究と一致しており、抗HSV-1抗体や抗COL7抗体に意味のある変化は認められなかったとしています。

今後、EUと日本でも承認申請を予定

クリスタル・バイオテックの最高執行責任者(COO)であるSuma Krishnan氏は、「今回の結果を受けて、規制当局との協議を進め、この世界初の治療薬をジストロフィー型表皮水疱症の患者さんにお届けできるよう、迅速に取り組んでいきたいと思います」と述べています。クリスタル・バイオテックは、米国での申請後すぐに欧州での販売申請を行う予定であり、日本を含む他の市場での承認申請も検討しています。

一方、CEOのクリッシュ・クリシュナンは、「これらの重要なデータは、当社のレドサブル遺伝子導入技術の重要な検証結果であり、他の遺伝性皮膚疾患に対応するためにパイプラインを拡大し、遺伝性肺疾患の可能性を引き続き探り、新たな器官系に対応するためにプラットフォームの能力を高めるための投資を行う勇気を与えてくれます」と述べています。

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