ブルーバード・バイオ社のβサラセミア遺伝子治療「ベティセル」をレビューするとICERが発表

欧州での事業縮小計画

「Beti-cel」は、レンチウイルスベクターを用いて、機能するHBB遺伝子を患者自身の血液細胞に挿入することで作用すします。2019年、この治療薬は、輸血依存性βサラセミア（TDT）の特定の患者を対象に、「Zynteglo」の名称でEUおよび英国において条件付きで承認されました。

しかし、ブルーバード・バイオ社は、欧州での事業を縮小しております。その理由として、欧州での製品の適切な価値評価と市場参入の達成が困難であることを挙げています。その結果、ブルーバード・バイオは米国市場に焦点を移すことになったとしています。

販売許可の取り消しを明らかにしている

価格は157万5,000ユーロ（180万ドル）で、31万5,000ユーロ（35万3,000ドル）を前払いし、残りは治療効果が継続した場合にのみ支払うことになっています。ブルーバード・バイオは先月、計画的な事業縮小の一環として、2022年初頭までに欧州での「Zynteglo」の販売許可を取り消すことを明らかにしています。

審議評価報告書の投票は来年6月の予定

ICERは、審査の方法をまとめた文書の中で、遺伝子治療の可能性について「慎重な楽観主義」にもかかわらず、「現在の標準的な治療法で症状が良好に管理されている患者は、治療レジメンの変更に消極的である可能性がある」と指摘しており、「患者からは、治療が可能になった場合、費用、保険適用、臨床効果の持続期間、リスクなどを慎重に検討すると聞いている」と述べています。

ICERは、年間8回以上の輸血を受けているTDT患者に焦点を当て、ブルーバード・バイオの遺伝子治療を、輸血や鉄キレート剤などの標準的な臨床管理と比較します。また、データが許せば、移植適格患者を対象に、「beti-cel」と、現在TDTの唯一の治癒可能な治療法である造血幹細胞療法とを比較する予定です。さらに、薬価算定機関は、輸血と鉄キレート剤による治療に対する「beti-cel」の生涯費用対効果を評価するモデルを開発すると述べています。

この評価報告書は、2022年6月に開催される会議で公に議論され、独立したパネルがICERの報告書に提示されたデータを審議し、投票する予定です。