Editas社のCRISPRベースの薬剤が1人の患者の視力を改善したことを示す初期データを発表

Editas Medicine社は9月29日水曜日、同社のCRISPRベースの実験薬EDIT-101が、CEP290関連の網膜変性疾患であるレーバー先天性黒内障10型による失明患者を対象とした第I/II相BRILLIANCE試験で初期の有効性シグナルを示したと発表した。

昨年開始された本試験は、最大18名の成人および小児のリーバー先天性甘皮症患者を対象に、EDIT-101の安全性、忍容性および有効性を3段階の用量で評価することを目的としています。被験者は片眼にEDIT-101を網膜下注射で単回投与し、投与後1年間は3ヵ月ごとに、さらに2年間は頻度を下げてモニタリングを行っています。

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