リリー社が、ProQR Therapeutics社との間で、肝臓および神経系における遺伝性疾患の治療法の開発および販売に関する契約を締結したと発表した。両社は、ProQR社のAxiomerプラットフォームを用いて、最大で5つのターゲットについて共同研究を行う予定です。
約13億ドルのマイルストーンの可能性
今回の合意では、ProQR社が、契約一時金2,000万ドルと普通株式への出資3,000万ドルを合わせた5,000万ドルを受け取ります。また、最大で12億5,000万ドルのマイルストンの支払いと、製品の売上に応じて1桁台半ばまでの段階的なロイヤルティを受け取ることになります。
リリー社の新しい治療法担当バイスプレジデントであるアンドリュー・アダムス氏は、「RNA編集は、一過性で可逆的な編集を可能にするエキサイティングな新技術であり、適応症によっては非常に魅力的な治療法になる可能性があります」と述べています。
ProQR社のチーフ・イノベーション・オフィサーであるGerard Platenburg氏は、「私たちのアプローチは、細胞自身の編集装置を用いて、RNAの一塩基を特定の方法で編集し、突然変異を回復させるものです」と述べ、Axiomer技術は「これまで治療不可能と考えられていた疾患を対象とする大きな可能性を秘めています」と付け加えました。
Axiomerプラットフォームは、内因性ADAR酵素を疾患関連RNAの特定のアデノシン標的にリクルートするように設計された編集オリゴヌクレオチドに基づいています。ProQR社によれば、ADARは、標的となるアデノシン（A）をイノシン（I）に変換するよう誘導し、RNAはこれをグアシン（G）と解釈することで、実質的にAからGへの変化となります。「この技術を応用すれば、病気の原因とされる2万以上のグアシンからアデノシンへの変異を元に戻すことができる可能性があります」と述べています。
今年初め、ProQRは、RNA候補であるQR-421aのアッシャー症候群に対する第I/II相試験の結果を発表し、最良補正視覚活動、静的ペリメトリー、網膜画像を含む複数の視力指標において効果が認められました。
ProQRの最高経営責任者であるDaniel de Boer氏は、リリーとの契約について、「私たちのRNA編集プラットフォームの重要な検証であり、私たちの技術の応用を、遺伝性眼疾患というコア治療領域の焦点以外にも拡大するものです。」と述べています。
