AADC欠損症を対象とした遺伝子治療試験で劇的な改善。他の神経疾患へ応用への期待

オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素(AADC)欠損症の小児患者の少数のコホートで「劇的な改善」が見られたと発表した。

この遺伝子治療法は、パーキンソン病やアルツハイマー病などの一般的な神経変性疾患だけでなく、他の遺伝子疾患の治療にも応用できると考えています。

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