Insights4 Pharma NEWS海外製薬ニュースを日本語で

オハイオ州立大学の研究者らは、Nature Communications誌に掲載された新しい遺伝子治療法により、芳香族L-アミノ酸脱炭酸酵素（AADC）欠損症の小児患者の少数のコホートで「劇的な改善」が見られたと発表した。

この遺伝子治療法は、パーキンソン病やアルツハイマー病などの一般的な神経変性疾患だけでなく、他の遺伝子疾患の治療にも応用できると考えています。