バーテックス社、α1アンチトリプシン欠損症におけるVX-864の開発を中止

バーテックス社は6月10日木曜日、VX-864が第2相試験で主要評価項目を達成したにもかかわらず、α-1アンチトリプシン欠損症(AATD)患者の治療薬として後期試験に進まないことを発表した。

発表後バーテックス社の株価は15%下落

これらのデータは、変異型Z-AATタンパク質の適切な折り畳みを促進するよう設計された経口の低分子補正剤が、機能性AATの血漿レベルを上昇させることができるという明確な証拠を示していますが、本試験で観察された治療効果の大きさは、実質的な臨床上の利益に結びつくとは考えられないとしています。このニュースを受けて、株価は15%も下落しました。

昨年10月、Vertex社は、開発中の別のAATD候補であるVX-814について、第2相試験の参加者数名が肝酵素の上昇を示したため、さらなる開発計画を棚上げしました。その際、同社は、VX-814とは構造的に異なるVX-864に集中すると述べていました。

今回のフェーズⅡ試験では、PiZZ遺伝子型を有する成人AATD患者44名を対象に、VX-864またはプラセボの3種類の投与量のいずれかに無作為に割り付け、28日間投与しました。投与された37名の患者様のベースラインの機能的AATレベルは3.8~4.1マイクロモルでした。主要評価項目は、プラセボと比較で、28日目の血漿中の機能的AATレベルのベースラインからの平均変化量でした。

十分な意味のある臨床効果ではない

同社によると、VX-864は、すべての用量群において、プラセボと比較して平均機能性AATを「迅速に、一貫して、統計学的に有意に」向上させ、治療を受けた患者では6.1~6.3マイクロモルに増加したが、臨床的に大きな違いをもたらすほどではなかったとしている。

最終投与後28日間のフォローアップ期間を経て、血漿中の機能的AATレベルはベースラインに戻り、ネイティブAATタンパク質の半減期と一致し、VX-864の生物学的活性がさらに確認されたとのことです。

安全性については、VX-864の忍容性は良好であり、ほとんどが軽度または中等度の副作用であったとしています。また、有害事象(AE)による中止はなく、本剤に関連すると考えられる重篤なAEもありませんでした。さらに、肝機能検査の結果は、プラセボ投与群とVX-864投与群で同等であったとしています。

グローバル医薬品開発・メディカルアフェアーズ部門の責任者であるCarmen Bozic氏は、「Z-AATタンパク質の低分子補正剤の投与により、AATD患者においてAATの機能レベルと抗原レベルの両方が有意に上昇したのは、今回が初めてのことです。本試験で得られた知見を、次の低分子補正剤を最適化するために活用する」ことに取り組んでおり、2022年に次の候補薬で臨床試験を開始することを目指しています。

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