FDA、アルツハイマー治療薬アデュカヌマブ迅速承認。エーザイ、バイオジェン株価高騰

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FDA(米国食品医薬品局)は6月7日月曜日、バイオジェン社とエーザイ社が開発した抗アミロイド抗体ADUHELM(アデュカヌマブ)のアルツハイマー病治療薬としての早期承認を発表しました。これにより、論争の絶えなかった審査プロセスが終了、利用可能なエビデンスに基づいて本薬を承認することとなりました。このニュースを受けて、同日バイオジェン社の株価は60%上昇し、エーザイの米国株は45%も上昇しました。

2003年以来18年ぶりのアルツハイマー治療薬の承認

今回の承認により、Aduhelmは2003年以来、アルツハイマー型認知症に対して承認された初めての新薬となり、アルツハイマー型認知症の根本的な病態生理を対象とした初めての治療薬となります。

FDA医薬品評価研究センターのPatrizia Cavazzoni所長は、「ADUHELMが、マスコミ、アルツハイマー病患者、政治家、その他の関係者の注目を集めていることを理解しています」と述べています。カバゾーニ長官は、バイオジェンとエーザイが提出したデータは「非常に複雑で、臨床上の有用性に関して不確実性が残っている」と認めましたが、FDAは臨床試験結果を「徹底的に」検討し、諮問委員会に意見を求め、さらに「患者コミュニティの視点にも耳を傾け」た結果、早期承認の道を選択しました。

年間の平均コストは56,000ドル

FDAによると、ADUHELMの承認は、脳内のアミロイドプラークの減少というサロゲートエンドポイントに基づいており、「臨床的利益をもたらす可能性が合理的に高い」としています。また、ADUHELMの試験は、アミロイド斑の減少が臨床的な低下の抑制につながることが期待されることを示した初めての試験であるとしています。ADUHELMは、アルツハイマー型認知症のアンメットニーズを満たす薬剤であることから、その有用性について「不確実性が残っているにもかかわらず」、承認促進の対象となりました。

現在、米国において、承認されているアルツハイマー型認知症治療薬は、アッヴィ社の「ナメンダ」(メマンチン)やファイザー社の「アリセプト」(ドネペジル)など、病気の症状を和らげることを目的とした治療薬です。昨年、治療薬の承認を求めたバイオジェン社とエーザイ社は、ADUHELMの期待される臨床効果を検証するための市販後試験の実施を求められることになっています。

バイオジェン社歴CEO、歴史的瞬間、アルツハイマー治療の革新に

バイオジェン社のCEOであるMichel Vounatsos氏は、今回の決定を「歴史的瞬間」と呼び、”このファースト・イン・クラスの医薬品が、アルツハイマー病を患う人々の治療に変革をもたらし、今後数年間の継続的な革新を呼び起こすと確信しています。」と述べています。

同社は、4週間ごとに点滴静注する歴史的瞬間の卸売価格を、体重に応じて1回あたり平均4312ドルとしています。維持量である10mg/kgの場合、1年あたり56,000ドルとなりますが、初年度は滴定期間があるため、コストは低くなります。

Vounatsos氏は、この費用は「妥当」であり、「20年間に渡りイノベーションがなかった」ことを反映しているとしながらも、今後4年間は価格を上げないことを誓いました。しかし、この病気やその他の認知症が患者さんや米国全体に与える経済的な負担を考えると、この治療方法に「投資」する時期に来ていると述べました。

承認までの険しい道のり

歴史的瞬間の承認までの道のりは決して平坦ではありませんでした。2019年初めに、EMERGEとENGAGEという2つの第3相試験を、無益性分析により薬が効かないことが示唆されたため、早期に試験を中止しています。両試験は、早期アルツハイマー病患者を対象に、CDR-SB(Clinical Dementia Rating – Sum of Boxes)スケールの78週目のベースラインからの変化を評価しました。この決定の際には、承認への見通しが暗くなりました。

しかし、バイオジェン社とエーザイ社は、より大規模なデータセットを用いた再解析の結果、EMERGEでは高用量(10mg/kg)のADUHELMがプラセボと比較してCDR-SBを22%相対的に低下させたと主張しました。一方、ENGAGE試験では、高用量投与患者のCDR-SBスケールにおいて統計的有意性は認められず、実際にプラセボと比較して悪化していましたが、両社はENGAGE試験の一部のデータがEMERGE試験の結果を裏付けたとしています。両試験の相違は、主にEMERGE試験で高用量のADUHELMに曝されたことと、ENGAGE試験で「急速に進行した患者」の数が多かったことに起因するとしています。

FDAは6月7日月曜日、諮問委員会が、成功した1つの試験の臨床的有用性を主要なエビデンスとみなすことが合理的であることに同意しなかったが、2つ目の試験のデータが矛盾していることから、承認を早めるという選択肢はパネルで議論されなかったと説明しました。バイオジェン社は、「ADUHELMによる治療は、すべての試験でアミロイドβ斑を大幅に減少させることが明確に示された」とし、その審査では、本剤の利点がリスクを上回ると結論づけています。バイオジェン社とエーザイ社は、月曜日に発表した共同声明の中で、本剤は、ENGAGE試験で59%、EMERGE試験で71%の減少をはじめとして、「本疾患の特徴的な病理であるアミロイドβプラークの減少に、用量および時間に依存した効果を一貫して示した」と述べています。

また、AdComのパネリストは、脳浮腫(ARIA-E)や微小出血(ARIA-H)などのアミロイド関連の画像異常についても懸念を示していました。これらの事象は、高用量のアドゥヘルムを投与された患者では41%、プラセボでは10%の割合で発生しましたが、ほとんどが無症状でした。



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