Sarepta社、102試験の失敗も、強い信頼と期待の遺伝子治療薬「SRP-9001」。103試験の発表で、指摘された課題は解決と主張

Sarepta社がロシュ社と共同開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療薬「SRP-9001」のプラセボ対照試験102試験が失敗に終わったことで、同社の時価総額の50%が失われました。

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