期待の遺伝子治療薬「SRP-9001」102試験で指摘された課題は解決の103試験発表

Sarepta社がロシュ社と共同開発したデュシェンヌ型筋ジストロフィーを対象とした遺伝子治療薬「SRP-9001」のプラセボ対照試験102試験が失敗に終わったことで、同社の時価総額の50%が失われました。

「SRP-9001」の第1相103試験の結果を受けて株価は13%上昇

5月18日、Sarepta社は、「SRP-9001」の第1相103試験の結果を投資家向けに発表した。102試験の失敗は、被験者であった年齢の高いこどもたちのベースライン特性が不均衡であったことと、一部の被験者の遺伝子発現が予想よりも低かったことが原因となったことからと説明されています。

103試験では、短縮ジストロフィンは正常の55%の発現を示し、筋繊維の71%でその発現が認められました。確かに、短縮ジストロフィンの発現は以前の少ない被験者で実施した102試験とほぼ同様の結果をほぼ再現しています。このリリースの発表後にSerepta社の株価は13%上昇しました。

同社のCEOであるDoug Ingram市は、市販のプロセス材料を使用して治療した患者から得られた新しいデータを発表し、102試験が失敗に終わったときに指摘された問題をすべて解決したと強気で主張しています。102試験の失敗との評価は、同社経営陣の「SRP-9001」への自信を失わせるものではありませんでした。

年末にかけて開始予定の第3相試験

肯定的に受け止める投資家も存在したものの、多くの投資家は同社が数週間後にFDAとの面談をし、年末にむけて開始する予定のプラセボ対照第3相試験の結果を見る必要があると考えているようです。バイオマーカーの結果が問題なのではなく、機能的エンドポイントの改善が見られなかったことが102試験の失敗との評価であり、信頼性が損なわれたので、Sarepta社社はこの問題を払拭するデータを次回の試験では示す必要があります。

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