発作性夜間ヘモグロビン尿症市場競争激化。FDAがEmpaveli承認。株価20%上昇

補体C3を標的とするApellis Pharmaceuticals社の発作性夜間ヘモグロビン尿症(PNH)薬pegcetacoplan(現在のブランド名はEmpaveli)が米国FDAから承認されました。このニュースをうけて、同社の株価は20%上昇しました。

ソリリス/ユルトミリスからの切り替え患者にも承認。株価上昇

発作性夜間血色素尿症において、未治療の患者と、現在PNHに使用できる唯一の選択肢であるアストラゼネカ/アレクシオンの大ヒット商品ソリリス、ユルトミリスからの切り替え患者に承認を与えたこともこの高い株価上昇の要素と言えます。

PNHは、後天的な変異により、制御不能な補体の活性化と血管内・血管外の溶血による赤血球の破壊を引き起こす、まれな慢性かつ生命を脅かす血液疾患である。C5阻害剤による治療を受けた患者を対象としたレトロスペクティブおよびクロスセクショナル研究によると、少なくとも72%が持続的にヘモグロビンが低下し、少なくとも36%が年に1回以上の輸血を必要とした。

再生不良性貧血およびMDS国際財団(AAMDSIF)の最高経営責任者兼事務局長であるジャニスフレイエンジェルは、次のように述べています。

「多くのPNH患者は治療の選択肢を求めているため、承認はPNHコミュニティに新たな可能性をもたらします。」

Empaveliは週2回皮下投与されるので、経口プロジェクトが成功すれば、競争はさらに激化するでしょう。Apellis Pharmaceuticals社のような小規模な製薬バイオ企業にとって、単独での発売は緊張するものであり、競争の激しい市場でApellis社が成功するためには、良いニュースです。

No win No Fee:SFJのリスク共有開発モデル。承認に伴い支払いが発生

本試験は、PNHを対象としてEmpaveliの開発を支援したSFJファーマシューティカルズ社との共同で行われました。SFJ社は、世界的な医薬品開発企業であり、世界のトップ製薬企業やバイオテクノロジー企業に対して、独自の高度にカスタマイズされた共同開発のパートナーモデルを提供しています。

Apellis社は、3億8600万ドルの転換社債に加えて、今年後半に欧州での承認が得られた場合、SFJ Pharmaceutical社に4億5200万ドルを支払う必要があります。SFJ社の斬新な資金調達モデルは、規制当局の承認が得られた場合にのみ返済されるというものですが、これには代償が伴います。Apellis社の計算によると、借入コストはほぼ12%となっています。アペリス社の株価が史上最高値に近づいていることから、上市の不安が生じた場合に備えて、株式発行の要請は早急に行われるかもしれません。
なお、Evaluate PharmaによるEmpaveliの販売予想は2026年に2億7300万ドルと比較的控えめです。

No win No Fee:SFJのリスク共有開発モデル
ApellisへのSFJからの支払い条件
2019年2月の契約合意時 6,000万ドル
マイルストーンペイメント 8000万ドル
2021年3月現在の総額 1億4000万ドル
ApellisからSFJへの支払い条件
FDAの承認* 2億2600万ドル
EMAの承認* 2億2600万ドル
SFJによる合計 4億5200万ドル
* 500万ドルの初期支払い、その後6回の年払いを含み、その大部分は承認後の3年から6年までに行われます。出典:Apellis SEC Filing, Evaluate Pharma

さらに激化するPNHの開発

PNHを対象とした後期パイプライン品目
事業 説明 会社 注意
Empaveli (pegcetacoplan) 皮下C3阻害剤 Apellis FDA承認
Iptacopan 経口因子B阻害剤 ノバルティス 2つのピボタル試験実施中 2022年に結果
Danicopan (ALXN2040) 経口因子D阻害剤 アレクシオン/アストラゼネカ Solirisのアドオンとしてフェーズ3 が進行中。2022年後半の結果
Crovalimab 皮下C5阻害剤 ロシュ 3つのピボタル試験実施中 。2022/23年後半に結果
BCX9930 経口因子D阻害剤 Biocryst 2021年下半期開始予定の第3相試験
ソリリスのバイオシミラーも…
ABP 959 静脈内C5阻害剤 アムジェン フェーズ3が進行中
BCD-148 静脈内C5阻害剤 Biocad フェーズ3が進行中
SB12 静脈内C5阻害剤 Samsung Bioepis フェーズ3が進行中
出典:Evaluate Pharma&clinicaltrials

Apellis社について

Apellis Pharmaceuticals, Inc.は、C3療法のリーダーであるグローバルなバイオ医薬品企業です。補体カスケードの過剰な活性化によって引き起こされる血液疾患、眼科疾患、腎臓疾患、神経疾患などの広範な衰弱性疾患に対する変革的な治療法の開発を目指しています。http://apellis.com

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